Atorvastatin pro mikrovaskulární endoteliální funkci a Raynaud u časné difuzní sklerodermie (TAMER)

Systémová skleróza (SSc) je multisystémové autoimunitní onemocnění charakterizované vaskulopatií, aktivací imunitního systému a fibrózou kůže a vnitřních orgánů. SSc postihuje přibližně 240 lidí na milion v USA, ale je to onemocnění, pro které neexistuje žádný lék schválený FDA. Současná hypotéza patogeneze naznačuje, že vaskulární poškození s endoteliální dysfunkcí může být podněcující událostí přispívající k imunologické aktivaci a fibróze v patogenezi onemocnění. Více než 90 % jedinců s SSc má vaskulární komplikace včetně Raynaudova fenoménu, vředů na prstech nebo gangrény a plicní hypertenze; s mikrovaskulárními abnormalitami, které přispívají k Raynaudovým a digitálním ulceracím.

Je dobře známo, že statinové léky mají pleiotropní účinky, které mohou modifikovat všechny tři aspekty patogeneze SSc. Včasná diagnostika a léčba mikrovaskulární endoteliální dysfunkce a Raynaudova fenomeonanu může mít největší efekt v časném stádiu onemocnění. Proto předpokládáme, že léčba atorvastatinem v dobře definované kohortě časné difuzní systémové sklerózy přinese příznivé výsledky.

Účastníky budou pacienti s časnou difuzní systémovou sklerózou a Raynaudovým fenoménem, ​​kteří nemají v anamnéze kardiovaskulární onemocnění nebo diabetes. Celkem bude zařazeno 30 pacientů, kteří budou sledováni po dobu 16 týdnů. Polovina pacientů bude randomizována na atorvastatin a polovina na placebo. Během studie bude pacientům umožněno pokračovat v základní imunosupresivní a Raynaudově léčbě ve stabilních dávkách. Vzhledem k tomu, že se jedná o pilotní studii, budou k jasnému prokázání účinnosti léčiva v budoucnu nutné větší kontrolované studie. Vyšetřovatelé doufají, že tato studie nám dá signály, abychom vedli budoucí multicentrickou klinickou studii.