Longen opruimen met remming van het epitheliale natriumkanaal (ENaC) bij cystische fibrose (CF) (CLEAN-CF)
22 juli 2021 bijgewerkt door: Parion Sciences
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van P-1037-oplossing voor inhalatie bij patiënten met cystische fibrose (CF)
Het doel van de studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van P-1037 te evalueren en om te bepalen of de combinatie van P-1037 met hypertone zoutoplossing of alleen P-1037 een groter effect heeft op de longfunctie bij patiënten met CF dan placebo (0,17% zoutoplossing).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
142
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami Adult CF Center
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- New Lung Associates
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Verenigde Staten, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
-
-
New York
-
Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Verenigde Staten, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- University of Virginia Childrens
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 80 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw, 12 jaar of ouder.
- Diagnose van cystische fibrose zoals bepaald door de CF-consensuscriteria van 1997 (NIH-consensusverklaring, 1997)
- Niet-roker
- FEV1 bij screeningsbezoek 1 tussen 40% en 90%
- Stabiel regime van CF-medicatie en fysiotherapie van de borst gedurende 28 dagen voorafgaand aan de screening. Moet bereid zijn om het gebruik van hypertone zoutoplossing te staken voor de duur van het onderzoek.
- Klinisch stabiel gedurende minimaal 2 weken
- Alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben en als ze seksueel actief zijn, moeten ze ermee instemmen een zeer effectieve vorm van anticonceptie toe te passen tijdens het onderzoek en gedurende 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van een orgaantransplantatie of een significante ziekte of aandoening
- Gebruik van diuretica (waaronder amiloride) of renine-angiotensine antihypertensiva of trimethoprim in de 28 dagen voorafgaand aan de screening
- Geschiedenis van significante intolerantie voor geïnhaleerde hypertone zoutoplossing, zoals vastgesteld door de onderzoeker
- Bekende overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of amiloride
Alle klinisch significante laboratoriumafwijkingen bij screeningbezoek 1 zoals beoordeeld door de onderzoeker, of een van de volgende:
- Kalium ≥ 5 milli-equivalent per liter (mEq/L)
- Abnormale nierfunctie
- Abnormale leverfunctie, gedefinieerd als ≥ 3 x bovengrens van normaal (ULN)
- Hemoglobinegehalte < 10,0 g/dl
- Vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft
- Voorgeschiedenis van kweek van sputum of keeluitstrijkje die binnen 2 jaar na screening Burkholderia-soorten of Mycobacterium abscessus opleverde
- Heeft eerder deelgenomen aan een onderzoeksstudie met toediening van een onderzoeksmiddel of gebruik van een onderzoeksapparaat binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening
- Wordt momenteel behandeld met een regime dat ivacaftor bevat
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: P-1037 in hypertone zoutoplossing (HS)
P-1037 oplossing voor inhalatie, 85 μg tweemaal daags (BID) (28,3 μg/ml) in hypertone zoutoplossing (4,2% zoutoplossing) BID
|
P-1037 is een nieuwe ENaC-remmer
4,2% zoutoplossing
|
|
Experimenteel: P-1037 in zoutoplossing
P-1037 oplossing voor inhalatie, 85 μg tweemaal daags (28,3 μg/ml) in 0,17% zoutoplossing tweemaal daags
|
P-1037 is een nieuwe ENaC-remmer
0,17% zoutoplossing
|
|
Placebo-vergelijker: Zoutoplossing
Placebo (0,17% zoutoplossing) BID
|
0,17% zoutoplossing
|
|
Sham-vergelijker: Hypertone zoutoplossing
Hypertone zoutoplossing (4,2% zoutoplossing) BID
|
4,2% zoutoplossing
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid (aantal bijwerkingen van P-1037 in behandelingsgroepen)
Tijdsspanne: Dag 15
|
aantal bijwerkingen van P-1037 in behandelingsgroepen
|
Dag 15
|
|
Veiligheid [verandering in geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) van voordosering tot 1 uur na dosering]
Tijdsspanne: Dag 1
|
verandering in FEV1 van voordosering tot 1 uur na dosering met P-1037 in 4,2% hypertone zoutoplossing en P-1037 in 0,17% zoutoplossing
|
Dag 1
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in FEV1
Tijdsspanne: Dag 15
|
verandering in FEV1, vanaf baseline (onmiddellijk voor de eerste dosis) tot hetzelfde tijdstip op dag 15
|
Dag 15
|
|
Effect van P-1037 op andere metingen van geforceerde vitale capaciteit (FVC) (verandering in FVC vanaf baseline (onmiddellijk vóór de eerste dosis) tot hetzelfde tijdstip op dag 15)
Tijdsspanne: Dag 15
|
verandering in FVC vanaf baseline (onmiddellijk vóór de eerste dosis) tot hetzelfde tijdstip op dag 15
|
Dag 15
|
|
Effect van P-1037 op cystic fibrosis-vragenlijst - herzien (CFQ-R)
Tijdsspanne: Dag 15
|
CFQ-R op dag 15
|
Dag 15
|
|
Bepaal of gelijktijdige toediening van hypertone zoutoplossing (HS) het effect van P-1037 op FEV1 verbetert (FEV1 op dag 15)
Tijdsspanne: Dag 15
|
FEV1 op dag 15
|
Dag 15
|
|
Effect van P-1037 op (geforceerde expiratoire flow bij 25% -75% van de vitale capaciteit (FEF25-75%)
Tijdsspanne: Dag 15
|
FEF25-75% vanaf baseline (onmiddellijk voor de eerste dosis) tot hetzelfde tijdstip op dag 15
|
Dag 15
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Karl Donn, Parion Sciences
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 januari 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 januari 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
22 januari 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 juli 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 juli 2021
Laatst geverifieerd
1 juli 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PS-G201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Onbeslist
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .