Terapeuttisen ulosteensiirron vaikutus suoliston mikrobiomiin lapsilla, joilla on haavainen paksusuolitulehdus (FMT_UC)
tiistai 31. lokakuuta 2023 päivittänyt: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
Yhdeksänkymmentäkuusi potilasta, joilla on lievä tai kohtalainen haavainen paksusuolitulehdus, satunnaistetaan lumelääkekontrolloituun kaksoissokkotutkimukseen.
Toimenpiteen turvallisuutta ja tehokkuutta seurataan tarkasti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Enteerinen mikrobiota hyväksytään nyt tärkeäksi etiologiseksi tekijäksi ihmisen tulehduksellisen suolistosairauden (IBD) ja immuunivälitteisen kroonisen kokeellisen suolistotulehduksen patogeneesissä, ja sillä on runsaasti tietoa mikrobiomin osoittamisesta päätekijänä IBD:n esiintymisessä.
Tämä voidaan päätellä eläimistä, jotka ovat bakteerivapaassa ympäristössä, joka voi suojata kokeellisesta paksusuolentulehduksesta.
Lisäksi dysbioosista johtuvaa lisääntynyttä suoliston läpäisevyyttä havaitaan usein potilailla, joilla on IBD jopa remissiossa, ja vastaavasti IBD:n ensimmäisen asteen sukulaisilla.
Siksi ei ole yllättävää, että suoliston mikrobiomin muokkaamiseen tähtäävistä terapeuttisista interventioista olisi terapeuttista hyötyä.
Haavainen paksusuolentulehdus on sairaus, jolle on tunnusomaista paksusuolen krooninen tulehdus.
Se on tärkeä lasten sairaus, sillä 25 % tapauksista alkaa lapsuudessa ja sen ilmaantuvuus kasvaa jatkuvasti.
Sen uskotaan liittyvän geneettisesti ja ympäristön aiheuttamaan muuttuneeseen immuunivasteeseen enteromikrobiomia vastaan.
Aikaisempi työ PI:n laboratoriossa viittaa siihen, että lapsilla on ainutlaatuinen suoliston mikrobiprofiili, joka voi ennustaa terapeuttisen vasteen.
Siksi suoliston mikrobiomin muokkaaminen voi tuottaa terapeuttista hyötyä.
Yritykset muokata suoliston mikrobiomia olivat kuitenkin suurelta osin epäonnistuneet ennen ulosteensiirtoa, joka on uusi lähestymistapa paksusuolentulehduksen hoidossa.
Fecal Microbiota Transplantation (FMT) on otettu käyttöön useita vuosikymmeniä sitten suoliston mikrobitasapainon palauttamiseksi, ja se näyttää olevan tehokkaampi tapa muuttaa ja ylläpitää tehokkaasti suoliston mikrobikoostumusta.
Tähän mennessä on ollut useita onnistuneita raportteja, jotka ovat ehdottaneet taudin aktiivisuuden hallintaa ja joissakin tapauksissa taudin parantamista.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on edelleen selvittää FMT:n turvallisuutta ja tehoa haavaisen paksusuolitulehduksen hoidossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
101
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Ikä: 7-21, joilla on diagnosoitu haavainen paksusuolitulehdus
- Lievä tai kohtalainen sairaus PUCAI:n perusteella, pisteet 10–64
- Kolonoskopian tarve
Poissulkemiskriteerit
- Lapset, joiden tiedetään olevan resistenttejä steroidihoidolle, immunomodulaattoreille ja biologisille lääkkeille tai jotka saavat steroidiannosta yli 0,5 mg/kg/vrk (enintään 20 mg)
- Lapset, joilla on äskettäin muutettu biologisten lääkkeiden (4 viikon sisällä), 5-ASA:n, steroidien tai immunomodulaattoreiden annosta (4 viikon sisällä)
- Allergia tai intoleranssi mesalamiinille tai 5-ASA-tuotteille
- Kaikki todisteet tarttuvasta paksusuolentulehduksesta
- Samanaikaiset infektiot, jotka vaativat antimikrobista hoitoa (kuten vatsan absessi, keuhkokuume jne.)
- Ei pysty antamaan tietoon perustuvaa suostumusta
- olet saanut probioottisia valmisteita ≤ 4 viikkoa ennen satunnaistamista
- Raskaus ja imetys hedelmällisessä iässä olevilla potilailla
- Potilaat, joilla on merkittävä munuaisten ja maksan toimintahäiriö (kreatiniini > 2 mg/dl ja suora bilirubiini > 2 mg/dl), potilaat, joilla on synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos tai joiden immuunivaste on heikentynyt muiden sairauksien kuin haavaisen paksusuolitulehduksen (kuten kasvainsairaus tai elinsiirto) vuoksi ), olet saanut tai saa kemoterapiaa tai sinulla on diagnosoitu HIV.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Huijausvertailija: Potilaan ulosteen siirto
Käsivarsi 1 saa FMT-plaseboa (Fecal Microbial Transplant) ja suuriannoksista 5-ASA:ta (Pentasa).
FMT tehdään kolonoskopialla.
|
Ulosteensiirto kolonoskopialla.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Luovuttajan ulosteen siirto
Käsivarsi 2 saa FMT:n (fecal Microbial Transplant) terveellä luovuttajan ulosteella ja suuren annoksen 5-ASA:ta (Pentasa).
FMT tehdään kolonoskopialla.
|
Ulosteensiirto kolonoskopialla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen päätetapahtuma on taudin remissio PUCAI-pisteiden perusteella (<10).
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Ensisijainen tulos, mukaan lukien tautitoiminnan tulokset ja turvatoimenpiteet.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijaisia päätepisteitä ovat laboratoriotutkimuksissa näkyvä limakalvotulehduksen muutos.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijaisia päätepisteitä ovat muutokset suoliston mikrobien monimuotoisuudessa - jotka määritetään suoliston mikrobigenomiikassa ja proteomiikassa, sekä limakalvon tulehduksen ja korjauksen tulosmittaukset, mukaan lukien laboratoriotestit, kuten C-reaktiivisen proteiinin (CRP) taso ja punasolujen sedimentaationopeus (ESR) sekä ulosteen kalprotektiinitaso.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 14. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 2. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHLA-16-00050
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .