Fjerning av lungene med epitelnatriumkanal (ENaC) hemming ved cystisk fibrose (CF) (CLEAN-CF)
22. juli 2021 oppdatert av: Parion Sciences
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere sikkerheten og effekten av P-1037 løsning for inhalasjon hos pasienter med cystisk fibrose (CF)
Målet med studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til P-1037 og å fastslå om kombinasjonen av P-1037 med hypertonisk saltvann eller P-1037 alene har større effekt på lungefunksjonen hos pasienter med CF enn placebo (0,17 %). saltvann).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
142
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami Adult CF Center
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- New Lung Associates
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forente stater, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Forente stater, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
-
-
New York
-
Albany, New York, Forente stater, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
- Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Forente stater, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Forente stater, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- University of Virginia Childrens
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, 12 år eller eldre.
- Diagnose av cystisk fibrose som bestemt av CF Consensus-kriteriene fra 1997 (NIH Consensus Statement, 1997)
- Ikke-røyker
- FEV1 ved screeningbesøk 1 mellom 40 % og 90 %
- Stabilt regime med CF-medisiner og brystfysioterapi i 28 dager før screening. Må være villig til å avbryte bruken av hypertonisk saltvann i løpet av studien.
- Klinisk stabil i minst 2 uker
- Alle kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest, og dersom de er seksuelt aktive må de godta å praktisere en svært effektiv prevensjonsform gjennom hele studien og i 28 dager etter siste dose med studiemedisin.
Ekskluderingskriterier:
- Historie om organtransplantasjon eller betydelig sykdom eller lidelse
- Bruk av diuretika (inkludert amilorid) eller renin-angiotensin antihypertensiva eller trimetoprim i de 28 dagene før screening
- Historie med betydelig intoleranse mot inhalert hypertonisk saltvann, bestemt av etterforskeren
- Kjent overfølsomhet overfor studiemedisinen eller amilorid
Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screeningbesøk 1 som bedømt av etterforskeren, eller noen av følgende:
- Kalium ≥ 5 milliekvivalent per liter (mEq/L)
- Unormal nyrefunksjon
- Unormal leverfunksjon, definert som ≥ 3 x øvre normalgrense (ULN)
- Hemoglobinnivå < 10,0 g/dL
- Kvinne som er gravid eller ammer
- Historie med sputum- eller halspinnekultur som ga Burkholderia-arter eller Mycobacterium abscessus innen 2 år etter screening
- Har tidligere deltatt i en undersøkelse som involverer administrering av en undersøkelsesforbindelse eller bruk av en undersøkelsesenhet med 28 dager før screening
- Behandles for tiden med et regime som inneholder ivacaftor
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: P-1037 i hypertonisk saltvann (HS)
P-1037 Solution for Inhalation, 85 μg to ganger daglig (BID) (28,3 μg/mL) i hypertonisk saltvann (4,2 % saltvann) BID
|
P-1037 er en ny ENaC-hemmer
4,2 % saltvannsløsning
|
|
Eksperimentell: P-1037 i saltvann
P-1037 Solution for Inhalation, 85 μg BID (28,3 μg/mL) i 0,17 % saltvann BID
|
P-1037 er en ny ENaC-hemmer
0,17 % saltoppløsning
|
|
Placebo komparator: Saltvann
Placebo (0,17 % saltvann) BID
|
0,17 % saltoppløsning
|
|
Sham-komparator: Hyperton saltvann
Hypertonisk saltvann (4,2 % saltvann) BID
|
4,2 % saltvannsløsning
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet (antall bivirkninger av P-1037 i behandlingsgrupper)
Tidsramme: Dag 15
|
antall uønskede hendelser av P-1037 i behandlingsgrupper
|
Dag 15
|
|
Sikkerhet [endring i tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) fra førdosering til 1 time etter dosering]
Tidsramme: Dag 1
|
endring i FEV1 fra førdosering til 1 time etter dosering med P-1037 i 4,2 % hypertonisk saltvann og P-1037 i 0,17 % saltvann
|
Dag 1
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i FEV1
Tidsramme: Dag 15
|
endring i FEV1, fra baseline (rett før første dose) til samme tid på dagen på dag 15
|
Dag 15
|
|
Effekt av P-1037 på andre mål for tvungen vital kapasitet (FVC) (endring i FVC fra baseline (rett før første dose) til samme tid på dagen på dag 15)
Tidsramme: Dag 15
|
endring i FVC fra baseline (umiddelbart før første dose) til samme tid på dagen på dag 15
|
Dag 15
|
|
Effekt av P-1037 på spørreskjema for cystisk fibrose – revidert (CFQ-R)
Tidsramme: Dag 15
|
CFQ-R på dag 15
|
Dag 15
|
|
Bestem om samtidig administrering av hypertonisk saltvann (HS) øker effekten av P-1037 på FEV1 (FEV1 på dag 15)
Tidsramme: Dag 15
|
FEV1 på dag 15
|
Dag 15
|
|
Effekt av P-1037 på (tvungen ekspirasjonsstrøm ved 25%-75% av vitalkapasiteten (FEF25-75%)
Tidsramme: Dag 15
|
FEF 25-75 % fra baseline (rett før første dose) til samme tid på dagen på dag 15
|
Dag 15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Karl Donn, Parion Sciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. januar 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. januar 2015
Først lagt ut (Anslag)
22. januar 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. juli 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. juli 2021
Sist bekreftet
1. juli 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PS-G201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .