Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intramusculaire infusie van autologe beenmergstamcellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (TCIM/ELA)

29 maart 2017 bijgewerkt door: Red de Terapia Celular

Fase I klinisch onderzoek naar intramusculaire infusie van autologe beenmergstamcellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose.

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van intramusculaire infusie van autologe beenmergstamcellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose door middel van een prospectieve, single-center, gerandomiseerde, parallelle, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase I klinische studie.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
        • Clinical Universitary Hospital Virgen de la Arrixaca

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 68 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van definitieve of waarschijnlijke ALS volgens de criteria die zijn opgesteld door de World Federation of Neurology
  • Patiënt die redelijke zekerheid biedt dat het protocol wordt nageleefd.
  • Neurofysiologische gegevens die de aantasting van lagere motorneuronen in de lumbale regio bevestigen.
  • Beoordeling van motorische stoornissen in dorsaalflexie van beide voeten (4 of 5 punten op de MRC-schaal)
  • De patiënt moet aan alle inclusiecriteria voldoen.

Uitsluitingscriteria:

  • Suikerziekte.
  • Andere ziekten die zich kunnen voordoen met polyneuropathie.
  • Voorgeschiedenis van een beroerte.
  • Eerdere pathologie van het perifere zenuwstelsel die een of beide onderste ledematen aantast met of zonder klinisch duidelijke neurologische gevolgen.
  • Zwangere of borstvoeding gevende patiënten actief.
  • Patiënten die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze betrouwbare anticonceptie gebruiken.
  • Patiënten met hartziekte, nier-, lever-, systemische, immuunziekte die de overleving van de patiënt tijdens de test kunnen beïnvloeden.
  • Positieve serologie voor hepatitis B, hepatitis C of HIV.
  • Klinische en anesthesiologische criteria die een contra-indicatie vormen voor sedatie of extractie van MO (veranderd coagulatiesysteem of antistollingspatiënt met onvermogen om antistolling op te heffen, hemodynamische instabiliteit, veranderde huidpunctieplaats, enz.)
  • Opgenomen in andere klinische onderzoeken in de afgelopen 6 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MNC (mononucleaire cellen)

Alle patiënten die deelnemen aan de klinische studie zullen een intramusculaire infusie krijgen van autologe mononucleaire cellen (MNC) van het beenmerg (BM) in de TA-spier van een van de onderste ledematen (experimentele groep). De onderste extremiteit op de CMN infuse autologe BM zal willekeurig worden bepaald.

De gemiddelde dosis is 550 miljoen cellen (100-1200 miljoen) verdund in 2 ml. zoutoplossing
Biologisch: MNC (mononucleaire cellen)

De cellen worden geïnfundeerd in de TA-spier van de onderste ledematen, gerandomiseerd als Groep A (experimenteel) intramusculair. De infusie wordt gemaakt met een naald, 26 gauge, op 4 punten van de TA-spier op een specifieke diepte die wordt bepaald door de neurofysiologische studie. Het totale geïnfundeerde volume is 2 ml, 0,5 ml op elk punt.

Omdat infusie zo pijnloos mogelijk is voor de patiënt om precies te voldoen aan stereotactische indicaties van neurofysiologie, werd de infusie gemaakt met een uniform gecontroleerde snelheid en hiervoor werd de injectiespuit op een Yesargil-arm geplaatst, uitgerust met een micro-injector en een gecontroleerd infuusapparaat.
Placebo-vergelijker: Zoutoplossing
Alle patiënten die deelnemen aan de klinische studie krijgen een intramusculaire infusie van 2 ml zoutoplossing (placebo) in de TA-spier van het contralaterale ledemaat (groepscontrole).
Ander: Zoutoplossing
De placebo, 2 ml zoutoplossing, wordt toegediend zoals in de experimentele arm.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal ernstige en niet-ernstige bijwerkingen gerelateerd aan het gebruik van mononucleaire beenmergcellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose.
Tijdsspanne: 24 maanden vanaf baseline
24 maanden vanaf baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geschat aantal motoreenheden (MUNE)
Tijdsspanne: 24 maanden vanaf baseline

Verschillende technieken voor het schatten van de MUNE, allemaal gebaseerd op de relatie tussen de amplitude of het gebied van de samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP) en de amplitude of het gebied dat overeenkomt met de respons van een enkele motoreenheid. De verschillen tussen de technieken zijn te wijten aan de verschillende manieren om de amplitude van de reacties voor individuele motorunits te schatten. De studie zal twee technieken gebruiken:

Incrementele techniek: de eenheidsamplitude (of oppervlakte) van individuele motoreenheden wordt berekend uit de reacties op stimuli met toenemende intensiteit die dichtbij de intensiteitsdrempel liggen (Dantes en McComas, 1991). Statistische techniek: de eenheidsamplitude (of oppervlakte) van de individuele motoreenheden wordt berekend uit de amplitudevariaties (of oppervlakte) van het spieractiepotentieel verkregen als reactie op prikkels van een vaste intensiteit (Daube, 2006)
24 maanden vanaf baseline
Samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP)
Tijdsspanne: 24 maanden vanaf baseline
CMAP wordt geregistreerd na supramaximale stimulatie-intensiteit (0,1-0,2 ms pulsen bij 1 Hz) van de n. peroneus communis ter hoogte van de kop van de fibula. Tijdens het gehele registratieproces wordt de elektrische prikkel in een vaste positie geplaatst. CMAP wordt gelijktijdig geregistreerd in 5 posities langs longitudinaal georiënteerde TA-spier. Om deze 5 posities te bepalen, zullen botachtige oriëntatiepunten worden gebruikt die reproduceerbaar zijn tussen leden en tussen verschillende patiënten.
24 maanden vanaf baseline
Vezeldichtheid (FD)
Tijdsspanne: 24 maanden vanaf baseline
Kwantificeert het gemiddelde aantal spiervezels per motoreenheid. Het wordt verkregen uit opnamen met één vezel gemaakt met elektroden. Het gemiddelde aantal motor unit potentialen wordt berekend in 20 verschillende posities in de spier.
24 maanden vanaf baseline
Spierkracht MRC (Medical Research Council) score
Tijdsspanne: 24 maanden vanaf baseline
24 maanden vanaf baseline
Maximale kracht ontwikkeld in een isometrische contractie van de tibialis anterior (TA) spier.
Tijdsspanne: 24 maanden vanaf baseline
De meting wordt gedaan in Newtons, met een dynamometer tijdens dorsiflexie van de voet (vanuit bepaalde hoeken).
24 maanden vanaf baseline
Maximaal transversaal oppervlak van de tibialis anterior (TA)
Tijdsspanne: 24 maanden vanaf baseline
Het gebied wordt echografisch gemeten in cm2.
24 maanden vanaf baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Red de Terapia Celular

Medewerkers

Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Public Health Service, Murcia
Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Virgen de la Arrixaca
Spanish National Health System

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joaquín A Gómez Espuch, MD, Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

7 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 maart 2017

Laatst geverifieerd

1 maart 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TCIM/ELA
  • 2011-004801-25 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MNC (mononucleaire cellen)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren