O efeito do transplante fecal terapêutico no microbioma intestinal em crianças com colite ulcerosa (FMT_UC)
31 de outubro de 2023 atualizado por: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
Noventa e seis pacientes com colite ulcerativa leve a moderada serão randomizados para um estudo duplo-cego, controlado por placebo.
A segurança e a eficácia da intervenção serão monitoradas de perto.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A microbiota entérica é agora aceita como um importante fator etiológico na patogênese da Doença Inflamatória Intestinal (DII) humana e inflamação intestinal crônica experimental imunomediada, com amplos dados para implicar o microbioma como um fator principal na ocorrência de DII.
Isso pode ser inferido a partir de animais em ambiente livre de germes, que podem proteger contra colite experimental.
Além disso, o aumento da permeabilidade intestinal devido à disbiose é frequentemente observado em pacientes com DII mesmo em remissão e, da mesma forma, em parentes de primeiro grau com DII.
Portanto, não é surpreendente que as intervenções terapêuticas com o objetivo de modificar o microbioma intestinal sejam de benefício terapêutico.
A colite ulcerativa é uma condição caracterizada por inflamação crônica do cólon.
É uma doença pediátrica importante, pois 25% de todos os casos começam na infância e sua incidência está aumentando continuamente.
Acredita-se que esteja relacionado a uma resposta imune alterada genética e ambientalmente gerada ao microbioma entérico.
Trabalhos anteriores no laboratório do PI sugerem que as crianças abrigam um perfil microbiano intestinal único, que pode prever a resposta terapêutica.
Portanto, modificar o microbioma intestinal pode resultar em benefício terapêutico.
No entanto, as tentativas de modificar o microbioma intestinal não tiveram sucesso até o advento do transplante fecal, que é uma nova abordagem no tratamento da colite.
O transplante de microbiota fecal (FMT) foi introduzido há várias décadas na tentativa de restaurar o equilíbrio microbiano intestinal e parece ser um método mais eficiente para alterar e sustentar efetivamente a composição microbiana intestinal.
Até o momento, houve uma série de relatórios bem-sucedidos sugerindo o controle da atividade da doença e, em alguns casos, a cura da doença.
Este estudo tem como objetivo determinar a segurança e eficácia do FMT no tratamento de crianças com colite ulcerosa
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
101
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão
- Idade: 7-21 que foram diagnosticados com colite ulcerosa
- Doença leve a moderada com base no PUCAI com uma pontuação de 10-64
- Necessidade de colonoscopia
Critério de exclusão
- Crianças conhecidas por serem resistentes à terapia com esteróides, imunomoduladores e produtos biológicos, ou com uma dose de esteróides superior a 0,5 mg/kg/dia (máximo de 20 mg)
- Crianças com alteração recente da dose de biológicos (dentro de 4 semanas), 5-ASA, esteróides ou imunomoduladores (dentro de 4 semanas)
- Alergia ou intolerância à mesalamina ou produtos 5-ASA
- Qualquer evidência de colite infecciosa
- Infecções concomitantes que requerem terapia antimicrobiana (como abscesso abdominal, pneumonia, etc.)
- Incapaz de dar consentimento informado/assentimento
- Recebeu preparações probióticas ≤ 4 semanas antes da randomização
- Gravidez e amamentação em pacientes com potencial para engravidar
- Indivíduos com disfunção renal e hepática significativa (creatinina > 2 mg/dl e bilirrubina direta > 2 mg/dl), Indivíduos com imunodeficiência congênita ou adquirida ou imunossuprimidos devido a outras condições que não colite ulcerosa (como doença neoplásica ou transplante de órgão ), receberam ou estão recebendo quimioterapia, ou foram diagnosticados com HIV.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Falso: Transplante de fezes de paciente
O braço 1 receberá placebo de FMT (Fecal Microbial Transplant) e alta dose de 5-ASA (Pentasa).
O FMT é feito através da colonoscopia.
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Transplante Fecal por Colonoscopia.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Transplante de fezes de doador
O braço 2 receberá FMT (transplante microbiano fecal) com fezes de doadores saudáveis e alta dose de 5-ASA (Pentasa).
O FMT é feito através da colonoscopia.
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Transplante Fecal por Colonoscopia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O endpoint primário é a remissão da doença com base nos escores PUCAI (<10).
Prazo: 12 meses
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O desfecho primário, incluindo resultados da atividade da doença e medidas de segurança.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Os endpoints secundários incluirão alteração na inflamação da mucosa refletida em estudos laboratoriais.
Prazo: 12 meses
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Os endpoints secundários incluem mudanças na diversidade microbiana intestinal - determinada pela genômica e proteômica microbiana intestinal, e medidas de resultado para inflamação e reparo da mucosa, incluindo testes laboratoriais, como o nível de proteína C reativa (CRP) e taxa de sedimentação de eritrócitos (ESR), bem como o nível de calprotectina nas fezes.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de novembro de 2016
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de novembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de novembro de 2014
Primeira postagem (Estimado)
14 de novembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de outubro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CHLA-16-00050
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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