Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intramuskulær infusjon av autologe benmargsstamceller hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (TCIM/ELA)

29. mars 2017 oppdatert av: Red de Terapia Celular

Fase I klinisk studie på intramuskulær infusjon av autologe benmargsstamceller hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose.

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten ved intramuskulær infusjon av autologe benmargsstamceller hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose ved en prospektiv, enkeltsenter, randomisert, parallell, dobbeltblind, placebokontrollert fase I klinisk studie.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spania, 30120
        • Clinical Universitary Hospital Virgen de la Arrixaca

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 68 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av sikker eller sannsynlig ALS i henhold til kriteriene fastsatt av World Federation of Neurology
  • Pasient som gir rimelig sikkerhet for overholdelse av protokollen.
  • Nevrofysiologiske data som bekrefter påvirkning av nedre motoriske nevroner i lumbalområdet.
  • Vurdering av motoriske mangler ved dorsalfleksjon av begge føtter (4 eller 5 poeng på MRC-skalaen)
  • Pasienten skal oppfylle alle inklusjonskriterier.

Ekskluderingskriterier:

  • Sukkersyke.
  • Andre sykdommer som kan presentere med polynevropati.
  • Tidligere historie med hjerneslag.
  • Tidligere patologi i det perifere nervesystemet som påvirker en eller begge underekstremiteter med eller uten klinisk tydelige nevrologiske følgetilstander.
  • Aktive gravide eller ammende pasienter.
  • Pasienter som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker pålitelig prevensjon.
  • Pasienter med hjertesykdom, nyre-, lever-, systemisk, immun som kan påvirke pasientens overlevelse under testen.
  • Positiv serologi for hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
  • Kliniske og anestesiologiske kriterier som kontraindiserer enten sedasjon eller ekstraksjon av MO (Endret koagulasjonssystem eller antikoagulert pasient med manglende evne til å seponere antikoagulasjon, hemodynamisk ustabilitet, endret hudpunkteringssted, etc.)
  • Inkludert i andre kliniske studier de siste 6 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MNC (mononukleære celler)

Alle pasienter inkludert i den kliniske studien vil motta en intramuskulær infusjon av autologe mononukleære celler (MNC) av benmarg (BM) i TA-muskelen i en av underekstremitetene (eksperimentell gruppe). Underekstremiteten på CMN-infuser autolog BM vil bli bestemt tilfeldig.

Gjennomsnittlig dose er 550 millioner celler (100-1200 millioner) fortynnet i 2 ml. saltvann
Biologisk: MNC (mononukleære celler)

Cellene infunderes inn i TA-muskelen i underekstremiteten randomisert som gruppe A (eksperimentelt) intramuskulært. Infusjonen gjøres med en nål, 26 gauge, på 4 punkter av TA-muskelen, en spesifikk dybde gitt av den nevrofysiologiske studien. Det totale infunderte volumet vil være 2 ml, 0,5 ml på hvert punkt.

For infusjon er så smertefritt som mulig for pasienten å overholde stereotaktiske indikasjoner på nevrofysiologi, infusjonen ble gjort med en jevn kontrollert hastighet og for dette plasseres sprøyten på en Yesargil-arm, utstyrt med en mikroinjektor og kontrollert infusjonsenhet.
Placebo komparator: Saltvann
Alle pasienter inkludert i den kliniske studien vil få en intramuskulær infusjon av 2 ml saltvann (placebo) i TA-muskelen i det kontralaterale lem (gruppekontroll).
Annen: Saltvann
Placeboen, 2 ml saltvann, vil bli infundert som i den eksperimentelle armen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighet av alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger relatert til bruk av mononukleære benmargsceller hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose.
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
24 måneder fra baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Estimert antall motorenheter (MUNE)
Tidsramme: 24 måneder fra baseline

Flere teknikker for å estimere MUNE, alle basert på forholdet mellom amplituden eller arealet av sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP) og amplitude eller areal som tilsvarer en enkelt motorenhetsrespons. Forskjellene mellom teknikkene skyldes de forskjellige måtene å estimere amplituden til responsene for individuelle motoriske enheter. Studien vil bruke to teknikker:

Inkrementell teknikk: Den enhetlige amplituden (eller arealet) til individuelle motoriske enheter beregnes fra responsen på stimuli med økende intensitet nær intensitetsterskel (Dantes og McComas, 1991) Statistisk teknikk: Enhetsamplituden (eller arealet) til de individuelle motorenhetene er beregnet fra amplitudevariasjonene (eller arealet) av muskelaksjonspotensialet oppnådd som respons på stimuli fra en fast intensitet (Daube, 2006)
24 måneder fra baseline
Sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP)
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
CMAP registreres etter supramaksimal stimuleringsintensitet (0,1-0,2 ms pulser ved 1 Hz) av den felles peronealnerven i nivå med fibulahodet. Den elektriske stimulansen plasseres i en fast posisjon under hele registreringsprosessen. CMAP vil bli registrert samtidig i 5 posisjoner langs langsgående orientert TA-muskel. For å bestemme disse 5 posisjonene vil det bli brukt benige landemerker som er reproduserbare mellom medlemmer og mellom forskjellige pasienter.
24 måneder fra baseline
Fibertetthet (FD)
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
Kvantifiserer gjennomsnittlig antall muskelfibre per motorenhet. Den er hentet fra enkeltfiberopptak gjort med elektroder. Gjennomsnittlig antall motorenhetspotensialer beregnes i 20 forskjellige posisjoner i muskelen.
24 måneder fra baseline
Muskelkraft MRC (Medical Research Council) score
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
24 måneder fra baseline
Maksimal kraft utviklet i en isometrisk sammentrekning av tibialis anterior (TA) muskel.
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
Målingen vil gjøres i Newton, med dynamometer under dorsalfleksjon av foten (fra visse vinkler).
24 måneder fra baseline
Maksimalt transversalt område av tibialis anterior (TA)
Tidsramme: 24 måneder fra baseline
Arealet vil bli målt i cm2 ved ekkografi.
24 måneder fra baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Red de Terapia Celular

Samarbeidspartnere

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Public Health Service, Murcia
Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Virgen de la Arrixaca
Spanish National Health System

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joaquín A Gómez Espuch, MD, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2014

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2014

Først lagt ut (Anslag)

7. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2017

Sist bekreftet

1. mars 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TCIM/ELA
  • 2011-004801-25 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

Kliniske studier på MNC (mononukleære celler)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere