Rydning af lunger med epitelnatriumkanal (ENaC) hæmning ved cystisk fibrose (CF) (CLEAN-CF)
22. juli 2021 opdateret af: Parion Sciences
En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af P-1037 opløsning til inhalation hos patienter med cystisk fibrose (CF)
Målet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af P-1037 og at bestemme, om kombinationen af P-1037 med hypertonisk saltvand eller P-1037 alene har en større effekt på lungefunktionen hos patienter med CF end placebo (0,17 % saltvand).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
142
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami Adult CF Center
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
- New Lung Associates
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Forenede Stater, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
-
-
New York
-
Albany, New York, Forenede Stater, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
- Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
- University of Virginia Childrens
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde, 12 år eller ældre.
- Diagnose af cystisk fibrose som bestemt af 1997 CF Consensus-kriterierne (NIH Consensus Statement, 1997)
- Ikke ryger
- FEV1 ved screeningbesøg 1 mellem 40 % og 90 %
- Stabilt regime med CF-medicin og brystfysioterapi i de 28 dage før screening. Skal være villig til at afbryde brugen af hypertonisk saltvand i hele undersøgelsens varighed.
- Klinisk stabil i mindst 2 uger
- Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest, og hvis de er seksuelt aktive, skal de acceptere at praktisere en yderst effektiv præventionsform gennem hele undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin.
Ekskluderingskriterier:
- Historie om enhver organtransplantation eller enhver væsentlig sygdom eller lidelse
- Brug af diuretika (inklusive amilorid) eller renin-angiotensin antihypertensiva eller trimethoprim i de 28 dage før screening
- Anamnese med betydelig intolerance over for inhaleret hypertonisk saltvand, som bestemt af investigator
- Kendt overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller amilorid
Eventuelle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screeningbesøg 1 som vurderet af investigator, eller et af følgende:
- Kalium ≥ 5 milliækvivalent pr. liter (mEq/L)
- Unormal nyrefunktion
- Unormal leverfunktion, defineret som ≥ 3 x øvre normalgrænse (ULN)
- Hæmoglobinniveau < 10,0 g/dL
- Kvinde, der er gravid eller ammer
- Anamnese med sputum- eller halspodningskultur, der giver Burkholderia-arter eller Mycobacterium abscessus inden for 2 år efter screening
- Har tidligere deltaget i et afprøvningsforsøg, der involverede administration af ethvert forsøgsstof eller brug af et forsøgsudstyr med 28 dage før screening
- I øjeblikket behandles med ethvert ivacaftor-holdigt regime
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: P-1037 i hypertonisk saltvand (HS)
P-1037 opløsning til inhalation, 85 μg to gange dagligt (BID) (28,3 μg/mL) i hypertonisk saltvand (4,2 % saltvand) BID
|
P-1037 er en ny ENaC-hæmmer
4,2% saltvandsopløsning
|
|
Eksperimentel: P-1037 i saltvand
P-1037 opløsning til inhalation, 85 μg BID (28,3 μg/mL) i 0,17 % saltvand BID
|
P-1037 er en ny ENaC-hæmmer
0,17% saltvandsopløsning
|
|
Placebo komparator: Saltvand
Placebo (0,17 % saltvand) BID
|
0,17% saltvandsopløsning
|
|
Sham-komparator: Hyperton saltvand
Hypertonisk saltvand (4,2 % saltvand) BID
|
4,2% saltvandsopløsning
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed (antal uønskede hændelser af P-1037 i behandlingsgrupper)
Tidsramme: Dag 15
|
antal uønskede hændelser af P-1037 i behandlingsgrupper
|
Dag 15
|
|
Sikkerhed [ændring i forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) fra før dosering til 1 time efter dosering]
Tidsramme: Dag 1
|
ændring i FEV1 fra før dosering til 1 time efter dosering med P-1037 i 4,2 % hypertonisk saltvand og P-1037 i 0,17 % saltvand
|
Dag 1
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i FEV1
Tidsramme: Dag 15
|
ændring i FEV1 fra baseline (umiddelbart før første dosis) til samme tidspunkt på dagen på dag 15
|
Dag 15
|
|
Effekt af P-1037 på andre målinger af tvungen vital kapacitet (FVC) (ændring i FVC fra baseline (umiddelbart før første dosis) til samme tidspunkt på dagen på dag 15)
Tidsramme: Dag 15
|
ændring i FVC fra baseline (umiddelbart før første dosis) til samme tidspunkt på dagen på dag 15
|
Dag 15
|
|
Effekt af P-1037 på cystisk fibrose spørgeskema - revideret (CFQ-R)
Tidsramme: Dag 15
|
CFQ-R på dag 15
|
Dag 15
|
|
Bestem, om samtidig administration af hypertonisk saltvand (HS) øger effekten af P-1037 på FEV1 (FEV1 på dag 15)
Tidsramme: Dag 15
|
FEV1 på dag 15
|
Dag 15
|
|
Effekt af P-1037 på (tvungen ekspiratorisk flow ved 25%-75% af vital kapacitet (FEF25-75%)
Tidsramme: Dag 15
|
FEF 25-75 % fra baseline (umiddelbart før første dosis) til samme tidspunkt på dagen på dag 15
|
Dag 15
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Karl Donn, Parion Sciences
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. april 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. februar 2016
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. januar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. januar 2015
Først opslået (Skøn)
22. januar 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. juli 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. juli 2021
Sidst verificeret
1. juli 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PS-G201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .