Reinigung der Lunge mit Hemmung des epithelialen Natriumkanals (ENaC) bei zystischer Fibrose (CF) (CLEAN-CF)
22. Juli 2021 aktualisiert von: Parion Sciences
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von P-1037-Inhalationslösung bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF)
Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von P-1037 zu bewerten und festzustellen, ob die Kombination von P-1037 mit hypertoner Kochsalzlösung oder P-1037 allein eine größere Wirkung auf die Lungenfunktion bei Patienten mit CF hat als Placebo (0,17 % Kochsalzlösung).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
142
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami Adult CF Center
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
- New Lung Associates
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Illinois
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Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
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-
Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
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Maine
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Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
- Maine Medical Center
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
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-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University
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-
New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
-
-
New York
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Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
-
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
- Clinical Research of Charlotte
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
- Toledo Hospital
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-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
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Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
- University of Virginia Childrens
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich, 12 Jahre oder älter.
- Diagnose von zystischer Fibrose gemäß den CF Consensus-Kriterien von 1997 (NIH Consensus Statement, 1997)
- Nichtraucher
- FEV1 bei Untersuchungsbesuch 1 zwischen 40 % und 90 %
- Stabiles Regime von CF-Medikamenten und Brustphysiotherapie für die 28 Tage vor dem Screening. Muss bereit sein, die Verwendung von hypertoner Kochsalzlösung für die Dauer der Studie einzustellen.
- Klinisch stabil für mindestens 2 Wochen
- Alle Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und, wenn sie sexuell aktiv sind, sich bereit erklären, während der gesamten Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung zu praktizieren.
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer Organtransplantation oder einer signifikanten Krankheit oder Störung
- Verwendung von Diuretika (einschließlich Amilorid) oder Renin-Angiotensin-Antihypertensiva oder Trimethoprim in den 28 Tagen vor dem Screening
- Vorgeschichte einer signifikanten Intoleranz gegenüber inhalierter hypertoner Kochsalzlösung, wie vom Ermittler festgestellt
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder Amilorid
Alle klinisch signifikanten Laboranomalien bei Screening-Besuch 1, wie vom Prüfarzt beurteilt, oder eine der folgenden:
- Kalium ≥ 5 Milliäquivalent pro Liter (mEq/L)
- Abnorme Nierenfunktion
- Abnormale Leberfunktion, definiert als ≥ 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
- Hämoglobinspiegel < 10,0 g/dL
- Schwangere oder stillende Frau
- Sputum- oder Rachenabstrichkultur in der Vorgeschichte, die innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening Burkholderia-Arten oder Mycobacterium abscessus ergab
- Hat zuvor 28 Tage vor dem Screening an einer Untersuchungsstudie teilgenommen, die die Verabreichung einer Prüfsubstanz oder die Verwendung eines Prüfgeräts beinhaltete
- Wird derzeit mit einem Ivacaftor-haltigen Regime behandelt
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: P-1037 in hypertoner Kochsalzlösung (HS)
P-1037 Inhalationslösung, 85 μg zweimal täglich (BID) (28,3 μg/ml) in hypertonischer Kochsalzlösung (4,2 % Kochsalzlösung) BID
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P-1037 ist ein neuartiger ENaC-Inhibitor
4,2 % Kochsalzlösung
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Experimental: P-1037 in Kochsalzlösung
P-1037 Inhalationslösung, 85 μg zweimal täglich (28,3 μg/ml) in 0,17 % Kochsalzlösung zweimal täglich
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P-1037 ist ein neuartiger ENaC-Inhibitor
0,17 % Kochsalzlösung
|
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Placebo-Komparator: Kochsalzlösung
Placebo (0,17 % Kochsalzlösung) BID
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0,17 % Kochsalzlösung
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Schein-Komparator: Hypertonische Kochsalzlösung
Hypertonische Kochsalzlösung (4,2 % Kochsalzlösung) BID
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4,2 % Kochsalzlösung
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit (Anzahl unerwünschter Ereignisse von P-1037 in Behandlungsgruppen)
Zeitfenster: Tag 15
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Anzahl unerwünschter Ereignisse von P-1037 in Behandlungsgruppen
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Tag 15
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Sicherheit [Änderung des forcierten Exspirationsvolumens in einer Sekunde (FEV1) von der Vordosierung bis 1 Stunde nach der Dosierung]
Zeitfenster: Tag 1
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Änderung des FEV1 von vor der Dosierung bis 1 Stunde nach der Dosierung mit P-1037 in 4,2 % hypertonischer Kochsalzlösung und P-1037 in 0,17 % Kochsalzlösung
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Tag 1
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Absolute Veränderung von FEV1
Zeitfenster: Tag 15
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Änderung des FEV1 vom Ausgangswert (unmittelbar vor der ersten Dosis) bis zur gleichen Tageszeit an Tag 15
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Tag 15
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Wirkung von P-1037 auf andere Messungen der forcierten Vitalkapazität (FVC) (Änderung der FVC von der Grundlinie (unmittelbar vor der ersten Dosis) zur gleichen Tageszeit an Tag 15)
Zeitfenster: Tag 15
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Änderung der FVC vom Ausgangswert (unmittelbar vor der ersten Dosis) bis zur gleichen Tageszeit an Tag 15
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Tag 15
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Wirkung von P-1037 auf Mukoviszidose-Fragebogen – überarbeitet (CFQ-R)
Zeitfenster: Tag 15
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CFQ-R an Tag 15
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Tag 15
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Bestimmen Sie, ob die gleichzeitige Verabreichung von hypertoner Kochsalzlösung (HS) die Wirkung von P-1037 auf FEV1 (FEV1 an Tag 15) verstärkt
Zeitfenster: Tag 15
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FEV1 an Tag 15
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Tag 15
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Wirkung von P-1037 auf (erzwungener Ausatmungsfluss bei 25 %–75 % der Vitalkapazität (FEF25–75 %)
Zeitfenster: Tag 15
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FEF25-75 % vom Ausgangswert (unmittelbar vor der ersten Dosis) bis zur gleichen Tageszeit an Tag 15
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Tag 15
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Karl Donn, Parion Sciences
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2016
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Januar 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Januar 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
22. Januar 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. Juli 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. Juli 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PS-G201
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Unentschieden
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