- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02291523
Vliv terapeutické fekální transplantace na střevní mikrobiom u dětí s ulcerózní kolitidou (FMT_UC)
31. října 2023 aktualizováno: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
Devadesát šest pacientů s mírnou až středně těžkou ulcerózní kolitidou bude randomizováno do dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie.
Bezpečnost a účinnost intervence bude pečlivě sledována.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Enterická mikroflóra je nyní akceptována jako důležitý etiologický faktor v patogenezi lidského zánětlivého onemocnění střev (IBD) a imunitně zprostředkovaného chronického experimentálního střevního zánětu, s dostatkem údajů, které implikují mikrobiom jako hlavní faktor ve výskytu IBD.
To lze odvodit ze zvířat v prostředí bez bakterií, které může chránit před experimentální kolitidou.
Navíc zvýšená permeabilita střeva v důsledku dysbiózy je často pozorována u pacientů s IBD i v remisi a podobně u příbuzných IBD prvního stupně.
Proto není překvapivé, že terapeutické intervence zaměřené na modifikaci střevního mikrobiomu by byly terapeutickým přínosem.
Ulcerózní kolitida je stav, který je charakterizován chronickým zánětem tlustého střeva.
Jde o významné dětské onemocnění, protože 25 % všech případů začíná v dětství a jeho výskyt neustále roste.
Předpokládá se, že souvisí s geneticky a prostředím generovanou změněnou imunitní reakcí na střevní mikrobiom.
Předchozí práce v laboratoři PI naznačuje, že děti mají jedinečný střevní mikrobiální profil, který může předvídat terapeutickou odpověď.
Modifikace střevního mikrobiomu proto může mít terapeutický přínos.
Pokusy o modifikaci střevního mikrobiomu však byly do značné míry neúspěšné až do příchodu fekální transplantace, což je nový přístup v léčbě kolitidy.
Transplantace fekální mikrobioty (FMT) byla zavedena před několika desetiletími ve snaze obnovit střevní mikrobiální rovnováhu a zdá se, že je účinnější metodou, jak účinně změnit a udržet složení střevních mikrobů.
K dnešnímu dni existuje řada úspěšných zpráv, které navrhují kontrolu aktivity onemocnění a v některých případech vyléčení nemoci.
Tato studie si klade za cíl dále určit bezpečnost a účinnost FMT při léčbě dětí s ulcerózní kolitidou
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
101
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení
- Věk: 7-21 let, u kterých byla diagnostikována ulcerózní kolitida
- Mírné až středně těžké onemocnění založené na PUCAI se skóre 10-64
- Potřeba kolonoskopie
Kritéria vyloučení
- Děti, o kterých je známo, že jsou rezistentní vůči steroidní terapii, imunomodulátorům a biologickým lékům nebo na dávce steroidů vyšší než 0,5 mg/kg/den (maximálně 20 mg)
- Děti s nedávnou změnou dávky biologických léků (do 4 týdnů), 5-ASA, steroidů nebo imunomodulátorů (do 4 týdnů)
- Alergie nebo intolerance na produkty mesalamin nebo 5-ASA
- Jakýkoli důkaz infekční kolitidy
- Souběžné infekce, které vyžadují antimikrobiální léčbu (jako je abdominální absces, zápal plic atd.)
- Nelze dát informovaný souhlas/souhlas
- Dostali probiotické přípravky ≤ 4 týdny před randomizací
- Těhotenství a kojení u pacientek ve fertilním věku
- Jedinci s významnou renální a jaterní dysfunkcí (kreatinin > 2 mg/dl a přímý bilirubin > 2 mg/dl), jedinci s vrozenou nebo získanou imunodeficiencí nebo ti, kteří jsou imunosuprimováni v důsledku jiných stavů než ulcerózní kolitida (jako je neoplastické onemocnění nebo transplantace orgánů ), podstoupili nebo podstupují chemoterapii nebo u nich byla diagnostikována HIV.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Falešný srovnávač: Transplantace stolice pacienta
Rameno 1 dostane placebo FMT (Fekální mikrobiální transplantace) a vysokou dávku 5-ASA (Pentasa).
FMT se provádí pomocí kolonoskopie.
|
Fekální transplantace pomocí kolonoskopie.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Transplantace stolice dárce
Rameno 2 dostane FMT (fekální mikrobiální transplantaci) se stolicí zdravého dárce a vysokou dávkou 5-ASA (Pentasa).
FMT se provádí pomocí kolonoskopie.
|
Fekální transplantace pomocí kolonoskopie.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primárním cílovým parametrem je remise onemocnění na základě skóre PUCAI (<10).
Časové okno: 12 měsíců
|
Primární výsledek včetně výsledků aktivity onemocnění a bezpečnostních opatření.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sekundární koncové body budou zahrnovat změnu zánětu sliznice odrážející se v laboratorních studiích.
Časové okno: 12 měsíců
|
Sekundární koncové body zahrnují změny ve střevní mikrobiální diverzitě – určované střevní mikrobiální genomikou a proteomikou a výsledná měření zánětu a reparace sliznice včetně laboratorního testování, jako je hladina C-reaktivního proteinu (CRP) a rychlost sedimentace erytrocytů (ESR) a také hladina kalprotektinu ve stolici.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. listopadu 2016
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. listopadu 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. listopadu 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
14. listopadu 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CHLA-16-00050
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .