Atorvastatin til mikrovaskulær endotelfunktion og Raynaud ved tidlig diffus sklerodermi (TAMER)

Systemisk sklerose (SSc) er en multisystem autoimmun sygdom karakteriseret ved vaskulopati, aktivering af immunsystemet og fibrose i huden og de indre organer. SSc påvirker cirka 240 mennesker per million i USA, men er en sygdom, som der ikke er nogen FDA godkendt medicin mod. Nuværende hypotese om patogenese tyder på, at en vaskulær skade med endotel dysfunktion kan være en inciterende begivenhed, der bidrager til immunologisk aktivering og fibrose i patogenesen af ​​sygdommen. Mere end 90 % af personer med SSc har vaskulære komplikationer, herunder Raynaud-fænomenet, digitale sår eller koldbrand og pulmonal hypertension; med mikrovaskulære abnormiteter, der menes at bidrage til Raynaud og digitale sårdannelser.

Statinmedicin er velkendt for at have pleiotropiske virkninger, som kan ændre alle tre aspekter af SSc-patogenese. Tidlig diagnose og behandling af mikrovaskulær endotel dysfunktion og Raynaud-fænomen kan have størst effekt ved tidlig sygdom. Således antager vi, at behandling med atorvastatin i en veldefineret kohorte af tidlig diffus systemisk sklerose vil give gavnlige resultater.

Deltagerne vil være patienter med tidlig diffus systemisk sklerose og Raynaud-fænomen, som ikke har nogen historie med hjerte-kar-sygdomme eller diabetes. I alt 30 patienter vil blive indskrevet og fulgt i 16 uger. Halvdelen af ​​patienterne vil blive randomiseret til atorvastatin og halvdelen til placebo. Patienter vil få lov til at fortsætte underliggende immunsuppressiv og Raynaud-behandling ved stabile doser under forsøget. Da dette er et pilotstudie, vil fremtidige større kontrollerede forsøg være nødvendige for klart at påvise lægemiddeleffektivitet. Forskere håber, at denne undersøgelse vil give os signaler til at guide et fremtidigt klinisk multicenterforsøg.