Limpieza de los pulmones con inhibición del canal de sodio epitelial (ENaC) en la fibrosis quística (FQ) (CLEAN-CF)
22 de julio de 2021 actualizado por: Parion Sciences
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la seguridad y eficacia de la solución P-1037 para inhalación en pacientes con fibrosis quística (FQ)
El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de P-1037 y determinar si la combinación de P-1037 con solución salina hipertónica o P-1037 solo tiene un mayor efecto sobre la función pulmonar en pacientes con FQ que el placebo (0,17 % salina).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
142
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Adult CF Center
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- New Lung Associates
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Illinois
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Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
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Maine
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Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
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Somerville, New Jersey, Estados Unidos, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical College
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
- Clinical Research of Charlotte
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Toledo Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Santiago Reyes
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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-
South Carolina
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Anderson, South Carolina, Estados Unidos, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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-
Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Childrens
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 80 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, de 12 años de edad o más.
- Diagnóstico de fibrosis quística según lo determinado por los criterios del Consenso de FQ de 1997 (Declaración de Consenso de los NIH, 1997)
- No fumador
- FEV1 en la visita de selección 1 entre 40 % y 90 %
- Régimen estable de medicamentos para la FQ y fisioterapia torácica durante los 28 días anteriores a la selección. Debe estar dispuesto a suspender el uso de solución salina hipertónica durante la duración del estudio.
- Clínicamente estable durante al menos 2 semanas
- Todas las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa y, si son sexualmente activas, deben aceptar practicar una forma anticonceptiva altamente efectiva durante todo el estudio y durante 28 días después de la última dosis del medicamento del estudio.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de cualquier trasplante de órganos o cualquier enfermedad o trastorno importante
- Uso de diuréticos (incluyendo amilorida) o fármacos antihipertensivos renina-angiotensina o trimetoprima en los 28 días previos a la Selección
- Historial de intolerancia significativa a la solución salina hipertónica inhalada, según lo determinado por el investigador
- Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o a la amilorida
Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa en la visita de selección 1 según lo juzgado por el investigador, o cualquiera de los siguientes:
- Potasio ≥ 5 miliequivalentes por litro (mEq/L)
- Función renal anormal
- Función hepática anormal, definida como ≥ 3 veces el límite superior de lo normal (LSN)
- Nivel de hemoglobina < 10,0 g/dL
- Mujer que está embarazada o lactando
- Antecedentes de cultivo de esputo o frotis faríngeo que arrojó especies de Burkholderia o Mycobacterium abscessus en los 2 años posteriores a la selección
- Ha participado previamente en un ensayo de investigación que involucró la administración de cualquier compuesto de investigación o el uso de un dispositivo de investigación con 28 días antes de la selección
- Actualmente en tratamiento con cualquier régimen que contenga ivacaftor
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: P-1037 en solución salina hipertónica (HS)
P-1037 Solución para inhalación, 85 μg dos veces al día (BID) (28,3 μg/ml) en solución salina hipertónica (solución salina al 4,2 %) BID
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P-1037 es un nuevo inhibidor de ENaC
Solución salina al 4,2%
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Experimental: P-1037 en solución salina
P-1037 Solución para inhalación, 85 μg BID (28,3 μg/ml) en solución salina al 0,17 % BID
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P-1037 es un nuevo inhibidor de ENaC
Solución salina al 0,17%
|
|
Comparador de placebos: Salina
Placebo (solución salina al 0,17 %) BID
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Solución salina al 0,17%
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Comparador falso: Solución salina hipertónica
Solución salina hipertónica (solución salina al 4,2 %) BID
|
Solución salina al 4,2%
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad (número de eventos adversos de P-1037 en grupos de tratamiento)
Periodo de tiempo: Día 15
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número de eventos adversos de P-1037 en los grupos de tratamiento
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Día 15
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Seguridad [cambio en el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) desde antes de la dosificación hasta 1 hora después de la dosificación]
Periodo de tiempo: Día 1
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cambio en el FEV1 desde la predosificación hasta 1 hora después de la dosificación con P-1037 en solución salina hipertónica al 4,2 % y P-1037 en solución salina al 0,17 %
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Día 1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio absoluto en FEV1
Periodo de tiempo: Día 15
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cambio en FEV1, desde el inicio (inmediatamente antes de la primera dosis) hasta la misma hora del día 15
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Día 15
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Efecto de P-1037 en otras medidas de capacidad vital forzada (FVC) (cambio en la FVC desde el inicio (inmediatamente antes de la primera dosis) hasta la misma hora del día 15)
Periodo de tiempo: Día 15
|
cambio en la CVF desde el inicio (inmediatamente antes de la primera dosis) hasta la misma hora del día 15
|
Día 15
|
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Efecto de P-1037 en el Cuestionario de Fibrosis Quística - Revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Día 15
|
CFQ-R el día 15
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Día 15
|
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Determinar si la administración conjunta de solución salina hipertónica (HS) mejora el efecto de P-1037 en FEV1 (FEV1 el día 15)
Periodo de tiempo: Día 15
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FEV1 el día 15
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Día 15
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Efecto del P-1037 sobre el flujo espiratorio forzado al 25%-75% de la capacidad vital (FEF25-75%)
Periodo de tiempo: Día 15
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FEF25-75 % desde el inicio (inmediatamente antes de la primera dosis) hasta la misma hora del día 15
|
Día 15
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Karl Donn, Parion Sciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de enero de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de enero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PS-G201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .