Atorvastatina per la funzione endoteliale microvascolare e Raynaud nella sclerodermia diffusa precoce (TAMER)

La sclerosi sistemica (SSc) è una malattia autoimmune multisistemica caratterizzata da vasculopatia, attivazione del sistema immunitario e fibrosi della pelle e degli organi interni. La SSc colpisce circa 240 persone per milione negli Stati Uniti, ma è una malattia per la quale non esistono farmaci approvati dalla FDA. Le attuali ipotesi di patogenesi suggeriscono che una lesione vascolare con disfunzione endoteliale possa essere un evento scatenante che contribuisce all'attivazione immunologica e alla fibrosi nella patogenesi della malattia. Più del 90% degli individui con SSc presenta complicanze vascolari tra cui fenomeno di Raynaud, ulcere digitali o cancrena e ipertensione polmonare; con anomalie microvascolari ritenuto contribuire a Raynaud e ulcerazioni digitali.

È noto che le statine hanno effetti pleiotropici che possono modificare tutti e tre gli aspetti della patogenesi della SSc. La diagnosi precoce e il trattamento della disfunzione endoteliale microvascolare e del fenomeno di Raynaud possono avere il massimo effetto nella malattia precoce. Pertanto, ipotizziamo che il trattamento con atorvastatina in una coorte ben definita di sclerosi sistemica diffusa precoce produrrà risultati benefici.

I partecipanti saranno pazienti con sclerosi sistemica diffusa precoce e fenomeno di Raynaud che non hanno una storia di malattie cardiovascolari o diabete. Un totale di 30 pazienti saranno arruolati e seguiti per 16 settimane. La metà dei pazienti sarà randomizzata ad atorvastatina e metà al placebo. I pazienti potranno continuare la terapia immunosoppressiva sottostante e Raynaud a dosi stabili durante lo studio. Poiché si tratta di uno studio pilota, saranno necessari futuri studi controllati più ampi per dimostrare chiaramente l'efficacia del farmaco. Gli investigatori sperano che questo studio ci dia segnali per guidare una futura sperimentazione clinica multicentrica.