Limpando os pulmões com inibição do canal de sódio epitelial (ENaC) na fibrose cística (FC) (CLEAN-CF)
22 de julho de 2021 atualizado por: Parion Sciences
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo para avaliar a segurança e a eficácia da solução P-1037 para inalação em pacientes com fibrose cística (FC)
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do P-1037 e determinar se a combinação de P-1037 com solução salina hipertônica ou P-1037 isoladamente tem um efeito maior na função pulmonar em pacientes com FC do que placebo (0,17% salina).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
142
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Adult CF Center
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- New Lung Associates
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Illinois
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Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
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Maine
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Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
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Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Estados Unidos, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
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-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Estados Unidos, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Childrens
-
-
Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino, a partir de 12 anos.
- Diagnóstico de fibrose cística conforme determinado pelos critérios do Consenso de CF de 1997 (Declaração de Consenso do NIH, 1997)
- Não fumante
- VEF1 na visita de triagem 1 entre 40% e 90%
- Regime estável de medicamentos para FC e fisioterapia respiratória durante os 28 dias anteriores à triagem. Deve estar disposto a descontinuar o uso de solução salina hipertônica durante o estudo.
- Clinicamente estável por pelo menos 2 semanas
- Todas as mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo e, se sexualmente ativas, devem concordar em praticar uma forma altamente eficaz de contracepção durante o estudo e por 28 dias após a última dose da medicação do estudo.
Critério de exclusão:
- História de qualquer transplante de órgão ou qualquer doença ou distúrbio significativo
- Uso de diuréticos (incluindo amilorida) ou anti-hipertensivos renina-angiotensina ou trimetoprima nos 28 dias anteriores à triagem
- História de intolerância significativa à solução salina hipertônica inalada, conforme determinado pelo investigador
- Hipersensibilidade conhecida ao medicamento do estudo ou amilorida
Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na Visita de Triagem 1, conforme julgado pelo investigador, ou qualquer uma das seguintes:
- Potássio ≥ 5 miliequivalentes por litro (mEq/L)
- Função renal anormal
- Função hepática anormal, definida como ≥ 3 x limite superior do normal (LSN)
- Nível de hemoglobina < 10,0 g/dL
- Mulher que está grávida ou amamentando
- História de cultura de escarro ou swab da garganta produzindo espécies de Burkholderia ou Mycobacterium abscessus dentro de 2 anos da triagem
- Participou anteriormente de um estudo investigacional envolvendo administração de qualquer composto experimental ou uso de um dispositivo experimental 28 dias antes da triagem
- Atualmente sendo tratado com qualquer regime contendo ivacaftor
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: P-1037 em solução salina hipertônica (HS)
P-1037 Solução para Inalação, 85 μg duas vezes ao dia (BID) (28,3 μg/mL) em solução salina hipertônica (4,2% salina) BID
|
P-1037 é um novo inibidor de ENaC
Solução salina a 4,2%
|
|
Experimental: P-1037 em solução salina
P-1037 Solução para Inalação, 85 μg BID (28,3 μg/mL) em soro fisiológico 0,17% BID
|
P-1037 é um novo inibidor de ENaC
Solução salina a 0,17%
|
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Comparador de Placebo: Salina
Placebo (0,17% soro fisiológico) BID
|
Solução salina a 0,17%
|
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Comparador Falso: Solução salina hipertônica
Solução salina hipertônica (4,2% salina) BID
|
Solução salina a 4,2%
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança (número de eventos adversos de P-1037 em grupos de tratamento)
Prazo: Dia 15
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número de eventos adversos de P-1037 em grupos de tratamento
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Dia 15
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Segurança [mudança no volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) de pré-dosagem para 1 hora após a dosagem]
Prazo: Dia 1
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alteração no VEF1 de pré-dosagem para 1 hora após a dosagem com P-1037 em 4,2% de solução salina hipertônica e P-1037 em 0,17% de solução salina
|
Dia 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração absoluta no VEF1
Prazo: Dia 15
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alteração no VEF1, desde a linha de base (imediatamente antes da primeira dose) até a mesma hora do dia no dia 15
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Dia 15
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Efeito do P-1037 em outras medidas de capacidade vital forçada (FVC) (alteração na FVC desde a linha de base (imediatamente antes da primeira dose) até a mesma hora do dia no dia 15)
Prazo: Dia 15
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alteração na CVF desde o início (imediatamente antes da primeira dose) até a mesma hora do dia no Dia 15
|
Dia 15
|
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Efeito do P-1037 no Questionário de Fibrose Cística - Revisado (CFQ-R)
Prazo: Dia 15
|
CFQ-R no dia 15
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Dia 15
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Determinar se a coadministração de solução salina hipertônica (HS) aumenta o efeito de P-1037 no FEV1 (FEV1 no dia 15)
Prazo: Dia 15
|
VEF1 no dia 15
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Dia 15
|
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Efeito do P-1037 em (fluxo expiratório forçado a 25%-75% da capacidade vital (FEF25-75%)
Prazo: Dia 15
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FEF25-75% da linha de base (imediatamente antes da primeira dose) até a mesma hora do dia no dia 15
|
Dia 15
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Karl Donn, Parion Sciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de janeiro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de janeiro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
22 de janeiro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PS-G201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
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