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Nettoyer les poumons avec l'inhibition du canal sodique épithélial (ENaC) dans la fibrose kystique (FK) (CLEAN-CF)

22 juillet 2021 mis à jour par: Parion Sciences

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la solution P-1037 pour inhalation chez les patients atteints de fibrose kystique (FK)

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du P-1037 et de déterminer si l'association du P-1037 avec une solution saline hypertonique ou du P-1037 seul a un effet plus important sur la fonction pulmonaire chez les patients atteints de mucoviscidose que le placebo (0,17 % saline).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

142

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Univ of Florida Dept of Medicine
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Adult CF Center
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • New Lung Associates
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
        • Chicago Cystic Fibrosis Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Wayne State University/Harper University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
      • Somerville, New Jersey, États-Unis, 08876
        • Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • Toledo Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
        • Santiago Reyes
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, États-Unis, 29621
        • Anderson Pharmaceutical Research
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • Univ of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Childrens
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin UW Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme, 12 ans ou plus.
  • Diagnostic de la fibrose kystique tel que déterminé par les critères du consensus sur la FK de 1997 (NIH Consensus Statement, 1997)
  • Non fumeur
  • VEMS à la visite de dépistage 1 entre 40 % et 90 %
  • Régime stable de médicaments contre la FK et de physiothérapie pulmonaire pendant les 28 jours précédant le dépistage. Doit être prêt à interrompre l'utilisation de solution saline hypertonique pendant la durée de l'étude.
  • Cliniquement stable pendant au moins 2 semaines
  • Toutes les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif et, si elles sont sexuellement actives, doivent accepter de pratiquer une forme de contraception hautement efficace tout au long de l'étude et pendant 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de toute transplantation d'organe ou de toute maladie ou trouble important
  • Utilisation de diurétiques (y compris l'amiloride) ou d'antihypertenseurs rénine-angiotensine ou de triméthoprime dans les 28 jours précédant le dépistage
  • Antécédents d'intolérance significative à la solution saline hypertonique inhalée, tel que déterminé par l'enquêteur
  • Hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à l'amiloride

  • Toute anomalie de laboratoire cliniquement significative lors de la visite de dépistage 1, jugée par l'investigateur, ou l'un des éléments suivants :

    • Potassium ≥ 5 milliéquivalent par litre (mEq/L)
    • Fonction rénale anormale
    • Fonction hépatique anormale, définie comme ≥ 3 x la limite supérieure de la normale (LSN)
    • Taux d'hémoglobine < 10,0 g/dL
  • Femme enceinte ou allaitante
  • Antécédents de culture d'expectorations ou d'écouvillons de gorge révélant des espèces de Burkholderia ou Mycobacterium abscessus dans les 2 ans suivant le dépistage
  • A déjà participé à un essai expérimental impliquant l'administration de tout composé expérimental ou l'utilisation d'un dispositif expérimental avec 28 jours avant le dépistage
  • Traitement en cours avec un régime contenant de l'ivacaftor

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: P-1037 dans une solution saline hypertonique (HS)
P-1037 Solution pour inhalation, 85 μg deux fois par jour (BID) (28,3 μg/mL) dans une solution saline hypertonique (solution saline à 4,2 %) BID
Médicament: P-1037
P-1037 est un nouvel inhibiteur ENaC
Médicament: Solution saline hypertonique
Solution saline à 4,2 %
Expérimental: P-1037 dans une solution saline
P-1037 Solution pour inhalation, 85 μg BID (28,3 μg/mL) dans une solution saline à 0,17 % BID
Médicament: P-1037
P-1037 est un nouvel inhibiteur ENaC
Médicament: Saline
Solution saline à 0,17 %
Comparateur placebo: Saline
Placebo (solution saline à 0,17 %) BID
Médicament: Saline
Solution saline à 0,17 %
Comparateur factice: Solution saline hypertonique
Solution saline hypertonique (solution saline à 4,2 %) BID
Médicament: Solution saline hypertonique
Solution saline à 4,2 %

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité (nombre d'événements indésirables du P-1037 dans les groupes de traitement)
Délai: Jour 15
nombre d'événements indésirables du P-1037 dans les groupes de traitement
Jour 15
Sécurité [changement du volume expiratoire maximal en une seconde (FEV1) du prédosage à 1 heure après le dosage]
Délai: Jour 1
modification du VEMS entre le prédosage et 1 heure après le dosage avec du P-1037 dans une solution saline hypertonique à 4,2 % et du P-1037 dans une solution saline à 0,17 %
Jour 1

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du VEMS
Délai: Jour 15
changement du VEMS, de la ligne de base (immédiatement avant la première dose) à la même heure de la journée le jour 15
Jour 15
Effet du P-1037 sur d'autres mesures de la capacité vitale forcée (CVF) (changement de la CVF par rapport au départ (immédiatement avant la première dose) à la même heure de la journée au jour 15)
Délai: Jour 15
modification de la CVF par rapport au départ (immédiatement avant la première dose) à la même heure de la journée au jour 15
Jour 15
Questionnaire sur l'effet du P-1037 sur la fibrose kystique - Révisé (CFQ-R)
Délai: Jour 15
CFQ-R le jour 15
Jour 15
Déterminer si la co-administration de solution saline hypertonique (HS) améliore l'effet du P-1037 sur le FEV1 (FEV1 au jour 15)
Délai: Jour 15
VEMS au jour 15
Jour 15
Effet du P-1037 sur (débit expiratoire forcé à 25 %-75 % de la capacité vitale (FEF25-75 %)
Délai: Jour 15
FEF25-75 % de la ligne de base (immédiatement avant la première dose) à la même heure de la journée le jour 15
Jour 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parion Sciences

Collaborateurs

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Karl Donn, Parion Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 janvier 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 janvier 2015

Première publication (Estimation)

22 janvier 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PS-G201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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