Wpływ terapeutycznego przeszczepu kału na mikrobiom jelitowy u dzieci z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego (FMT_UC)
31 października 2023 zaktualizowane przez: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
Dziewięćdziesięciu sześciu pacjentów z łagodnym do umiarkowanego wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego zostanie losowo przydzielonych do podwójnie ślepego badania kontrolowanego placebo.
Bezpieczeństwo i skuteczność interwencji będą ściśle monitorowane.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Mikrobiom jelitowy jest obecnie akceptowany jako ważny czynnik etiologiczny w patogenezie nieswoistego zapalenia jelit u ludzi (IBD) i przewlekłego eksperymentalnego zapalenia jelit o podłożu immunologicznym, z dużą ilością danych wskazujących na to, że mikrobiom jest głównym czynnikiem w występowaniu IBD.
Można to wywnioskować na podstawie obserwacji zwierząt żyjących w środowisku wolnym od zarazków, które może chronić przed eksperymentalnym zapaleniem okrężnicy.
Ponadto zwiększona przepuszczalność jelit z powodu dysbiozy jest często obserwowana u pacjentów z nieswoistym zapaleniem jelit, nawet w okresie remisji, i podobnie u krewnych pierwszego stopnia z nieswoistym zapaleniem jelit.
Nic więc dziwnego, że interwencje terapeutyczne mające na celu modyfikację mikrobiomu jelitowego przyniosłyby korzyści terapeutyczne.
Wrzodziejące zapalenie jelita grubego to stan charakteryzujący się przewlekłym zapaleniem okrężnicy.
Jest to ważna choroba pediatryczna, ponieważ 25% wszystkich przypadków zaczyna się w dzieciństwie, a częstość jej występowania stale rośnie.
Uważa się, że jest to związane z genetycznie i środowiskowo zmienioną odpowiedzią immunologiczną na mikrobiom jelitowy.
Wcześniejsze prace w laboratorium PI sugerują, że dzieci mają unikalny profil mikrobiologiczny w jelitach, który może przewidywać odpowiedź terapeutyczną.
Dlatego modyfikacja mikrobiomu jelitowego może przynieść korzyści terapeutyczne.
Jednak próby modyfikacji mikrobiomu jelitowego były w dużej mierze nieskuteczne, aż do pojawienia się przeszczepu kału, który jest nowym podejściem w leczeniu zapalenia jelita grubego.
Przeszczep mikrobiomu kałowego (FMT) został wprowadzony kilkadziesiąt lat temu w celu przywrócenia równowagi mikrobiologicznej jelit i wydaje się być bardziej skuteczną metodą skutecznej zmiany i utrzymania składu mikrobiologicznego jelit.
Do tej pory pojawiło się wiele udanych doniesień sugerujących kontrolę aktywności choroby, aw niektórych przypadkach wyleczenie choroby.
Celem tego badania jest dalsze określenie bezpieczeństwa i skuteczności FMT w leczeniu dzieci z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
101
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia
- Wiek: 7-21 lat, u których zdiagnozowano wrzodziejące zapalenie jelita grubego
- Łagodna do umiarkowanej choroba na podstawie PUCAI z wynikiem 10-64
- Konieczność kolonoskopii
Kryteria wyłączenia
- Dzieci, o których wiadomo, że są oporne na leczenie steroidami, immunomodulatorami i lekami biologicznymi lub otrzymujące steroidy w dawce większej niż 0,5 mg/kg mc./dobę (maksymalnie 20 mg)
- Dzieci z niedawną zmianą dawki leków biologicznych (w ciągu 4 tygodni), 5-ASA, sterydów lub immunomodulatorów (w ciągu 4 tygodni)
- Alergia lub nietolerancja mesalaminy lub produktów 5-ASA
- Wszelkie dowody na zakaźne zapalenie jelita grubego
- Jednoczesne infekcje, które wymagają leczenia przeciwdrobnoustrojowego (takie jak ropień brzucha, zapalenie płuc itp.)
- Niemożność wyrażenia świadomej zgody/zgody
- Otrzymali preparaty probiotyczne ≤ 4 tygodnie przed randomizacją
- Ciąża i karmienie piersią u pacjentek w wieku rozrodczym
- Osoby ze znacznymi zaburzeniami czynności nerek i wątroby (kreatynina > 2 mg/dl i bilirubina bezpośrednia > 2 mg/dl), Osoby z wrodzonym lub nabytym niedoborem odporności lub osoby z obniżoną odpornością z powodu stanów innych niż wrzodziejące zapalenie jelita grubego (takich jak choroba nowotworowa lub przeszczep narządu) ), otrzymywały lub otrzymują chemioterapię lub zdiagnozowano u nich zakażenie wirusem HIV.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pozorny komparator: Przeszczep stolca pacjenta
Ramię 1 otrzyma FMT (Fecal Microbial Transplant) placebo i wysoką dawkę 5-ASA (Pentasa).
FMT odbywa się za pomocą kolonoskopii.
|
Przeszczep kału za pomocą kolonoskopii.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Przeszczep stolca dawcy
Ramię 2 otrzyma FMT (przeszczep drobnoustrojów kałowych) ze stolcem zdrowego dawcy i wysoką dawką 5-ASA (Pentasa).
FMT odbywa się za pomocą kolonoskopii.
|
Przeszczep kału za pomocą kolonoskopii.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest remisja choroby na podstawie punktacji PUCAI (<10).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Główny wynik, w tym wyniki aktywności choroby i środki bezpieczeństwa.
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Drugorzędowe punkty końcowe będą obejmować zmianę stanu zapalnego błony śluzowej odzwierciedloną w badaniach laboratoryjnych.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Drugorzędowe punkty końcowe obejmują zmiany w różnorodności drobnoustrojów jelitowych — określone na podstawie genomiki i proteomiki mikroorganizmów jelitowych, a także pomiary stanu zapalnego i naprawy błony śluzowej, w tym badania laboratoryjne, takie jak poziom białka C-reaktywnego (CRP) i szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR), jak również poziom kalprotektyny w kale.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2016
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 listopada 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 listopada 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 listopada 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
14 listopada 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 listopada 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CHLA-16-00050
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .