Atorwastatyna dla funkcji śródbłonka naczyń mikronaczyniowych i Raynaud we wczesnej rozlanej twardzinie skóry (TAMER)

Twardzina układowa (SSc) jest wieloukładową chorobą autoimmunologiczną charakteryzującą się waskulopatią, aktywacją układu odpornościowego oraz zwłóknieniem skóry i narządów wewnętrznych. SSc dotyka około 240 osób na milion w Stanach Zjednoczonych, ale jest chorobą, na którą nie ma leku zatwierdzonego przez FDA. Obecna hipoteza patogenezy sugeruje, że uszkodzenie naczyń z dysfunkcją śródbłonka może być zdarzeniem inicjującym, przyczyniającym się do aktywacji immunologicznej i zwłóknienia w patogenezie choroby. Ponad 90% osób z SSc ma powikłania naczyniowe, w tym zjawisko Raynauda, ​​owrzodzenia palców lub zgorzel i nadciśnienie płucne; z nieprawidłowościami mikronaczyniowymi, które uważa się za przyczyniające się do owrzodzeń Raynauda i palców.

Powszechnie wiadomo, że statyny mają działanie plejotropowe, które może modyfikować wszystkie trzy aspekty patogenezy SSc. Wczesna diagnoza i leczenie dysfunkcji śródbłonka naczyń mikrokrążenia i fenomen Raynauda mogą mieć największy wpływ na wczesną chorobę. Tak więc stawiamy hipotezę, że leczenie atorwastatyną w dobrze zdefiniowanej kohorcie wczesnej rozlanej twardziny układowej przyniesie korzystne wyniki.

Uczestnikami będą pacjenci z wczesną rozlaną twardziną układową i objawem Raynauda, ​​którzy nie mieli historii chorób układu krążenia ani cukrzycy. W sumie 30 pacjentów zostanie zapisanych i obserwowanych przez 16 tygodni. Połowa pacjentów zostanie losowo przydzielona do grupy otrzymującej atorwastatynę, a połowa do grupy otrzymującej placebo. Pacjenci będą mogli kontynuować podstawowe leczenie immunosupresyjne i Raynauda w stabilnych dawkach podczas badania. Ponieważ jest to badanie pilotażowe, konieczne będą przyszłe większe kontrolowane próby, aby wyraźnie wykazać skuteczność leku. Badacze mają nadzieję, że to badanie da nam sygnały do ​​kierowania przyszłymi wieloośrodkowymi badaniami klinicznymi.