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Pulizia dei polmoni con l'inibizione del canale epiteliale del sodio (ENaC) nella fibrosi cistica (CF) (CLEAN-CF)

22 luglio 2021 aggiornato da: Parion Sciences

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza e l'efficacia della soluzione P-1037 per inalazione in pazienti con fibrosi cistica (FC)

L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del P-1037 e determinare se la combinazione di P-1037 con soluzione salina ipertonica o il solo P-1037 abbia un effetto maggiore sulla funzione polmonare nei pazienti con FC rispetto al placebo (0,17% salino).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

142

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Univ of Florida Dept of Medicine
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Adult CF Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • New Lung Associates
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
        • Chicago Cystic Fibrosis Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Harper University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
      • Somerville, New Jersey, Stati Uniti, 08876
        • Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Toledo Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Santiago Reyes
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Stati Uniti, 29621
        • Anderson Pharmaceutical Research
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78212
        • Alamo Clinical Research Associates
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • Univ of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Childrens
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin UW Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, di età pari o superiore a 12 anni.
  • Diagnosi di fibrosi cistica determinata dai criteri di consenso CF del 1997 (NIH Consensus Statement, 1997)
  • Non fumatore
  • FEV1 alla visita di screening 1 tra il 40% e il 90%
  • Regime stabile di farmaci per la fibrosi cistica e fisioterapia toracica per i 28 giorni precedenti lo screening. Deve essere disposto a interrompere l'uso di soluzione salina ipertonica per la durata dello studio.
  • Clinicamente stabile per almeno 2 settimane
  • Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo e se sessualmente attive devono accettare di praticare una forma altamente efficace di contraccezione durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  • Storia di qualsiasi trapianto di organi o qualsiasi malattia o disturbo significativo
  • Uso di diuretici (incluso l'amiloride) o farmaci antiipertensivi renina-angiotensina o trimetoprim nei 28 giorni precedenti lo screening
  • Storia di significativa intolleranza alla soluzione salina ipertonica inalata, come determinato dall'investigatore
  • Ipersensibilità nota al farmaco in studio o all'amiloride

  • Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa alla visita di screening 1 secondo il giudizio dello sperimentatore, o una qualsiasi delle seguenti:

    • Potassio ≥ 5 milliequivalenti per litro (mEq/L)
    • Funzionalità renale anormale
    • Funzionalità epatica anormale, definita come ≥ 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
    • Livello di emoglobina < 10,0 g/dL
  • Femmina in gravidanza o in allattamento
  • Anamnesi di espettorato o coltura di tampone faringeo che ha evidenziato specie Burkholderia o Mycobacterium abscessus entro 2 anni dallo screening
  • Ha precedentemente partecipato a uno studio sperimentale che prevedeva la somministrazione di qualsiasi composto sperimentale o l'uso di un dispositivo sperimentale con 28 giorni prima dello screening
  • Attualmente in trattamento con qualsiasi regime contenente ivacaftor

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: P-1037 in soluzione salina ipertonica (HS)
P-1037 Soluzione per inalazione, 85 μg due volte al giorno (BID) (28,3 μg/mL) in soluzione salina ipertonica (soluzione fisiologica al 4,2%) BID
Droga: P-1037
P-1037 è un nuovo inibitore ENaC
Droga: Soluzione salina ipertonica
Soluzione salina al 4,2%.
Sperimentale: P-1037 in soluzione salina
P-1037 Soluzione per inalazione, 85 μg BID (28,3 μg/mL) in soluzione fisiologica allo 0,17% BID
Droga: P-1037
P-1037 è un nuovo inibitore ENaC
Droga: Salino
Soluzione salina allo 0,17%.
Comparatore placebo: Salino
Placebo (soluzione salina allo 0,17%) BID
Droga: Salino
Soluzione salina allo 0,17%.
Comparatore fittizio: Soluzione salina ipertonica
Soluzione salina ipertonica (soluzione salina al 4,2%) BID
Droga: Soluzione salina ipertonica
Soluzione salina al 4,2%.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza (numero di eventi avversi del P-1037 nei gruppi di trattamento)
Lasso di tempo: Giorno 15
numero di eventi avversi di P-1037 nei gruppi di trattamento
Giorno 15
Sicurezza [variazione del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) da prima della somministrazione a 1 ora dopo la somministrazione]
Lasso di tempo: Giorno 1
variazione del FEV1 da prima della somministrazione a 1 ora dopo la somministrazione con P-1037 in soluzione fisiologica ipertonica al 4,2% e P-1037 in soluzione fisiologica allo 0,17%
Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del FEV1
Lasso di tempo: Giorno 15
variazione del FEV1, dal basale (immediatamente prima della prima dose) alla stessa ora del giorno il giorno 15
Giorno 15
Effetto del P-1037 su altre misure della capacità vitale forzata (FVC) (variazione della FVC dal basale (immediatamente prima della prima dose) alla stessa ora del giorno il giorno 15)
Lasso di tempo: Giorno 15
variazione della FVC dal basale (immediatamente prima della prima dose) alla stessa ora del giorno il giorno 15
Giorno 15
Effetto del questionario P-1037 sulla fibrosi cistica - Rivisto (CFQ-R)
Lasso di tempo: Giorno 15
CFQ-R il giorno 15
Giorno 15
Determinare se la co-somministrazione di soluzione salina ipertonica (HS) migliora l'effetto di P-1037 sul FEV1 (FEV1 il giorno 15)
Lasso di tempo: Giorno 15
FEV1 il giorno 15
Giorno 15
Effetto del P-1037 su (flusso espiratorio forzato al 25%-75% della capacità vitale (FEF25-75%)
Lasso di tempo: Giorno 15
FEF25-75% dal basale (immediatamente prima della prima dose) alla stessa ora del giorno il giorno 15
Giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Parion Sciences

Collaboratori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Investigatori

  • Cattedra di studio: Karl Donn, Parion Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

22 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PS-G201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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