Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intramuskulær infusion af autologe knoglemarvsstamceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (TCIM/ELA)

29. marts 2017 opdateret af: Red de Terapia Celular

Fase I klinisk forsøg med intramuskulær infusion af autologe knoglemarvsstamceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden ved intramuskulær infusion af autologe knoglemarvsstamceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose ved et prospektivt, enkeltcenter, randomiseret, parallelt, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase I klinisk forsøg.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Clinical Universitary Hospital Virgen de la Arrixaca

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af sikker eller sandsynlig ALS i henhold til kriterierne fastsat af World Federation of Neurology
  • Patient, der giver rimelig sikkerhed for overholdelse af protokollen.
  • Neurofysiologiske data, der bekræfter påvirkning af lavere motoriske neuroner i lænderegionen.
  • Vurdering af motoriske underskud i dorsalfleksion af begge fødder (4 eller 5 point på MRC-skalaen)
  • Patienten skal opfylde alle inklusionskriterier.

Ekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus.
  • Andre sygdomme, der kan vise sig med polyneuropati.
  • Tidligere historie med slagtilfælde.
  • Tidligere patologi af det perifere nervesystem, der påvirker en eller begge underekstremiteter med eller uden klinisk tydelige neurologiske følgesygdomme.
  • Aktive gravide eller ammende patienter.
  • Patienter fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger pålidelig prævention.
  • Patienter med hjertesygdom, nyre-, lever-, systemisk, immun, som kan påvirke patientens overlevelse under testen.
  • Positiv serologi for hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
  • Kliniske og anæstesiologiske kriterier, der kontraindikerer enten sedation eller ekstraktion af MO (Ændret koagulationssystem eller antikoaguleret patient med manglende evne til at seponere antikoagulering, hæmodynamisk ustabilitet, ændret hudpunktursted osv.)
  • Inkluderet i andre kliniske forsøg inden for de sidste 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MNC (mononukleære celler)

Alle patienter, der er inkluderet i det kliniske forsøg, vil modtage en intramuskulær infusion af autologe mononukleære celler (MNC) af knoglemarv (BM) i TA-muskel i en af ​​underekstremiteterne (eksperimentel gruppe). Den nedre ekstremitet på CMN infunderer autolog BM vil blive bestemt tilfældigt.

Den gennemsnitlige dosis er 550 millioner celler (100-1200 millioner) fortyndet i 2 ml. saltvand
Biologisk: MNC (mononukleære celler)

Cellerne infunderes i TA-musklen i underekstremiteterne randomiseret som gruppe A (eksperimentelt) intramuskulært. Infusionen foretages med en nål, 26 gauge, på 4 punkter af TA-musklen, en specifik dybde givet af den neurofysiologiske undersøgelse. Det samlede infunderede volumen vil være 2 ml, 0,5 ml på hvert punkt.

For infusion er så smertefrit som muligt for patienten at overholde stereotaktiske indikationer af neurofysiologi, infusionen blev foretaget med en ensartet kontrolleret hastighed, og til dette placeres sprøjten på en Yesargil-arm, udstyret med en mikroinjektor og kontrolleret infusionsanordning.
Placebo komparator: Saltvand
Alle patienter inkluderet i det kliniske forsøg vil modtage en intramuskulær infusion af 2 ml saltvand (placebo) i TA-musklen i det kontralaterale lem (gruppekontrol).
Andet: Saltvand
Placeboen, 2 ml saltvand, vil blive infunderet som i forsøgsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger relateret til brugen af ​​mononukleære knoglemarvsceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose.
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
24 måneder fra baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimeret antal motorenheder (MUNE)
Tidsramme: 24 måneder fra baseline

Adskillige teknikker til at estimere MUNE, alle baseret på forholdet mellem amplituden eller arealet af sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP) og amplitude eller areal svarende til en enkelt motorenhedsrespons. Forskellene mellem teknikkerne skyldes de forskellige måder at estimere amplituden af ​​responserne for individuelle motoriske enheder. Undersøgelsen vil bruge to teknikker:

Inkrementel teknik: Den enhedsamplitude (eller areal) af individuelle motoriske enheder beregnes ud fra svarene på stigende intensitetsstimuli tæt på intensitetstærsklen (Dantes og McComas, 1991) Statistisk teknik: Enhedens amplitude (eller areal) af de individuelle motoriske enheder er beregnet ud fra amplitudevariationerne (eller arealet) af muskelaktionspotentialet opnået som reaktion på stimuli fra en fast intensitet (Daube, 2006)
24 måneder fra baseline
Sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP)
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
CMAP registreres efter supramaksimal stimulationsintensitet (0,1-0,2 ms pulser ved 1 Hz) af den fælles peroneale nerve i niveau med fibulahovedet. Den elektriske stimulus placeres i en fast position under hele registreringsprocessen. CMAP vil blive registreret samtidigt i 5 positioner langs den langsgående orienterede TA-muskel. For at bestemme disse 5 positioner vil der blive brugt knoglede vartegn, der er reproducerbare mellem medlemmer og mellem forskellige patienter.
24 måneder fra baseline
Fiberdensitet (FD)
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
Kvantificerer det gennemsnitlige antal muskelfibre pr. motorisk enhed. Det er opnået fra enkeltfiberoptagelser lavet med elektroder. Det gennemsnitlige antal motorenhedspotentialer beregnes i 20 forskellige positioner i musklen.
24 måneder fra baseline
Muskelkraft MRC (Medical Research Council) score
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
24 måneder fra baseline
Maksimal kraft udviklet i en isometrisk kontraktion af tibialis anterior (TA) muskel.
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
Målingen vil blive udført i Newton, med et dynamometer under dorsalfleksion af foden (fra visse vinkler).
24 måneder fra baseline
Maksimalt tværgående areal af tibialis anterior (TA)
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
Arealet vil blive målt i cm2 ved ekkografi.
24 måneder fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Red de Terapia Celular

Samarbejdspartnere

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Public Health Service, Murcia
Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Virgen de la Arrixaca
Spanish National Health System

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joaquín A Gómez Espuch, MD, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2014

Først opslået (Skøn)

7. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TCIM/ELA
  • 2011-004801-25 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner