Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový program pro tiratricol u pacientů s nedostatkem monokarboxylátového transportéru 8

29. dubna 2026 aktualizováno: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Program rozšířeného přístupu k tiratricolu u pacientů s nedostatkem monokarboxylátového transportéru 8, také známý jako Allan-Herndon-Dudley syndrom (AHDS)

Cílem tohoto programu je poskytnout rozšířený přístup (tj. před registrací) k tiratricolu jako léčbě pacientů s nedostatkem monokarboxylátového transportéru 8 (nedostatek MCT8, také známý jako Allan-Herndon-Dudley syndrom [AHDS]), kteří při léčbě Podle názoru lékaře by tiratricol mohl být prospěšný a splnit kritéria způsobilosti.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Půjde o otevřenou, jednoramennou, multicentrickou EAP, navrženou tak, aby v USA poskytovala léčebný přístup k tiratricolu pro způsobilé pacienty s nedostatkem MCT8, také známým jako AHDS.

Pacienti podstoupí klinické a bezpečnostní hodnocení před zahájením léčby tiratricolem, během titrační fáze a poté v přibližně 3-6 měsíčních intervalech nebo častěji, pokud je to klinicky indikováno, po zahájení léčby tiratricolem a dokud není léčba dokončena nebo přerušena.

Nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE) budou zaznamenávány a hlášeny podle předpisů FDA.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
        • Dostupný
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Spojené státy, 93636-8762
        • Dostupný
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Dostupný
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Dostupný
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Dostupný
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Dostupný
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Dostupný
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01199
        • Dostupný
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Dostupný
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Dostupný
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Dostupný
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Dostupný
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Dostupný
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76106
        • Dostupný
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98403
        • Dostupný
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53326
        • Dostupný
        • Children's Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

Každý pacient musí splňovat všechna následující kritéria, aby byl způsobilý:

  1. Diagnóza nedostatku MCT8 potvrzena genetickým testem.
  2. Buď dosud neléčení tiratricolem, nebo pacienti, kteří mohou užívat stabilní dávku tiratricolu, kteří přešli ze studie fáze 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) (NCT05579327) nebo předchozího samostatného zkoumaného nového léku (IND).
  3. Podle lékařského názoru ošetřujícího lékaře převažují potenciální přínosy léčby tiratricolem nad potenciálními riziky pro pacienta.
  4. Pacient nebo právní zástupce poskytl prostřednictvím tohoto EAP podepsaný a datovaný informovaný souhlas s léčbou tiratricolem.
  5. Vzhledem k závažnosti onemocnění je sexuální aktivita u těchto pacientů považována za nepravděpodobnou. Pokud je však podle uvážení ošetřujícího lékaře pro pacientku možná sexuální aktivita, musí se pacientky řídit antikoncepčními pokyny uvedenými v protokolu.
  6. Pacient je schválen pro registraci sponzorem RTT.

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují některé z následujících kritérií, budou z EAP vyloučeni:

  1. Rodiče, zákonní zástupci nebo případně pacienti, kteří z jakéhokoli důvodu nechtějí nebo nejsou schopni dodržovat léčebný plán ošetřujícího lékaře související s tímto EAP.

  2. Závažné onemocnění nebo nedávný velký chirurgický zákrok nesouvisející s nedostatkem MCT8 (podle úsudku ošetřujícího lékaře), definované jako:

    • Stavy vyžadující opakované hospitalizace, které pravděpodobně omezí schopnost účastnit se programu.
    • Závažné onemocnění během 3 měsíců před screeningovou návštěvou, které pravděpodobně omezí schopnost pacienta plně se účastnit programu a/nebo znemožní hodnocení celkového T3 v séru a/nebo bezpečnosti.
    • Velký chirurgický zákrok během 3 měsíců před screeningovou návštěvou nebo plánovaný během programu, včetně, ale bez omezení, velkých břišních/hrudních/neurochirurgických výkonů.
    • Velké/malé břišní a/nebo maxilofaciální operace, které mohou inhibovat podávání a/nebo absorpci tiratricolu.
  3. Pacienti s jakoukoli kontraindikací léčby tiratricolem nebo kteroukoli pomocnou látkou v programu léčby.
  4. Pacienti užívající analogy hormonů štítné žlázy – jako je levothyroxin – nebo thionamidy, jako je propylthiouracil. Předchozí užívání těchto léků není vylučovacím kritériem za předpokladu, že užívání léků ustoupilo a hladiny hormonů štítné žlázy se po vysazení těchto léků stabilizovaly. U pacientů, kteří v současnosti užívají tyto léky, by měl být přechod na tiratricol proveden podle výše uvedeného a pod vedením endokrinologa se znalostí nedostatku MCT8, pokud je to nutné, po konzultaci s farmakologem.
  5. Známá přecitlivělost na tiratricol včetně jakékoli složky ve farmaceutické formulaci.
  6. I když je to velmi nepravděpodobné, protože se jedná o závažné onemocnění vázané na X: Kojící nebo těhotné ženy (nebo ženy, které plánují otěhotnět během léčby tiratricolem).
  7. Pacienti způsobilí pro klinické studie s tiratricolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Spolupracovníci

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tiratricol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit