L'effetto del trapianto fecale terapeutico sul microbioma intestinale nei bambini con colite ulcerosa (FMT_UC)
31 ottobre 2023 aggiornato da: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
Novantasei pazienti con colite ulcerosa da lieve a moderata saranno randomizzati a doppio cieco, studio controllato con placebo.
La sicurezza e l'efficacia dell'intervento saranno attentamente monitorate.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il microbiota enterico è ora accettato come un importante fattore eziologico nella patogenesi della malattia infiammatoria intestinale umana (IBD) e dell'infiammazione intestinale sperimentale cronica immuno-mediata, con ampi dati per implicare il microbioma come fattore principale nell'insorgenza di IBD.
Ciò può essere dedotto da animali in ambiente privo di germi che possono proteggere dalla colite sperimentale.
Inoltre, l'aumento della permeabilità intestinale dovuto alla disbiosi è frequente nei pazienti con IBD anche in remissione e, analogamente, nei parenti di primo grado di IBD.
Pertanto, non sorprende che gli interventi terapeutici volti a modificare il microbioma intestinale sarebbero di beneficio terapeutico.
La colite ulcerosa è una condizione caratterizzata da infiammazione cronica del colon.
È un'importante malattia pediatrica poiché il 25% di tutti i casi inizia nell'infanzia e la sua incidenza è in continuo aumento.
Si ritiene che sia correlato a una risposta immunitaria alterata generata geneticamente e dall'ambiente al microbioma enterico.
Il lavoro precedente nel laboratorio del PI suggerisce che i bambini ospitano un profilo microbico intestinale unico, che può prevedere la risposta terapeutica.
Pertanto, la modifica del microbioma intestinale può comportare benefici terapeutici.
Tuttavia, i tentativi di modificare il microbioma intestinale sono stati in gran parte infruttuosi fino all'avvento del trapianto fecale, che è un nuovo approccio nel trattamento della colite.
Il trapianto di microbiota fecale (FMT) è stato introdotto diversi decenni fa nel tentativo di ripristinare l'equilibrio microbico intestinale e sembra essere un metodo più efficiente per modificare e sostenere efficacemente la composizione microbica intestinale.
Ad oggi ci sono stati numerosi rapporti di successo che suggeriscono il controllo dell'attività della malattia e in alcuni casi la cura della malattia.
Questo studio mira a determinare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia della FMT nel trattamento dei bambini con colite ulcerosa
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
101
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 7 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione
- Età: 7-21 a cui è stata diagnosticata la colite ulcerosa
- Malattia da lieve a moderata basata su PUCAI con un punteggio di 10-64
- Necessità di colonscopia
Criteri di esclusione
- Bambini noti per essere resistenti alla terapia con steroidi, immunomodulatori e farmaci biologici o con una dose di steroidi superiore a 0,5 mg/kg/die (massimo 20 mg)
- Bambini con recente modifica della dose di farmaci biologici (entro 4 settimane), 5-ASA, steroidi o immunomodulatori (entro 4 settimane)
- Allergia o intolleranza alla mesalamina o ai prodotti 5-ASA
- Qualsiasi evidenza di colite infettiva
- Infezioni concomitanti che richiedono una terapia antimicrobica (come ascesso addominale, polmonite, ecc...)
- Incapace di dare il consenso/assenso informato
- - Hanno ricevuto preparazioni probiotiche ≤ 4 settimane prima della randomizzazione
- Gravidanza e allattamento in pazienti in età fertile
- Soggetti con disfunzione renale ed epatica significativa (creatinina > 2 mg/dl e bilirubina diretta > 2 mg/dl), soggetti con immunodeficienza congenita o acquisita, o che sono immunosoppressi a causa di condizioni diverse dalla colite ulcerosa (come malattia neoplastica o trapianto di organi ), hanno ricevuto o stanno ricevendo chemioterapia o hanno ricevuto una diagnosi di HIV.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore fittizio: Trapianto di feci del paziente
Il braccio 1 riceverà placebo FMT (trapianto microbico fecale) e 5-ASA ad alto dosaggio (Pentasa).
L'FMT viene eseguito tramite colonscopia.
|
Trapianto fecale tramite colonscopia.
Altri nomi:
|
|
Comparatore attivo: Trapianto di feci da donatore
Il braccio 2 riceverà FMT (trapianto microbico fecale) con feci da donatore sano e 5-ASA ad alto dosaggio (Pentasa).
L'FMT viene eseguito tramite colonscopia.
|
Trapianto fecale tramite colonscopia.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
L'endpoint primario è la remissione della malattia basata sui punteggi PUCAI (<10).
Lasso di tempo: 12 mesi
|
L'outcome primario inclusi i risultati dell'attività della malattia e le misure di sicurezza.
|
12 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Gli endpoint secondari includeranno il cambiamento nell'infiammazione della mucosa riflesso su studi di laboratorio.
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Gli endpoint secondari includono i cambiamenti nella diversità microbica intestinale, determinati dalla genomica e dalla proteomica microbica intestinale, e le misure dei risultati per l'infiammazione e la riparazione della mucosa, compresi i test di laboratorio come il livello di proteina C-reattiva (CRP) e la velocità di eritrosedimentazione (ESR), nonché il livello di calprotectina nelle feci.
|
12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 novembre 2016
Completamento primario (Stimato)
1 novembre 2023
Completamento dello studio (Stimato)
1 novembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 novembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 novembre 2014
Primo Inserito (Stimato)
14 novembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 novembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CHLA-16-00050
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Trapianto microbico fecale
-
UMC UtrechtZimmer BiometIscrizione su invitoInfezione articolare periprotesica | PJIOlanda, Spagna, Germania, Portogallo, Slovenia, Svizzera
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterWeill Medical College of Cornell UniversityTerminatoCancro rettale | per la disfunzione intestinale dopo l'intervento chirurgico per i tumori del rettoStati Uniti