Очистка легких с ингибированием эпителиального натриевого канала (ENaC) при кистозном фиброзе (CF) (CLEAN-CF)
22 июля 2021 г. обновлено: Parion Sciences
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами для оценки безопасности и эффективности раствора для ингаляций P-1037 у пациентов с кистозным фиброзом (МВ)
Цель исследования — оценить безопасность и переносимость Р-1037 и определить, оказывает ли комбинация Р-1037 с гипертоническим раствором или только Р-1037 большее влияние на функцию легких у пациентов с муковисцидозом, чем плацебо (0,17%). солевой).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
142
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami Adult CF Center
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- New Lung Associates
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Соединенные Штаты, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
-
-
New York
-
Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
- Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Соединенные Штаты, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- University of Virginia Childrens
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 80 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина, от 12 лет и старше.
- Диагноз муковисцидоза согласно критериям консенсуса CF 1997 г. (Консенсус NIH, 1997 г.)
- Некурящий
- ОФВ1 при скрининговом визите 1 от 40% до 90%
- Стабильный режим приема лекарств от муковисцидоза и физиотерапии органов грудной клетки в течение 28 дней до скрининга. Должен быть готов прекратить использование гипертонического раствора на время исследования.
- Клинически стабилен не менее 2 недель
- Все женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность и, если они ведут активную половую жизнь, должны согласиться применять высокоэффективную форму контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 28 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
Критерий исключения:
- История любой трансплантации органов или любого серьезного заболевания или расстройства
- Использование диуретиков (включая амилорид) или ренин-ангиотензиновых антигипертензивных препаратов или триметоприма за 28 дней до скрининга
- Существенная непереносимость вдыхаемого гипертонического раствора в анамнезе, установленная исследователем.
- Известная гиперчувствительность к исследуемому препарату или амилориду
Любые клинически значимые лабораторные аномалии во время скринингового визита 1 по оценке исследователя или любое из следующего:
- Калий ≥ 5 миллиэквивалентов на литр (мэкв/л)
- Аномальная функция почек
- Нарушение функции печени, определяемое как превышение верхней границы нормы в ≥ 3 раз (ВГН)
- Уровень гемоглобина < 10,0 г/дл
- Женщина, которая беременна или кормит грудью
- Посев мокроты или мазка из зева в анамнезе с выявлением видов Burkholderia или Mycobacterium abscessus в течение 2 лет после скрининга
- Ранее участвовал в экспериментальном исследовании, включающем введение любого исследуемого соединения или использование исследуемого устройства за 28 дней до скрининга.
- В настоящее время лечится любой схемой, содержащей ивакафтор.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: P-1037 в гипертоническом солевом растворе (HS)
P-1037 Раствор для ингаляций, 85 мкг два раза в день (2 раза в день) (28,3 мкг/мл) в гипертоническом растворе (4,2% солевой раствор) два раза в день
|
P-1037 — новый ингибитор ENaC.
4,2% солевой раствор
|
|
Экспериментальный: P-1037 в соляном растворе
P-1037 Раствор для ингаляций, 85 мкг два раза в день (28,3 мкг/мл) в 0,17% солевом растворе два раза в день
|
P-1037 — новый ингибитор ENaC.
0,17% солевой раствор
|
|
Плацебо Компаратор: Физиологический раствор
Плацебо (0,17% солевой раствор) два раза в день
|
0,17% солевой раствор
|
|
Фальшивый компаратор: Гипертонический раствор
Гипертонический раствор (4,2% раствор) два раза в день
|
4,2% солевой раствор
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность (количество побочных эффектов P-1037 в группах лечения)
Временное ограничение: День 15
|
количество нежелательных явлений P-1037 в группах лечения
|
День 15
|
|
Безопасность [изменение объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) по сравнению с предварительным введением дозы до 1 часа после введения дозы]
Временное ограничение: 1 день
|
изменение ОФВ1 от предварительного введения до 1 часа после введения дозы P-1037 в 4,2% гипертоническом растворе и P-1037 в 0,17% солевом растворе
|
1 день
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение ОФВ1
Временное ограничение: День 15
|
изменение ОФВ1 от исходного уровня (непосредственно перед первой дозой) до того же времени суток на 15-й день
|
День 15
|
|
Влияние P-1037 на другие показатели форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) (изменение ФЖЕЛ от исходного уровня (непосредственно перед первой дозой) до того же времени суток на 15-й день)
Временное ограничение: День 15
|
изменение ФЖЕЛ от исходного уровня (непосредственно перед первой дозой) до того же времени дня на 15-й день.
|
День 15
|
|
Влияние P-1037 на опросник по муковисцидозу - пересмотренный (CFQ-R)
Временное ограничение: День 15
|
CFQ-R на 15-й день
|
День 15
|
|
Определите, усиливает ли одновременное введение гипертонического раствора (ГС) эффект Р-1037 на ОФВ1 (ОФВ1 на 15-й день)
Временное ограничение: День 15
|
ОФВ1 на 15-й день
|
День 15
|
|
Влияние Р-1037 на (форсированный выдох при 25-75% жизненной емкости легких (ФСВ25-75%)
Временное ограничение: День 15
|
FEF25-75% от исходного уровня (непосредственно перед первой дозой) в то же время дня на 15-й день
|
День 15
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: Karl Donn, Parion Sciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 января 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 января 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 января 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 июля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 июля 2021 г.
Последняя проверка
1 июля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PS-G201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Не определился
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .