Die Wirkung einer therapeutischen Stuhltransplantation auf das Darmmikrobiom bei Kindern mit Colitis ulcerosa (FMT_UC)
31. Oktober 2023 aktualisiert von: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
Sechsundneunzig Patienten mit leichter bis mittelschwerer Colitis ulcerosa werden in eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie randomisiert.
Die Sicherheit und Wirksamkeit der Intervention wird engmaschig überwacht.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die enterische Mikrobiota wird heute als wichtiger ätiologischer Faktor bei der Pathogenese der humanen entzündlichen Darmerkrankung (CED) und der immunvermittelten chronischen experimentellen Darmentzündung anerkannt, wobei zahlreiche Daten vorliegen, die das Mikrobiom als Hauptfaktor für das Auftreten von CED implizieren.
Dies lässt sich aus Tieren in keimfreier Umgebung ableiten, die vor experimenteller Colitis schützen können.
Darüber hinaus wird eine erhöhte Darmpermeabilität aufgrund von Dysbiose häufig bei Patienten mit CED selbst in Remission und in ähnlicher Weise bei Verwandten ersten Grades von CED beobachtet.
Daher ist es nicht verwunderlich, dass therapeutische Interventionen, die auf eine Veränderung des Darmmikrobioms abzielen, von therapeutischem Nutzen wären.
Colitis ulcerosa ist eine Erkrankung, die durch eine chronische Entzündung des Dickdarms gekennzeichnet ist.
Es ist eine wichtige pädiatrische Erkrankung, da 25 % aller Fälle im Kindesalter beginnen und ihre Inzidenz kontinuierlich zunimmt.
Es wird angenommen, dass es mit einer genetisch und umweltbedingt veränderten Immunantwort auf das Darmmikrobiom zusammenhängt.
Frühere Arbeiten im Labor des PI deuten darauf hin, dass Kinder ein einzigartiges mikrobiologisches Darmprofil aufweisen, das eine therapeutische Reaktion vorhersagen kann.
Daher kann die Veränderung des Darmmikrobioms zu einem therapeutischen Nutzen führen.
Versuche, das Darmmikrobiom zu verändern, waren jedoch bis zum Aufkommen der Stuhltransplantation, einem neuen Ansatz zur Behandlung von Kolitis, weitgehend erfolglos.
Die fäkale Mikrobiota-Transplantation (FMT) wurde vor mehreren Jahrzehnten eingeführt, um das mikrobielle Gleichgewicht des Darms wiederherzustellen, und es scheint eine effizientere Methode zu sein, um die mikrobielle Zusammensetzung des Darms effektiv zu verändern und aufrechtzuerhalten.
Bis heute gibt es eine Reihe erfolgreicher Berichte, die eine Kontrolle der Krankheitsaktivität und in einigen Fällen eine Heilung der Krankheit nahelegen.
Diese Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von FMT bei der Behandlung von Kindern mit Colitis ulcerosa weiter zu bestimmen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
101
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
7 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Alter: 7-21, bei denen Colitis ulcerosa diagnostiziert wurde
- Leichte bis mittelschwere Erkrankung basierend auf PUCAI mit einem Score von 10-64
- Notwendigkeit einer Koloskopie
Ausschlusskriterien
- Kinder, von denen bekannt ist, dass sie gegenüber einer Steroidtherapie, Immunmodulatoren und Biologika oder einer Steroiddosis von mehr als 0,5 mg/kg/Tag (maximal 20 mg) resistent sind
- Kinder mit kürzlich erfolgter Dosisänderung von Biologika (innerhalb von 4 Wochen), 5-ASA, Steroiden oder Immunmodulatoren (innerhalb von 4 Wochen)
- Allergie gegen oder Unverträglichkeit von Mesalamin oder 5-ASA-Produkten
- Jeder Hinweis auf eine infektiöse Kolitis
- Gleichzeitige Infektionen, die eine antimikrobielle Therapie erfordern (wie Bauchabszess, Lungenentzündung usw.)
- Unfähig, informierte Zustimmung/Zustimmung zu geben
- Haben probiotische Präparate ≤ 4 Wochen vor der Randomisierung erhalten
- Schwangerschaft und Stillzeit bei Patienten im gebärfähigen Alter
- Personen mit erheblicher Nieren- und Leberfunktionsstörung (Kreatinin > 2 mg/dl und direktes Bilirubin > 2 mg/dl), Personen mit angeborener oder erworbener Immunschwäche oder Personen mit Immunsuppression aufgrund anderer Erkrankungen als Colitis ulcerosa (z. B. neoplastische Erkrankung oder Organtransplantation). ), eine Chemotherapie erhalten haben oder erhalten oder bei denen HIV diagnostiziert wurde.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Schein-Komparator: Patienten-Stuhltransplantation
Arm 1 erhält FMT (Fecal Microbial Transplant) Placebo und hochdosiertes 5-ASA (Pentasa).
Die FMT wird durch Koloskopie durchgeführt.
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Stuhltransplantation via Koloskopie.
Andere Namen:
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Aktiver Komparator: Spender-Stuhltransplantation
Arm 2 erhält FMT (fäkale mikrobielle Transplantation) mit gesundem Spenderstuhl und hochdosiertem 5-ASA (Pentasa).
Die FMT wird durch Koloskopie durchgeführt.
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Stuhltransplantation via Koloskopie.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Der primäre Endpunkt ist die Krankheitsremission basierend auf PUCAI-Scores (<10).
Zeitfenster: 12 Monate
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Das primäre Ergebnis, einschließlich der Ergebnisse der Krankheitsaktivität und Sicherheitsmaßnahmen.
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Zu den sekundären Endpunkten gehören Veränderungen der Schleimhautentzündung, die sich in Laborstudien widerspiegeln.
Zeitfenster: 12 Monate
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Zu den sekundären Endpunkten gehören Veränderungen der mikrobiellen Diversität im Darm – bestimmt durch mikrobiologische Genomik und Proteomik im Darm – und Ergebnismessungen für Schleimhautentzündungen und -reparaturen, einschließlich Labortests wie dem Gehalt an C-reaktivem Protein (CRP) und der Erythrozytensedimentationsrate (ESR). der Calprotectin-Spiegel im Stuhl.
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. November 2016
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. November 2023
Studienabschluss (Geschätzt)
1. November 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. November 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. November 2014
Zuerst gepostet (Geschätzt)
14. November 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. November 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
31. Oktober 2023
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CHLA-16-00050
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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