Čištění plic pomocí inhibice epiteliálního sodíkového kanálu (ENaC) u cystické fibrózy (CF) (CLEAN-CF)
22. července 2021 aktualizováno: Parion Sciences
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti roztoku P-1037 pro inhalaci u pacientů s cystickou fibrózou (CF)
Cílem studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost P-1037 a zjistit, zda kombinace P-1037 s hypertonickým fyziologickým roztokem nebo samotným P-1037 má větší účinek na plicní funkce u pacientů s CF než placebo (0,17 % solný).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
142
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Adult CF Center
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- New Lung Associates
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Spojené státy, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Spojené státy, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia Childrens
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 12 let nebo starší.
- Diagnóza cystické fibrózy stanovená podle kritérií CF Consensus z roku 1997 (NIH Consensus Statement, 1997)
- Nekuřák
- FEV1 při screeningové návštěvě 1 mezi 40 % a 90 %
- Stabilní režim léků na CF a fyzioterapie hrudníku po dobu 28 dnů před screeningem. Musí být ochoten přerušit používání hypertonického fyziologického roztoku po dobu trvání studie.
- Klinicky stabilní po dobu nejméně 2 týdnů
- Všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru a pokud jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním vysoce účinné formy antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce studovaného léku.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza jakékoli transplantace orgánu nebo jakéhokoli významného onemocnění nebo poruchy
- Užívání diuretik (včetně amiloridu) nebo renin-angiotensinových antihypertenziv nebo trimethoprimu během 28 dnů před screeningem
- Anamnéza významné nesnášenlivosti inhalovaného hypertonického fyziologického roztoku, jak bylo stanoveno vyšetřovatelem
- Známá přecitlivělost na studovaný lék nebo amilorid
Jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality při screeningové návštěvě 1 podle posouzení zkoušejícího nebo kterákoli z následujících:
- Draslík ≥ 5 miliekvivalentů na litr (mEq/l)
- Abnormální funkce ledvin
- Abnormální funkce jater, definovaná jako ≥ 3 x horní hranice normálu (ULN)
- Hladina hemoglobinu < 10,0 g/dl
- Žena, která je těhotná nebo kojící
- Anamnéza kultivace sputa nebo výtěru z hrdla poskytující druhy Burkholderia nebo Mycobacterium abscessus do 2 let od screeningu
- V minulosti se účastnil zkušebního hodnocení zahrnujícího podávání jakékoli zkoumané sloučeniny nebo použití zkušebního zařízení 28 dní před screeningem
- V současné době jsem léčen jakýmkoli režimem obsahujícím ivakaftor
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: P-1037 v hypertonickém fyziologickém roztoku (HS)
P-1037 roztok pro inhalaci, 85 μg dvakrát denně (BID) (28,3 μg/ml) v hypertonickém fyziologickém roztoku (4,2% fyziologický roztok) BID
|
P-1037 je nový inhibitor ENaC
4,2% fyziologický roztok
|
|
Experimentální: P-1037 ve fyziologickém roztoku
P-1037 roztok pro inhalaci, 85 μg BID (28,3 μg/ml) v 0,17% fyziologickém roztoku BID
|
P-1037 je nový inhibitor ENaC
0,17% fyziologický roztok
|
|
Komparátor placeba: Solný
Placebo (0,17% fyziologický roztok) BID
|
0,17% fyziologický roztok
|
|
Falešný srovnávač: Hypertonický fyziologický roztok
Hypertonický fyziologický roztok (4,2 % fyziologický roztok) BID
|
4,2% fyziologický roztok
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost (počet nežádoucích účinků P-1037 v léčebných skupinách)
Časové okno: Den 15
|
počet nežádoucích účinků P-1037 v léčebných skupinách
|
Den 15
|
|
Bezpečnost [změna objemu usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) z doby před podáním dávky do 1 hodiny po podání dávky]
Časové okno: Den 1
|
změna FEV1 z před podáním na 1 hodinu po podání P-1037 ve 4,2% hypertonickém fyziologickém roztoku a P-1037 v 0,17% fyziologickém roztoku
|
Den 1
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna FEV1
Časové okno: Den 15
|
změna FEV1 z výchozí hodnoty (těsně před první dávkou) na stejnou denní dobu v den 15
|
Den 15
|
|
Účinek P-1037 na jiná měření usilovné vitální kapacity (FVC) (změna FVC od výchozí hodnoty (bezprostředně před první dávkou) na stejnou denní dobu v den 15)
Časové okno: Den 15
|
změna FVC z výchozí hodnoty (bezprostředně před první dávkou) na stejnou denní dobu v den 15
|
Den 15
|
|
Účinek P-1037 na dotazník cystické fibrózy – revidovaný (CFQ-R)
Časové okno: Den 15
|
CFQ-R v den 15
|
Den 15
|
|
Zjistěte, zda současné podávání hypertonického fyziologického roztoku (HS) zvyšuje účinek P-1037 na FEV1 (FEV1 v den 15)
Časové okno: Den 15
|
FEV1 v den 15
|
Den 15
|
|
Účinek P-1037 na (nucený výdechový průtok při 25%-75% vitální kapacity (FEF25-75%)
Časové okno: Den 15
|
FEF25-75 % od výchozí hodnoty (bezprostředně před první dávkou) do stejné denní doby 15. den
|
Den 15
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Karl Donn, Parion Sciences
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. ledna 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. ledna 2015
První zveřejněno (Odhad)
22. ledna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. července 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. července 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PS-G201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .