Keuhkojen puhdistaminen epiteelin natriumkanavan (ENaC) estämisellä kystisessä fibroosissa (CF) (CLEAN-CF)
torstai 22. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Parion Sciences
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus P-1037-inhalaatioliuoksen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF)
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida P-1037:n turvallisuutta ja siedettävyyttä ja selvittää, onko P-1037:n yhdistelmällä hypertonisen suolaliuoksen tai pelkän P-1037:n yhdistelmällä suurempi vaikutus CF-potilaiden keuhkojen toimintaan kuin lumelääkkeellä (0,17 %). suolaliuos).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
142
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Univ of Florida Dept of Medicine
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Adult CF Center
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- New Lung Associates
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
- Chicago Cystic Fibrosis Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University/Harper University Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgets-Robert Wood Johnson Medical School
-
Somerville, New Jersey, Yhdysvallat, 08876
- Pediatric Pulmonology/Cystic Fibrosis
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
- Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- Toledo Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Santiago Reyes
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Yhdysvallat, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78212
- Alamo Clinical Research Associates
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- Univ of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia Childrens
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin UW Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, vähintään 12-vuotias.
- Kystisen fibroosin diagnoosi vuoden 1997 CF-konsensuskriteerien mukaan (NIH Consensus Statement, 1997)
- Tupakoimaton
- FEV1 seulontakäynnillä 1 40–90 %
- Vakaa CF-lääkkeiden ja rintakehän fysioterapian hoito 28 päivän ajan ennen seulontaa. On oltava valmis lopettamaan hypertonisen suolaliuoksen käytön tutkimuksen ajaksi.
- Kliinisesti stabiili vähintään 2 viikkoa
- Kaikilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti, ja jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 28 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi elinsiirto tai mikä tahansa merkittävä sairaus tai häiriö
- diureettien (mukaan lukien amiloridi) tai reniini-angiotensiini-verenpainelääkkeiden tai trimetopriimin käyttö 28 päivän aikana ennen seulontaa
- Aiempi merkittävä intoleranssi inhaloitavalle hypertoniselle suolaliuokselle, tutkijan määrittämänä
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai amiloridille
Kaikki kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat seulontakäynnillä 1 tutkijan arvioiden mukaan tai jokin seuraavista:
- Kalium ≥ 5 milliekvivalenttia litrassa (mEq/l)
- Epänormaali munuaisten toiminta
- Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään ≥ 3 x normaalin ylärajaksi (ULN)
- Hemoglobiinitaso < 10,0 g/dl
- Raskaana oleva tai imettävä nainen
- Aiempi yskös- tai kurkun vanupuikkoviljelmä, joka tuottaa Burkholderia-lajeja tai Mycobacterium abscessus -bakteeria 2 vuoden sisällä seulonnasta
- on aiemmin osallistunut 28 päivää ennen seulontaa tutkimustutkimukseen, jossa on annettu mitä tahansa tutkimusyhdistettä tai käytetty tutkimuslaitetta
- Tällä hetkellä hoidetaan millä tahansa ivakaftoria sisältävällä hoito-ohjelmalla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: P-1037 hypertonisessa suolaliuoksessa (HS)
P-1037 inhalaatioliuos, 85 μg kahdesti päivässä (BID) (28,3 μg/ml) hypertonisessa suolaliuoksessa (4,2 % suolaliuos) BID
|
P-1037 on uusi ENaC-inhibiittori
4,2 % suolaliuos
|
|
Kokeellinen: P-1037 suolaliuoksessa
P-1037 inhalaatioliuos, 85 μg BID (28,3 μg/ml) 0,17 % suolaliuoksessa BID
|
P-1037 on uusi ENaC-inhibiittori
0,17 % suolaliuosta
|
|
Placebo Comparator: Suolaliuos
Plasebo (0,17 % suolaliuos) BID
|
0,17 % suolaliuosta
|
|
Huijausvertailija: Hypertoninen suolaliuos
Hypertoninen suolaliuos (4,2 % suolaliuos) BID
|
4,2 % suolaliuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus (P-1037:n haittatapahtumien määrä hoitoryhmissä)
Aikaikkuna: Päivä 15
|
P-1037:n haittatapahtumien lukumäärä hoitoryhmissä
|
Päivä 15
|
|
Turvallisuus [muutos pakotetun uloshengityksen tilavuudessa sekunnissa (FEV1) ennen annostusta 1 tuntiin annostelun jälkeen]
Aikaikkuna: Päivä 1
|
FEV1:n muutos ennen annostusta 1 tuntiin annostelun jälkeen P-1037 4,2 % hypertonisessa suolaliuoksessa ja P-1037 0,17 % suolaliuoksessa
|
Päivä 1
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos FEV1:ssä
Aikaikkuna: Päivä 15
|
FEV1:n muutos lähtötasosta (välittömästi ennen ensimmäistä annosta) samaan kellonaikaan 15. päivänä
|
Päivä 15
|
|
P-1037:n vaikutus muihin pakotettuihin vitaalikapasiteettiin (FVC) (FVC:n muutos lähtötasosta (välittömästi ennen ensimmäistä annosta) samaan kellonaikaan 15. päivänä)
Aikaikkuna: Päivä 15
|
FVC:n muutos lähtötasosta (välittömästi ennen ensimmäistä annosta) samaan kellonaikaan 15. päivänä
|
Päivä 15
|
|
P-1037:n vaikutus kystiseen fibroosikyselyyn – tarkistettu (CFQ-R)
Aikaikkuna: Päivä 15
|
CFQ-R päivänä 15
|
Päivä 15
|
|
Selvitä, parantaako hypertonisen suolaliuoksen (HS) samanaikainen anto P-1037:n vaikutusta FEV1:een (FEV1 päivänä 15)
Aikaikkuna: Päivä 15
|
FEV1 päivänä 15
|
Päivä 15
|
|
P-1037:n vaikutus (pakotettu uloshengitysvirtaus 25–75 %:lla elinvoimakapasiteetista (FEF25–75 %)
Aikaikkuna: Päivä 15
|
FEF 25-75 % lähtötasosta (välittömästi ennen ensimmäistä annosta) samaan kellonaikaan 15. päivänä
|
Päivä 15
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Karl Donn, Parion Sciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. tammikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. tammikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 22. tammikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 26. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PS-G201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .