- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02291523
Effekten av terapeutisk fekal transplantasjon på tarmmikrobiomet hos barn med ulcerøs kolitt (FMT_UC)
31. oktober 2023 oppdatert av: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
Nittiseks pasienter med mild til moderat ulcerøs kolitt vil bli randomisert til dobbeltblind, placebokontrollert studie.
Sikkerheten og effekten av intervensjonen vil bli nøye overvåket.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den enteriske mikrobiotaen er nå akseptert som en viktig etiologisk faktor i patogenesen av human inflammatorisk tarmsykdom (IBD) og immunmediert kronisk eksperimentell tarmbetennelse, med rikelig med data for å implisere mikrobiomet som en hovedfaktor i forekomsten av IBD.
Dette kan utledes fra dyr i bakteriefritt miljø som kan beskytte mot eksperimentell kolitt.
I tillegg er økt tarmpermeabilitet på grunn av dysbiose ofte sett hos pasienter med IBD selv i remisjon og tilsvarende førstegradsslektninger til IBD.
Derfor er det ikke overraskende at terapeutiske intervensjoner som tar sikte på å modifisere tarmmikrobiomet vil være av terapeutisk fordel.
Ulcerøs kolitt er en tilstand som er preget av kronisk betennelse i tykktarmen.
Det er en viktig barnesykdom ettersom 25 % av alle tilfeller begynner i barndommen og forekomsten øker kontinuerlig.
Det antas å være relatert til en genetisk og miljømessig generert endret immunrespons på det enteriske mikrobiomet.
Tidligere arbeid i PIs laboratorium antyder at barn har en unik tarmmikrobiell profil, som kan forutsi terapeutisk respons.
Derfor kan modifisering av tarmmikrobiomet resultere i terapeutisk fordel.
Forsøk på å modifisere tarmmikrobiomet var imidlertid stort sett mislykket før ankomsten av fekal transplantasjon, som er en ny tilnærming til behandling av kolitt.
Fekal mikrobiotatransplantasjon (FMT) har blitt introdusert for flere tiår siden i et forsøk på å gjenopprette tarmens mikrobielle balanse, og det ser ut til å være en mer effektiv metode for å effektivt endre og opprettholde tarmens mikrobielle sammensetning.
Til dags dato har det vært en rekke vellykkede rapporter som foreslår kontroll av sykdomsaktivitet og i noen tilfeller helbredelse av sykdommen.
Denne studien har som mål å videre bestemme sikkerheten og effekten av FMT ved behandling av barn med ulcerøs kolitt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
101
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Alder: 7-21 år som har fått påvist ulcerøs kolitt
- Mild til moderat sykdom basert på PUCAI med en score på 10-64
- Behov for koloskopi
Eksklusjonskriterier
- Barn som er kjent for å være resistente mot steroidbehandling, immunmodulatorer og biologiske legemidler, eller på en steroiddose større enn 0,5 mg/kg/dag (maksimalt 20 mg)
- Barn med nylig doseendring av biologiske legemidler (innen 4 uker), 5-ASA, steroider eller immunmodulatorer (innen 4 uker)
- Allergi mot eller intoleranse mot mesalamin eller 5-ASA-produkter
- Eventuelle tegn på infeksiøs kolitt
- Samtidige infeksjoner som krever antimikrobiell terapi (som abscess, lungebetennelse, etc...)
- Kan ikke gi informert samtykke/samtykke
- Har fått probiotiske preparater ≤ 4 uker før randomisering
- Graviditet og amming hos pasienter i fertil alder
- Personer med betydelig nedsatt nyre- og leverfunksjon (kreatinin > 2 mg/dl og direkte bilirubin > 2 mg/dl), personer med medfødt eller ervervet immunsvikt, eller som er immunsupprimert på grunn av andre tilstander enn ulcerøs kolitt (som neoplastisk sykdom eller organtransplantasjon) ), har mottatt eller får kjemoterapi, eller har blitt diagnostisert med HIV.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Sham-komparator: Pasient avføringstransplantasjon
Arm 1 vil få FMT (Fecal Microbial Transplant) placebo og høy dose 5-ASA (Pentasa).
FMT gjøres gjennom koloskopi.
|
Fekal transplantasjon via koloskopi.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Transplantasjon av donoravføring
Arm 2 vil få FMT (Fecal Microbial Transplant) med sunn donoravføring og høydose 5-ASA (Pentasa).
FMT gjøres gjennom koloskopi.
|
Fekal transplantasjon via koloskopi.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det primære endepunktet er sykdomsremisjon basert på PUCAI-skåre (<10).
Tidsramme: 12 måneder
|
Det primære resultatet inkludert resultater av sykdomsaktivitet og sikkerhetstiltak.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sekundære endepunkter vil inkludere endring i slimhinnebetennelse reflektert i laboratoriestudier.
Tidsramme: 12 måneder
|
Sekundære endepunkter inkluderer endringer i tarmmikrobielle mangfold - bestemt av tarmmikrobiell genomikk og proteomikk, og utfallsmål for slimhinnebetennelse og reparasjon inkludert laboratorietesting som nivået for C-reaktivt protein (CRP) og erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR) samt avføringens kalprotektinnivå.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2016
Primær fullføring (Antatt)
1. november 2023
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. november 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. november 2014
Først lagt ut (Antatt)
14. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. november 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. oktober 2023
Sist bekreftet
1. oktober 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CHLA-16-00050
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .