Oczyszczanie płuc za pomocą hamowania nabłonkowego kanału sodowego (ENaC) w mukowiscydozie (CF) (CLEAN-CF)
22 lipca 2021 zaktualizowane przez: Parion Sciences
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo i skuteczność roztworu P-1037 do inhalacji u pacjentów z mukowiscydozą (CF)
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji P-1037 oraz ustalenie, czy połączenie P-1037 z hipertonicznym roztworem soli lub sam P-1037 ma większy wpływ na czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą niż placebo (0,17% solankowy).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
142
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Adult CF Center
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- New Lung Associates
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
- Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- University of Virginia Childrens
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, wiek 12 lat lub starszy.
- Rozpoznanie mukowiscydozy zgodnie z kryteriami konsensusu CF z 1997 r. (NIH Consensus Statement, 1997)
- Niepalący
- FEV1 podczas wizyty przesiewowej 1 między 40% a 90%
- Stabilny schemat leków na mukowiscydozę i fizjoterapia klatki piersiowej przez 28 dni przed badaniem przesiewowym. Musi być gotowy do zaprzestania stosowania hipertonicznej soli fizjologicznej na czas trwania badania.
- Klinicznie stabilny przez co najmniej 2 tygodnie
- Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy, a jeśli są aktywne seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej formy antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia:
- Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu lub jakiejkolwiek istotnej choroby lub zaburzenia
- Stosowanie leków moczopędnych (w tym amilorydu) lub leków przeciwnadciśnieniowych renina-angiotensyna lub trimetoprimu w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym
- Historia znacznej nietolerancji na wziewną hipertoniczną sól fizjologiczną, ustalona przez Badacza
- Znana nadwrażliwość na badany lek lub amiloryd
Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej 1 w ocenie badacza lub którekolwiek z poniższych:
- Potas ≥ 5 miliekwiwalentów na litr (mEq/l)
- Nieprawidłowa czynność nerek
- Nieprawidłowa czynność wątroby, zdefiniowana jako ≥ 3 x górna granica normy (GGN)
- Poziom hemoglobiny < 10,0 g/dl
- Kobieta w ciąży lub karmiąca
- Historia posiewu plwociny lub wymazu z gardła, w wyniku którego uzyskano gatunek Burkholderia lub Mycobacterium abscessus w ciągu 2 lat od badania przesiewowego
- Uczestniczył wcześniej w badaniu naukowym obejmującym podawanie dowolnego badanego związku lub użycie badanego urządzenia na 28 dni przed badaniem przesiewowym
- Obecnie leczony dowolnym schematem zawierającym iwakaftor
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: P-1037 w hipertonicznej soli fizjologicznej (HS)
P-1037 Roztwór do inhalacji, 85 μg dwa razy dziennie (BID) (28,3 μg/mL) w hipertonicznym roztworze soli (4,2% roztwór soli) BID
|
P-1037 to nowy inhibitor ENaC
4,2% roztwór soli
|
|
Eksperymentalny: P-1037 w soli fizjologicznej
P-1037 Roztwór do inhalacji, 85 μg BID (28,3 μg/ml) w 0,17% soli fizjologicznej BID
|
P-1037 to nowy inhibitor ENaC
0,17% roztwór soli
|
|
Komparator placebo: Solankowy
Placebo (0,17% roztwór soli) BID
|
0,17% roztwór soli
|
|
Pozorny komparator: Hipertoniczna sól fizjologiczna
Sól hipertoniczna (sól fizjologiczna 4,2%) BID
|
4,2% roztwór soli
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo (liczba działań niepożądanych P-1037 w grupach terapeutycznych)
Ramy czasowe: Dzień 15
|
liczba zdarzeń niepożądanych P-1037 w grupach leczonych
|
Dzień 15
|
|
Bezpieczeństwo [zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) od podania dawki do 1 godziny po podaniu]
Ramy czasowe: Dzień 1
|
zmiana FEV1 od przed podaniem do 1 godziny po podaniu P-1037 w 4,2% hipertonicznym roztworze soli i P-1037 w 0,17% roztworze soli
|
Dzień 1
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana FEV1
Ramy czasowe: Dzień 15
|
zmiana FEV1 od wartości początkowej (bezpośrednio przed podaniem pierwszej dawki) do tej samej pory dnia w dniu 15
|
Dzień 15
|
|
Wpływ P-1037 na inne pomiary natężonej pojemności życiowej (FVC) (zmiana FVC od wartości wyjściowej (bezpośrednio przed pierwszą dawką) do tej samej pory dnia w dniu 15)
Ramy czasowe: Dzień 15
|
zmiana FVC od wartości początkowej (bezpośrednio przed podaniem pierwszej dawki) do tej samej pory dnia w dniu 15
|
Dzień 15
|
|
Wpływ P-1037 na kwestionariusz mukowiscydozy – poprawiony (CFQ-R)
Ramy czasowe: Dzień 15
|
CFQ-R w dniu 15
|
Dzień 15
|
|
Ustalenie, czy jednoczesne podawanie hipertonicznej soli fizjologicznej (HS) zwiększa wpływ P-1037 na FEV1 (FEV1 w dniu 15)
Ramy czasowe: Dzień 15
|
FEV1 w dniu 15
|
Dzień 15
|
|
Wpływ P-1037 na (wymuszony przepływ wydechowy przy 25%-75% pojemności życiowej (FEF25-75%)
Ramy czasowe: Dzień 15
|
FEF25-75% od wartości początkowej (bezpośrednio przed pierwszą dawką) do tej samej pory dnia w dniu 15
|
Dzień 15
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Karl Donn, Parion Sciences
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lutego 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 stycznia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 stycznia 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 stycznia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 lipca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PS-G201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .