- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02291523
Effekten af terapeutisk fækal transplantation på tarmmikrobiomet hos børn med colitis ulcerosa (FMT_UC)
31. oktober 2023 opdateret af: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
96 patienter med mild til moderat colitis ulcerosa vil blive randomiseret til dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse.
Sikkerheden og effektiviteten af interventionen vil blive nøje overvåget.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Den enteriske mikrobiota er nu accepteret som en vigtig ætiologisk faktor i patogenesen af human inflammatorisk tarmsygdom (IBD) og immunmedieret kronisk eksperimentel intestinal inflammation, med rigelige data til at implicere mikrobiomet som en hovedfaktor i forekomsten af IBD.
Dette kan udledes af dyr i bakteriefrit miljø, som kan beskytte mod eksperimentel colitis.
Derudover ses øget tarmpermeabilitet på grund af dysbiose hyppigt hos patienter med IBD selv i remission og tilsvarende førstegradsslægtninge til IBD.
Derfor er det ikke overraskende, at terapeutiske indgreb, der sigter mod at modificere tarmmikrobiomet, ville være af terapeutisk fordel.
Colitis ulcerosa er en tilstand, der er karakteriseret ved kronisk betændelse i tyktarmen.
Det er en vigtig pædiatrisk sygdom, da 25% af alle tilfælde begynder i barndommen, og dens forekomst er konstant stigende.
Det menes at være relateret til en genetisk og miljømæssigt genereret ændret immunrespons på det enteriske mikrobiom.
Tidligere arbejde i PI's laboratorium tyder på, at børn har en unik tarmmikrobiel profil, som kan forudsige terapeutisk respons.
Derfor kan ændring af tarmmikrobiomet resultere i terapeutisk fordel.
Forsøg på at modificere tarmmikrobiomet var dog stort set mislykkede indtil fremkomsten af fækal transplantation, som er en ny tilgang til behandling af colitis.
Fækal mikrobiotatransplantation (FMT) er blevet introduceret for flere årtier siden i et forsøg på at genoprette tarmens mikrobielle balance, og det ser ud til at være en mere effektiv metode til effektivt at ændre og opretholde tarmens mikrobielle sammensætning.
Til dato har der været en række vellykkede rapporter, der foreslår kontrol af sygdomsaktivitet og i nogle tilfælde helbredelse af sygdommen.
Denne undersøgelse sigter mod yderligere at bestemme sikkerheden og effektiviteten af FMT til behandling af børn med colitis ulcerosa
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
101
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
7 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Alder: 7-21 år, der har fået konstateret colitis ulcerosa
- Mild til moderat sygdom baseret på PUCAI med en score på 10-64
- Behov for koloskopi
Eksklusionskriterier
- Børn, der er kendt for at være resistente over for steroidbehandling, immunmodulatorer og biologiske lægemidler eller på en steroiddosis på over 0,5 mg/kg/dag (maksimalt 20 mg)
- Børn med nylig dosisændring af biologiske lægemidler (inden for 4 uger), 5-ASA, steroider eller immunmodulatorer (inden for 4 uger)
- Allergi over for eller intolerance over for mesalamin eller 5-ASA produkter
- Ethvert tegn på infektiøs colitis
- Samtidige infektioner, der kræver antimikrobiel behandling (såsom abdominal absces, lungebetændelse osv...)
- Kan ikke give informeret samtykke/samtykke
- Har fået probiotiske præparater ≤ 4 uger før randomisering
- Graviditet og amning hos patienter i den fødedygtige alder
- Personer med signifikant nyre- og leverdysfunktion (kreatinin > 2 mg/dl og direkte bilirubin > 2 mg/dl), forsøgspersoner med medfødt eller erhvervet immundefekt, eller som er immunsupprimeret på grund af andre tilstande end colitis ulcerosa (såsom neoplastisk sygdom eller organtransplantation) ), har modtaget eller modtager kemoterapi eller er blevet diagnosticeret med HIV.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Sham-komparator: Patient afføringstransplantation
Arm 1 vil få FMT (Fecal Microbial Transplant) placebo og højdosis 5-ASA (Pentasa).
FMT udføres gennem koloskopi.
|
Fækal transplantation via koloskopi.
Andre navne:
|
Aktiv komparator: Donor afføringstransplantation
Arm 2 får FMT (fækal mikrobiel transplantation) med sund donorafføring og højdosis 5-ASA (Pentasa).
FMT udføres gennem koloskopi.
|
Fækal transplantation via koloskopi.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Det primære endepunkt er sygdomsremission baseret på PUCAI-score (<10).
Tidsramme: 12 måneder
|
Det primære resultat inklusive resultater af sygdomsaktivitet og sikkerhedsforanstaltninger.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sekundære endepunkter vil omfatte ændringer i slimhindebetændelse afspejlet i laboratorieundersøgelser.
Tidsramme: 12 måneder
|
Sekundære endepunkter omfatter ændringer i tarmmikrobiel diversitet - bestemt af tarmmikrobiel genomik og proteomik, og resultatmål for slimhindebetændelse og reparation, herunder laboratorietests såsom niveauet for C-reaktivt protein (CRP) og erytrocytsedimentationshastighed (ESR) samt afføringens calprotectin niveau.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2016
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. november 2023
Studieafslutning (Anslået)
1. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. november 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. november 2014
Først opslået (Anslået)
14. november 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. november 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. oktober 2023
Sidst verificeret
1. oktober 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CHLA-16-00050
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Colitis ulcerosa
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsRekrutteringColitis UlcerativArgentina, Korea, Republikken, Mexico, Forenede Stater, Canada, Chile, Japan, Puerto Rico, Sydafrika, Taiwan, Kalkun
-
SanofiRekrutteringColitis UlcerativArgentina, Chile, Forenede Stater, Kina, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Indien, Italien, Japan, Mexico, Holland, Polen, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
AbbVieIkke rekrutterer endnuColitis ulcerosa (UC)Forenede Stater, Puerto Rico
-
Hamilton Health Sciences CorporationCanadian Institutes of Health Research (CIHR)Ikke rekrutterer endnuColitis ulcerosa opblussenCanada
-
TLA, Targeted Immunotherapies ABRekruttering
-
AbbVieAktiv, ikke rekrutterendeColitis ulcerosa (UC)Forenede Stater, Australien, Østrig, Belgien, Canada, Kroatien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Irland, Israel, Italien, Mexico, Holland, New Zealand, Norge, Puerto Rico, Spanien, Sverige, Det Forenede Kongerige
-
Theravance BiopharmaAfsluttetColitis ulcerosa (UC)Forenede Stater, Australien, Bulgarien, Canada, Frankrig, Georgien, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Israel, Italien, Japan, Korea, Republikken, Polen, Portugal, Rumænien, Serbien, Slovakiet, Sydafrika, Spanien, Taiwan, Ukraine
-
AbbVieAfsluttetColitis ulcerosa (UC)Forenede Stater, Østrig, Belgien, Canada, Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Israel, Italien, Japan, Holland, Polen, Rumænien, Slovakiet, Spanien, Schweiz, Ukraine, Det Forenede Kongerige
-
Dr. Falk Pharma GmbHAfsluttetAktiv colitis ulcerosaTyskland
-
Meharry Medical CollegeIkke rekrutterer endnuInflammatoriske tarmsygdomme | Colitis ulcerosa | Crohn colitis | Ubestemt colitisForenede Stater
Kliniske forsøg med Fækal mikrobiel transplantation
-
Sohag UniversityIkke rekrutterer endnuBlastocystis infektioner
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityUkendtSteroid-refraktær gastrointestinal akut graft versus værtssygdomKina
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Atopic Dermatitis Research NetworkAfsluttet
-
Natera, Inc.Trukket tilbageHjertetransplantationssvigt og afvisning
-
University of British ColumbiaAktiv, ikke rekrutterende
-
University Health Network, TorontoAfsluttet
-
Northwestern UniversityUniversity of Colorado, Denver; Mayo Clinic; The Methodist Hospital Research... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
The Methodist Hospital Research InstituteMissouri Kidney ProgramAfsluttetSlutstadie nyresygdomForenede Stater
-
UMC UtrechtZimmer BiometTilmelding efter invitationPeriprostetisk ledinfektion | PJIHolland, Spanien, Tyskland, Portugal, Slovenien, Schweiz
-
National University of MalaysiaMinistry of Higher Education Malaysia; B-Crobes Laboratory (M) Sdn BhdAfsluttet