- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02291523
El efecto del trasplante fecal terapéutico en el microbioma intestinal en niños con colitis ulcerosa (FMT_UC)
31 de octubre de 2023 actualizado por: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
Noventa y seis pacientes con colitis ulcerosa de leve a moderada serán aleatorizados para un estudio doble ciego controlado con placebo.
La seguridad y eficacia de la intervención serán monitoreadas de cerca.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La microbiota entérica ahora se acepta como un factor etiológico importante en la patogenia de la enfermedad inflamatoria intestinal humana (EII) y la inflamación intestinal experimental crónica mediada por el sistema inmunitario, con amplios datos que implican al microbioma como un factor principal en la aparición de la EII.
Esto se puede inferir de los animales en un ambiente libre de gérmenes que pueden protegerlos de la colitis experimental.
Además, el aumento de la permeabilidad intestinal debido a la disbiosis se observa con frecuencia en pacientes con EII incluso en remisión y, de manera similar, en familiares de primer grado de EII.
Por lo tanto, no sorprende que las intervenciones terapéuticas destinadas a modificar el microbioma intestinal tengan un beneficio terapéutico.
La colitis ulcerosa es una condición que se caracteriza por la inflamación crónica del colon.
Es una enfermedad pediátrica importante ya que el 25% de todos los casos comienzan en la infancia y su incidencia está en continuo aumento.
Se cree que está relacionado con una respuesta inmunitaria alterada genética y ambientalmente al microbioma entérico.
El trabajo previo en el laboratorio de IP sugiere que los niños albergan un perfil microbiano intestinal único, que puede predecir la respuesta terapéutica.
Por lo tanto, la modificación del microbioma intestinal puede resultar en un beneficio terapéutico.
Sin embargo, los intentos de modificar el microbioma intestinal fracasaron en gran medida hasta la llegada del trasplante fecal, que es un nuevo enfoque en el tratamiento de la colitis.
El trasplante de microbiota fecal (FMT, por sus siglas en inglés) se introdujo hace varias décadas en un intento por restaurar el equilibrio microbiano intestinal y parece ser un método más eficiente para cambiar y mantener de manera efectiva la composición microbiana intestinal.
Hasta la fecha ha habido una serie de informes exitosos que sugieren el control de la actividad de la enfermedad y, en algunos casos, la curación de la enfermedad.
Este estudio tiene como objetivo determinar aún más la seguridad y eficacia de FMT en el tratamiento de niños con colitis ulcerosa.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
101
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión
- Edad: 7-21 que han sido diagnosticados con colitis ulcerosa
- Enfermedad leve a moderada basada en PUCAI con una puntuación de 10-64
- Necesidad de colonoscopia
Criterio de exclusión
- Niños que se sabe que son resistentes a la terapia con esteroides, inmunomoduladores y productos biológicos, o que reciben una dosis de esteroides superior a 0,5 mg/kg/día (máximo 20 mg)
- Niños con cambio reciente de dosis de productos biológicos (dentro de las 4 semanas), 5-ASA, esteroides o inmunomoduladores (dentro de las 4 semanas)
- Alergia o intolerancia a la mesalamina o productos 5-ASA
- Cualquier evidencia de colitis infecciosa.
- Infecciones concurrentes que requieren terapia antimicrobiana (como absceso abdominal, neumonía, etc.)
- Incapaz de dar consentimiento/asentimiento informado
- Haber recibido preparaciones de probióticos ≤ 4 semanas antes de la aleatorización
- Embarazo y lactancia en sujetos pacientes en edad fértil
- Sujetos con disfunción renal y hepática significativa (creatinina > 2 mg/dl y bilirrubina directa > 2 mg/dl), Sujetos con inmunodeficiencia congénita o adquirida, o que estén inmunodeprimidos debido a condiciones distintas a la colitis ulcerosa (como enfermedad neoplásica o trasplante de órganos ), han recibido o están recibiendo quimioterapia, o han sido diagnosticados con VIH.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador falso: Trasplante de heces del paciente
El brazo 1 recibirá un placebo de FMT (transplante microbiano fecal) y una dosis alta de 5-ASA (Pentasa).
El FMT se realiza a través de una colonoscopia.
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Trasplante Fecal por Colonoscopia.
Otros nombres:
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Comparador activo: Trasplante de heces de donante
El brazo 2 recibirá FMT (transplante microbiano fecal) con heces de donantes saludables y una dosis alta de 5-ASA (Pentasa).
El FMT se realiza a través de una colonoscopia.
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Trasplante Fecal por Colonoscopia.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El criterio principal de valoración es la remisión de la enfermedad según las puntuaciones PUCAI (<10).
Periodo de tiempo: 12 meses
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El resultado primario, incluidos los resultados de la actividad de la enfermedad y las medidas de seguridad.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Los criterios de valoración secundarios incluirán el cambio en la inflamación de la mucosa reflejado en los estudios de laboratorio.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Los criterios de valoración secundarios incluyen cambios en la diversidad microbiana intestinal, determinados por la genómica y la proteómica microbiana intestinal, y medidas de resultado para la inflamación y reparación de la mucosa, incluidas pruebas de laboratorio como el nivel de proteína C reactiva (CRP) y la tasa de sedimentación de eritrocitos (ESR), así como el nivel de calprotectina en las heces.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sonia Michail, MD, Children Hospital Los Angeles
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Michail S, Durbin M, Turner D, Griffiths AM, Mack DR, Hyams J, Leleiko N, Kenche H, Stolfi A, Wine E. Alterations in the gut microbiome of children with severe ulcerative colitis. Inflamm Bowel Dis. 2012 Oct;18(10):1799-808. doi: 10.1002/ibd.22860. Epub 2011 Dec 14.
- Michail S, Bultron G, Depaolo RW. Genetic variants associated with Crohn's disease. Appl Clin Genet. 2013 Jul 16;6:25-32. doi: 10.2147/TACG.S33966. Print 2013.
- Hyams JS, Lerer T, Mack D, Bousvaros A, Griffiths A, Rosh J, Otley A, Evans J, Stephens M, Kay M, Keljo D, Pfefferkorn M, Saeed S, Crandall W, Michail S, Kappelman MD, Grossman A, Samson C, Sudel B, Oliva-Hemker M, Leleiko N, Markowitz J; Pediatric Infl ammatory Bowel Disease Collaborative Research Group Registry. Outcome following thiopurine use in children with ulcerative colitis: a prospective multicenter registry study. Am J Gastroenterol. 2011 May;106(5):981-7. doi: 10.1038/ajg.2010.493. Epub 2011 Jan 11.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2016
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de noviembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de noviembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
14 de noviembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CHLA-16-00050
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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