Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intramuskulární infuze autologních kmenových buněk kostní dřeně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (TCIM/ELA)

29. března 2017 aktualizováno: Red de Terapia Celular

Fáze I klinické studie na intramuskulární infuzi autologních kmenových buněk kostní dřeně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou.

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost intramuskulární infuze autologních kmenových buněk kostní dřeně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou pomocí prospektivní, jednocentrové, randomizované, paralelní, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studie fáze I.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
        • Clinical Universitary Hospital Virgen de la Arrixaca

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika definitivní nebo pravděpodobné ALS podle kritérií stanovených Světovou federací neurologie
  • Pacient, který poskytuje přiměřené ujištění o dodržování protokolu.
  • Neurofyziologická data potvrzující postižení nižších motorických neuronů v bederní oblasti.
  • Hodnocení motorických deficitů při dorzální flexi obou nohou (4 nebo 5 bodů na škále MRC)
  • Pacient musí splňovat všechna kritéria pro zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Diabetes Mellitus.
  • Další onemocnění, která se mohou projevit polyneuropatií.
  • Předchozí historie mrtvice.
  • Předchozí Patologie periferního nervového systému postihující jednu nebo obě dolní končetiny s klinicky evidentními neurologickými následky nebo bez nich.
  • Aktivní těhotné nebo kojící pacientky.
  • Pacientky fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají spolehlivou antikoncepci.
  • Pacienti s onemocněním srdce, ledvin, jater, systémovým, imunitním, které mohou ovlivnit přežití pacientů během testu.
  • Pozitivní sérologie na hepatitidu B, hepatitidu C nebo HIV.
  • Klinická a anesteziologická kritéria, kontraindikující buď sedaci nebo extrakci MO (změněný koagulační systém nebo antikoagulovaný pacient s neschopností vysadit antikoagulaci, hemodynamická nestabilita, změněné místo kožní punkce atd.)
  • Zahrnuto v jiných klinických studiích za posledních 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MNC (mononukleární buňky)

Všichni pacienti zařazení do klinické studie dostanou intramuskulární infuzi autologních mononukleárních buněk (MNC) z kostní dřeně (BM) do svalu TA jedné z dolních končetin (experimentální skupina). Dolní končetina na autologní BM v infuzi CMN bude určena náhodně.

Průměrná dávka je 550 milionů buněk (100-1200 milionů) zředěných ve 2 ml. solný
Biologický: MNC (mononukleární buňky)

Buňky jsou infundovány do svalu TA dolní končetiny randomizované jako skupina A (experimentální) intramuskulárně. Infuze se provádí jehlou, kalibr 26, ve 4 bodech svalu TA se specifickou hloubkou danou neurofyziologickou studií. Celkový podaný objem bude 2 ml, 0,5 ml v každém bodě.

Infuze je maximálně bezbolestná, aby pacient přesně dodržel stereotaktické indikace neurofyziologie, infuze byla podávána rovnoměrnou kontrolovanou rychlostí a k tomu je stříkačka umístěna na rameni Yesargil, vybaveném mikroinjektorem a řízeným infuzním zařízením.
Komparátor placeba: Solný
Všichni pacienti zahrnutí do klinické studie dostanou intramuskulární infuzi 2 ml fyziologického roztoku (placebo) do svalu TA kontralaterální končetiny (kontrola skupiny).
Jiný: Solný
Placebo, 2 ml fyziologického roztoku, bude podáváno infuzí jako v experimentální větvi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra závažných a nezávažných nežádoucích účinků souvisejících s použitím mononukleárních buněk kostní dřeně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou.
Časové okno: 24 měsíců od výchozího stavu
24 měsíců od výchozího stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaný počet motorových jednotek (MUNE)
Časové okno: 24 měsíců od výchozího stavu

Několik technik pro odhad MUNE, všechny založené na vztahu mezi amplitudou nebo oblastí složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) a amplitudou nebo oblastí odpovídající odpovědi jediné motorické jednotky. Rozdíly mezi technikami jsou způsobeny různými způsoby odhadu amplitudy odpovědí pro jednotlivé motorické jednotky. Studie bude využívat dvě techniky:

Inkrementální technika: Jednotná amplituda (nebo plocha) jednotlivých motorických jednotek se vypočítává z odpovědí na stimuly zvyšující se intenzity blízko prahu intenzity (Dantes a McComas, 1991) Statistická technika: Jednotková amplituda (nebo plocha) jednotlivých motorických jednotek je vypočítané z variací amplitudy (nebo plochy) svalového akčního potenciálu získaného v reakci na podněty s pevnou intenzitou (Daube, 2006)
24 měsíců od výchozího stavu
Složený svalový akční potenciál (CMAP)
Časové okno: 24 měsíců od výchozího stavu
CMAP je registrován po supramaximální stimulační intenzitě (pulzy 0,1-0,2 ms při 1 Hz) n. peroneus communis v úrovni hlavice fibuly. Elektrický stimul je během celého registračního procesu umístěn ve fixní poloze. CMAP bude zaznamenáván současně v 5 pozicích podél podélně orientovaného svalu TA. K určení těchto 5 pozic se použijí kostěné orientační body, které jsou reprodukovatelné mezi členy a mezi různými pacienty.
24 měsíců od výchozího stavu
Hustota vláken (FD)
Časové okno: 24 měsíců od výchozího stavu
Kvantifikuje průměrný počet svalových vláken na motorickou jednotku. Získává se z jednovláknových záznamů pořízených elektrodami. Průměrný počet potenciálů motorických jednotek se vypočítá ve 20 různých pozicích ve svalu.
24 měsíců od výchozího stavu
Svalová síla skóre MRC (Medical Research Council).
Časové okno: 24 měsíců od výchozího stavu
24 měsíců od výchozího stavu
Maximální síla vyvinutá při izometrické kontrakci m. tibialis anterior (TA).
Časové okno: 24 měsíců od výchozího stavu
Měření bude provedeno v Newtonech pomocí dynamometru při dorzální flexi chodidla (z určitých úhlů).
24 měsíců od výchozího stavu
Maximální transverzální plocha tibialis anterior (TA)
Časové okno: 24 měsíců od výchozího stavu
Plocha bude měřena v cm2 pomocí echografie.
24 měsíců od výchozího stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Red de Terapia Celular

Spolupracovníci

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Public Health Service, Murcia
Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Virgen de la Arrixaca
Spanish National Health System

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joaquín A Gómez Espuch, MD, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhad)

7. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. března 2017

Naposledy ověřeno

1. března 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TCIM/ELA
  • 2011-004801-25 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit