Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MCT8 Deficiency Caregiver Study

24. dubna 2024 aktualizováno: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Ekonomická zátěž a dopad na kvalitu života způsobené nedostatkem transportéru monokarboxylátů 8 (MCT8) hlášený pečovatelem

Pečovatelé čelí mnoha povinnostem mimo svou roli přítele nebo rodiče, což může vést k emocionálním, finančním, sociálním a profesním problémům. Aby bylo možné lépe porozumět dopadu nedostatku MCT8 na pečovatele, Egetis Therapeutics provádí online průzkum pro dospělé pečovatele osob žijících s nedostatkem MCT8.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Porozumění dopadu nedostatku MCT8 na pečovatele a pacienty je klíčem k usnadnění politických intervencí založených na důkazech a identifikaci lepších léčebných postupů a léčebných postupů, které plně zohledňují skutečné prostředí, ve kterém je péče poskytována.

Tato studie se zaměří na mezeru ve výzkumu o širším dopadu nedostatku MCT8 tím, že prozkoumá ekonomickou zátěž uváděnou pečovatelem a dopad onemocnění na kvalitu života související se zdravím (HRQoL). Dospělí pečovatelé budou hlásit výsledky HRQoL pro sebe a osobu s nedostatkem MCT8, o kterou se starají, protože postižení pacienti mají omezené kognitivní funkce a komunikační schopnosti a nemohou informace hlásit sami.

Výsledky této studie poskytnou vhled do ekonomického a HRQoL dopadu nedostatku MCT8, jak uvádí pečovatelé ve Velké Británii, USA, Kanadě, Francii, Nizozemsku, Španělsku, Austrálii, Itálii a Německu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

21

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí, kteří jsou hlavními pečovateli o osobu s diagnostikovaným nedostatkem MCT8 nebo Allan-Herndon-Dudleyho syndromem a pravidelně jim poskytují významnou pomoc.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let nebo starší
  • Bydliště ve Velké Británii, USA, Kanadě (kromě Newfoundland & Labrador a Alberta), Francii, Nizozemsku, Španělsku, Austrálii, Itálii a Německu
  • Hlavní pečovatel o osobu s diagnostikovaným nedostatkem MCT8

Kritéria vyloučení:

  • Placení pečovatelé o osobu s diagnostikovaným nedostatkem MCT8

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantifikujte ekonomickou zátěž péče o pacienta s nedostatkem MCT8 pomocí otázek na míru
Časové okno: jednou, při zápisu
Ekonomická zátěž bude posouzena pomocí na míru šitých otázek týkajících se času stráveného poskytováním péče a dopadu na rodinnou a pracovní situaci pečovatele.
jednou, při zápisu
Kvantifikujte náklady na péči o pacienta s nedostatkem MCT8 pomocí otázek na míru
Časové okno: jednou, při zápisu
Náklady budou posuzovány pomocí na míru šitých otázek týkajících se příjmu ze zaměstnání pečovatele, nákladů na cestu/dopravu, příspěvků na náklady na léčbu a dalších nákladů na péči.
jednou, při zápisu
Kvantifikujte zátěž související s kvalitou života (HRQoL) při péči o pacienta s nedostatkem MCT8 pomocí EQ-5D-5L
Časové okno: jednou, při zápisu

Dopad na pohodu pečovatele bude posouzen pomocí EQ-5D-5L, který se skládá ze dvou částí. Popisný systém se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese), každá s 5 úrovněmi (1 – žádné problémy, 2 – mírné problémy, 3 – střední problémy, 4 – závažné problémy a 5 - extrémní problémy). Číslice pro 5 dimenzí lze sloučit do 5místného čísla popisujícího zdravotní stav respondenta.

Vizuální analogová škála EQ (EQ-VAS) zaznamenává zdraví respondenta na vertikální stupnici s koncovými body označenými 100, což představuje „nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit“ a 0, „nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit“. Vyšší skóre představuje lepší sebevnímání zdraví.
jednou, při zápisu
Kvantifikujte zátěž související s kvalitou života (HRQoL) při péči o pacienta s nedostatkem MCT8 pomocí PedsQL
Časové okno: jednou, při zápisu
Dopad na rodinu pečovatele bude posouzen pomocí modulu Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Family Impact Module. PedsQL™ má 36 položek rozdělených do 7 subdomén fyzického, emocionálního, sociálního a kognitivního fungování, komunikace a starostí, stejně jako každodenních rodinných aktivit a rodinných vztahů. Používá se 5bodová stupnice odezvy (0 = nikdy problém; 4 = vždy problém). Položky jsou zpětně hodnoceny a lineárně transformovány na stupnici 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), takže vyšší skóre znamená lepší fungování (menší negativní dopad).
jednou, při zápisu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popište sociální a demografické charakteristiky pacientů a pečovatelů
Časové okno: jednou, při zápisu
To bude hodnoceno pomocí věku pečovatele, pohlaví, vztahu k osobě s nedostatkem MCT8, informací o domácnosti a pečovatelských povinností. Omezené údaje budou také analyzovány o profilu osoby, o kterou je pečováno s nedostatkem MCT8, konkrétně o věku pacienta, fungování (fyzickém a komunikačním), testech provedených v souvislosti s nedostatkem MCT8, rozsahu lékařských profesionálů, kteří jsou léčeni, a frekvenci a délce léčby. pobytů v nemocnici.
jednou, při zápisu
Prozkoumejte zkušenosti pečovatelů poskytujících péči a podporu pacientům postiženým nedostatkem MCT8
Časové okno: jednou, při zápisu
Zkušenosti pečovatelů budou hodnoceny pomocí odpovědí poskytnutých na zakázkové otázky týkající se rodinných poměrů, dalších pečovatelských povinností, dopadu pečovatelské péče na jejich spánek, domácí a profesionální podporu doma. Všechny otázky na míru jsou kategorické proměnné s různými možnostmi odpovědí.
jednou, při zápisu
Poskytněte další důkazy o HRQoL pacientů s nedostatkem MCT8 napříč zdravotními stavy pomocí proxy EQ-5D-5L verze 1
Časové okno: jednou, při zápisu

EQ-5D-5L proxy verze 1 bude zachycena od pečovatele (zmocněnce), aby ohodnotila kvalitu života osoby s nedostatkem MCT8 související se zdravím podle jejich názoru (zmocněnce). Nástroj se skládá ze dvou částí. Popisný systém se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese), každá s 5 úrovněmi (1 – žádné problémy, 2 – mírné problémy, 3 – střední problémy, 4 – závažné problémy a 5 - extrémní problémy). Číslice pro 5 dimenzí lze spojit do 5místného čísla popisujícího zdravotní stav osoby, o které respondent referuje.

Vizuální analogová škála EQ (EQ-VAS) zaznamenává, jak by respondent seřadil zdraví dané osoby na vertikální stupnici s koncovými body označenými 100, což představuje „nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit“ a 0, „nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit“. Vyšší skóre představuje lepší sebevnímání zdraví.
jednou, při zápisu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Spolupracovníci

Vitaccess Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mark Larkin, PhD, Vitaccess Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. srpna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

12. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

12. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4253-09-2021

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Allan-Herndon-Dudley syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit