Infusión intramuscular de células madre autólogas de médula ósea en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (TCIM/ELA)
Ensayo Clínico Fase I de Infusión Intramuscular de Células Madre Autólogas de Médula Ósea en Pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Murcia
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El Palmar, Murcia, España, 30120
- Clinical Universitary Hospital Virgen de la Arrixaca
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de ELA definitiva o probable según los criterios establecidos por la Federación Mundial de Neurología
- Paciente que proporciona una seguridad razonable de cumplimiento del protocolo.
- Datos neurofisiológicos que confirman afectación de motoneuronas inferiores en región lumbar.
- Valoración de déficit motores en dorsiflexión de ambos pies (4 o 5 puntos en la escala MRC)
- El paciente debe cumplir con todos los criterios de inclusión.
Criterio de exclusión:
- Diabetes Mellitus.
- Otras enfermedades que pueden cursar con polineuropatía.
- Historia previa de ictus.
- Patología previa del sistema nervioso periférico que afecta a uno o ambos miembros inferiores con o sin secuelas neurológicas clínicamente evidentes.
- Pacientes embarazadas o lactantes activas.
- Pacientes fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén usando métodos anticonceptivos confiables.
- Pacientes con enfermedades cardíacas, renales, hepáticas, sistémicas, inmunológicas que puedan influir en la supervivencia del paciente durante la prueba.
- Serología positiva para hepatitis B, hepatitis C o VIH.
- Criterios clínicos y anestesiológicos, que contraindique la sedación o la extracción de MO (Sistema de coagulación alterado o paciente anticoagulado con imposibilidad de retirar la anticoagulación, inestabilidad hemodinámica, sitio de punción de la piel alterado, etc.)
- Incluido en otros ensayos clínicos en los últimos 6 meses.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MNC (células mononucleares)
Todos los pacientes incluidos en el ensayo clínico recibirán una infusión intramuscular de células mononucleares autólogas (MNC) de Médula Ósea (MO) en el músculo TA de uno de los miembros inferiores (grupo experimental). La extremidad inferior en el BM autólogo de infusión de CMN se determinará aleatoriamente. La dosis media es de 550 millones de células (100-1200 millones) diluidas en 2 ml. salina |
Las células se infunden en el músculo TA de la extremidad inferior aleatoriamente como Grupo A (experimental) por vía intramuscular. La infusión se realiza con una aguja, calibre 26, en 4 puntos del músculo TA a una profundidad determinada por el estudio neurofisiológico. El volumen total infundido será de 2 ml, 0,5 ml en cada punto. Para que la infusión sea lo menos dolorosa posible para que el paciente cumpla exactamente con las indicaciones estereotácticas de neurofisiología, la infusión se realizó a un ritmo controlado uniforme y para ello se coloca la jeringa en un brazo Yesargil, equipado con un microinyector y dispositivo de infusión controlada. |
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Comparador de placebos: Salina
Todos los pacientes incluidos en el ensayo clínico recibirán una infusión intramuscular de 2 mL de solución salina (placebo) en el músculo TA del miembro contralateral (grupo control).
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El placebo, 2 ml de solución salina, se infundirá como en el brazo experimental.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa de eventos adversos graves y no graves relacionados con el uso de células mononucleares de médula ósea en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica.
Periodo de tiempo: 24 meses desde el inicio
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24 meses desde el inicio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número estimado de unidades motoras (MUNE)
Periodo de tiempo: 24 meses desde el inicio
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Varias técnicas para estimar el MUNE, todas basadas en la relación entre la amplitud o área del potencial de acción muscular compuesto (CMAP) y la amplitud o área correspondiente a la respuesta de una sola unidad motora. Las diferencias entre las técnicas se deben a las diferentes formas de estimar la amplitud de las respuestas para las unidades motoras individuales. El estudio utilizará dos técnicas: Técnica incremental: La amplitud unitaria (o área) de las unidades motoras individuales se calcula a partir de las respuestas a estímulos de intensidad creciente cerca del umbral de intensidad (Dantes y McComas, 1991) Técnica estadística: La amplitud unitaria (o área) de las unidades motoras individuales se calcula calculado a partir de las variaciones de amplitud (o área) del potencial de acción muscular obtenido en respuesta a estímulos de una intensidad fija (Daube, 2006) |
24 meses desde el inicio
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Potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
Periodo de tiempo: 24 meses desde el inicio
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El CMAP se registra tras una estimulación de intensidad supramáxima (pulsos de 0,1-0,2 ms a 1 Hz) del nervio peroneo común a nivel de la cabeza del peroné.
El estímulo eléctrico se coloca en una posición fija durante todo el proceso de registro.
CMAP se registrará simultáneamente en 5 posiciones a lo largo del músculo TA orientado longitudinalmente.
Para determinar estas 5 posiciones se utilizarán puntos de referencia óseos que sean reproducibles entre miembros y entre diferentes pacientes.
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24 meses desde el inicio
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Densidad de fibra (FD)
Periodo de tiempo: 24 meses desde el inicio
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Cuantifica el número medio de fibras musculares por unidad motora.
Se obtiene a partir de registros de fibra única realizados con electrodos.
El número promedio de potenciales de unidad motora se calcula en 20 posiciones diferentes en el músculo.
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24 meses desde el inicio
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Puntuación de fuerza muscular MRC (Consejo de Investigación Médica)
Periodo de tiempo: 24 meses desde el inicio
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24 meses desde el inicio
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Fuerza máxima desarrollada en una contracción isométrica del músculo tibial anterior (TA).
Periodo de tiempo: 24 meses desde el inicio
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La medida se hará en Newtons, con un dinamómetro durante la dorsiflexión del pie (desde determinados ángulos).
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24 meses desde el inicio
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Área transversal máxima del tibial anterior (TA)
Periodo de tiempo: 24 meses desde el inicio
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El área se medirá en cm2 por ecografía.
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24 meses desde el inicio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Joaquín A Gómez Espuch, MD, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Blanquer M, Moraleda JM, Iniesta F, Gomez-Espuch J, Meca-Lallana J, Villaverde R, Perez-Espejo MA, Ruiz-Lopez FJ, Garcia Santos JM, Bleda P, Izura V, Saez M, De Mingo P, Vivancos L, Carles R, Jimenez J, Hernandez J, Guardiola J, Del Rio ST, Antunez C, De la Rosa P, Majado MJ, Sanchez-Salinas A, Lopez J, Martinez-Lage JF, Martinez S. Neurotrophic bone marrow cellular nests prevent spinal motoneuron degeneration in amyotrophic lateral sclerosis patients: a pilot safety study. Stem Cells. 2012 Jun;30(6):1277-85. doi: 10.1002/stem.1080.
- Geijo-Barrientos E, Pastore-Olmedo C, De Mingo P, Blanquer M, Gomez Espuch J, Iniesta F, Iniesta NG, Garcia-Hernandez A, Martin-Estefania C, Barrios L, Moraleda JM, Martinez S. Intramuscular Injection of Bone Marrow Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis Patients: A Randomized Clinical Trial. Front Neurosci. 2020 Mar 24;14:195. doi: 10.3389/fnins.2020.00195. eCollection 2020.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- TCIM/ELA
- 2011-004801-25 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .