Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologisten luuytimen kantasolujen lihaksensisäinen infuusio potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (TCIM/ELA)

keskiviikko 29. maaliskuuta 2017 päivittänyt: Red de Terapia Celular

Vaiheen I kliininen tutkimus autologisten luuytimen kantasolujen lihaksensisäisestä infuusiosta potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida autologisten luuytimen kantasolujen lihaksensisäisen infuusion turvallisuutta potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi prospektiivisessa, yhden keskuksen, satunnaistetussa, rinnakkais-, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa vaiheen I kliinisessä tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
        • Clinical Universitary Hospital Virgen de la Arrixaca

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Varman tai todennäköisen ALS:n diagnoosi Maailman neurologien liiton kriteerien mukaisesti
  • Potilas, joka antaa kohtuullisen varmuuden protokollan noudattamisesta.
  • Neurofysiologiset tiedot, jotka vahvistavat lannealueen alempien motoristen neuronien vaikutuksen.
  • Molempien jalkojen dorsifleksion motoristen puutteiden arviointi (4 tai 5 pistettä MRC-asteikolla)
  • Potilaan on täytettävä kaikki osallistumiskriteerit.

Poissulkemiskriteerit:

  • Diabetes mellitus.
  • Muut sairaudet, joihin voi liittyä polyneuropatia.
  • Aikaisempi aivohalvauksen historia.
  • Aikaisempi ääreishermoston patologia, joka vaikuttaa yhteen tai molempiin alaraajoihin kliinisesti ilmeisinä neurologisina seurauksina tai ilman niitä.
  • Raskaana olevat tai imettävät potilaat aktiivisesti.
  • Potilaat, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä luotettavaa ehkäisyä.
  • Potilaat, joilla on sydän-, munuais-, maksa-, systeeminen tai immuunisairauksia, jotka voivat vaikuttaa potilaan eloonjäämiseen testin aikana.
  • Positiivinen serologia hepatiitti B:lle, hepatiitti C:lle tai HIV:lle.
  • Kliiniset ja anestesiologiset kriteerit, jotka estävät joko sedaation tai MO:n poistamisen (muuttunut hyytymisjärjestelmä tai antikoaguloitunut potilas, joka ei pysty poistamaan antikoagulaatiota, hemodynaaminen epävakaus, muuttunut ihon pistokohta jne.)
  • Mukana muissa kliinisissä tutkimuksissa viimeisen 6 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MNC (mononukleaariset solut)

Kaikki kliiniseen tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat luuytimen (BM) autologisia mononukleaarisia soluja (MNC) lihaksensisäisenä infuusiona yhden alaraajan TA-lihakseen (kokeellinen ryhmä). CMN-infuusion autologisen BM:n alaraaja määritetään satunnaisesti.

Keskimääräinen annos on 550 miljoonaa solua (100-1200 miljoonaa) laimennettuna 2 ml:aan. suolaliuosta
Biologinen: MNC (mononukleaariset solut)

Solut infusoidaan alaraajan TA-lihakseen satunnaistettuna ryhmäksi A (kokeellinen) lihaksensisäisesti. Infuusio tehdään neulalla, 26 gauge, TA-lihaksen 4 kohdassa neurofysiologisen tutkimuksen antamalla tietyllä syvyydellä. Infusoitu kokonaistilavuus on 2 ml, 0,5 ml jokaisessa pisteessä.

Sillä infuusio on mahdollisimman kivutonta, jotta potilas noudattaisi tarkasti neurofysiologian stereotaktisia indikaatioita, infuusio tehtiin tasaisesti kontrolloidulla nopeudella ja tätä varten ruisku asetetaan Yesargil-käsivarteen, joka on varustettu mikroinjektorilla ja ohjatulla infuusiolaitteella.
Placebo Comparator: Suolaliuos
Kaikki kliiniseen tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat 2 ml:n lihaksensisäisen infuusion suolaliuosta (plaseboa) kontralateraalisen raajan TA-lihakseen (ryhmäkontrolli).
Muut: Suolaliuos
Plaseboa, 2 ml suolaliuosta, infusoidaan kuten koehaarassa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Luuytimen mononukleaarisolujen käyttöön liittyvien vakavien ja ei-vakavien haittatapahtumien määrä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi.
Aikaikkuna: 24 kuukautta lähtötilanteesta
24 kuukautta lähtötilanteesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Moottoriyksiköiden arvioitu määrä (MUNE)
Aikaikkuna: 24 kuukautta lähtötilanteesta

Useita tekniikoita MUNE:n arvioimiseksi, jotka kaikki perustuvat yhdistetyn lihastoimintapotentiaalin (CMAP) amplitudin tai alueen ja yksittäisen motorisen yksikön vastetta vastaavan amplitudin tai alueen väliseen suhteeseen. Erot tekniikoiden välillä johtuvat erilaisista tavoista arvioida yksittäisten moottoriyksiköiden vasteiden amplitudi. Tutkimuksessa käytetään kahta tekniikkaa:

Inkrementaalinen tekniikka: Yksittäisten motoristen yksiköiden unitaarinen amplitudi (tai pinta-ala) lasketaan vasteista kasvaviin ärsykkeisiin, jotka ovat lähellä intensiteettikynnystä (Dantes ja McComas, 1991). Tilastotekniikka: Yksittäisten motoristen yksiköiden yksikköamplitudi (tai pinta-ala) on laskettu lihaksen toimintapotentiaalin amplitudivaihteluista (tai pinta-alasta), joka on saatu vasteena kiinteän intensiteetin ärsykkeisiin (Daube, 2006)
24 kuukautta lähtötilanteesta
Yhdistelmälihasten toimintapotentiaali (CMAP)
Aikaikkuna: 24 kuukautta lähtötilanteesta
CMAP rekisteröidään yhteisen peroneaalisen hermon supramaksimaalisen stimulaation intensiteetin (0,1-0,2 ms pulssit taajuudella 1 Hz) jälkeen pohjeluun pään tasolla. Sähköinen ärsyke asetetaan kiinteään asentoon koko rekisteröintiprosessin ajan. CMAP tallennetaan samanaikaisesti 5 asentoon pitkin pitkittäin suunnattua TA-lihasta. Näiden viiden sijainnin määrittämiseen käytetään luisia maamerkkejä, jotka ovat toistettavissa jäsenten ja eri potilaiden välillä.
24 kuukautta lähtötilanteesta
Kuidun tiheys (FD)
Aikaikkuna: 24 kuukautta lähtötilanteesta
Ilmaisee lihaskuitujen keskimääräisen määrän motorista yksikköä kohti. Se saadaan elektrodeilla tehdyistä yksittäiskuidun tallennuksista. Keskimääräinen motoristen yksiköiden potentiaalien lukumäärä lasketaan 20 eri asennossa lihaksessa.
24 kuukautta lähtötilanteesta
Lihasvoima MRC (Medical Research Council) -pisteet
Aikaikkuna: 24 kuukautta lähtötilanteesta
24 kuukautta lähtötilanteesta
Maksimivoima, joka kehittyy tibialis anterior (TA) -lihaksen isometrisessä supistuksessa.
Aikaikkuna: 24 kuukautta lähtötilanteesta
Mittaus tehdään newtoneissa dynamometrillä jalan dorsifleksion aikana (tietyistä kulmista).
24 kuukautta lähtötilanteesta
Tibialis anteriorin suurin poikittaisalue (TA)
Aikaikkuna: 24 kuukautta lähtötilanteesta
Pinta-ala mitataan cm2 kaikukuvauksella.
24 kuukautta lähtötilanteesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Red de Terapia Celular

Yhteistyökumppanit

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Public Health Service, Murcia
Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Virgen de la Arrixaca
Spanish National Health System

Tutkijat

  • Päätutkija: Joaquín A Gómez Espuch, MD, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. marraskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 7. marraskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. maaliskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TCIM/ELA
  • 2011-004801-25 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa