Studie PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha pro mužské čínské subjekty s hemofilií A

Kritéria pro zařazení:

Aby byli jedinci způsobilí pro zařazení do studie, musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

1. Muži Číňané ve věku 6 let nebo starší (hmotnost >20 kg) s těžkou hemofilií A (aktivita faktoru VIII <1 %), kteří byli dříve léčeni > 150 dny expozice jakýmkoliv přípravkům obsahujícím FVIII.
2. Subjekty by neměly dostat infuzi žádných přípravků FVIII po dobu alespoň 3 dnů (alespoň 72 hodin) před podáním Xynthy v den 1.
3. Subjekty musí být před podáním Xynthy v den 1 ve stavu bez krvácení.
4. Důkaz o osobně nebo právně přijatelném zástupci (právně přijatelný zástupce platí pouze pro pediatrické subjekty) podepsaný a datovaný dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt byl informován o všech příslušných aspektech studie.
5. Subjekty, které jsou ochotné a schopné dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy a další studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

Subjekty s některou z následujících charakteristik/stavů nebudou zahrnuty do studie:

1. Současný inhibitor FVIII nebo historie inhibitoru FVIII (definovaná jako > horní hranice normálu (ULN) místní oznamující laboratoře).
2. Důkaz nebo anamnéza klinicky významných hematologických, renálních, endokrinních, plicních, gastrointestinálních, kardiovaskulárních, jaterních, psychiatrických, neurologických nebo alergických onemocnění (včetně lékových alergií, ale s výjimkou neléčených, asymptomatických, sezónních alergií v době podávání) nebo klinické nálezy při screeningu .
3. Kromě hemofilie A má diagnostikovanou jakoukoli jinou poruchu krvácení.
4. Dokumentovaný virus lidské imunodeficience (HIV).
5. Subjekty, které očekávají plánovanou operaci nebo jiný invazivní postup do 1 měsíce po vstupu do studie.
6. Léčba imunomodulační terapií během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před vstupem do studie nebo před plánovaným použitím po dobu účasti ve studii.
7. Osoby se známou přecitlivělostí na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku Xyntha.
8. Subjekty se známou přecitlivělostí na proteiny buněk vaječníků čínského křečka (buňka CHO).
9. Subjekty s JAKOUKOLIV z následujících abnormalit v klinických laboratorních testech při screeningu, jak bylo hodnoceno laboratoří specifickou pro studii a potvrzeno jediným opakováním, pokud je to považováno za nutné: významné poškození jater nebo ledvin (alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3 x ULN nebo celkový bilirubin > 2 x ULN nebo sérový kreatinin > 2 x ULN), protrombinový čas > 1,5 x ULN, počet krevních destiček < 80 000 l. Mohou být zařazeni jedinci s Gilbertovou chorobou.
10. Neochota nebo neschopnost dodržovat podmínky protokolu.
11. Jakýkoli stav, který může ohrozit schopnost subjektu dodržovat a/nebo provádět činnosti související se studií nebo který podle názoru zkoušejícího nebo sponzora představuje klinickou kontraindikaci účasti ve studii.
12. Pozitivní screening drog v moči.
13. Anamnéza pravidelné konzumace alkoholu přesahující 14 nápojů/týden (1 nápoj = 5 uncí (150 ml) vína, 12 uncí (360 ml) piva nebo 1,5 unce (45 ml) tvrdého alkoholu) během 6 měsíců od screeningu.
14. Léčba zkoumaným lékem během 30 dnů nebo 5 poločasů před 1. dnem, podle toho, co je delší.
15. Screening krevního tlaku vleže 140 mm Hg (systolický) nebo 90 mm Hg (diastolický), po alespoň 5 minutách klidu vleže. Pokud je krevní tlak (TK) 140 mm Hg (systolický) nebo 90 mm Hg (diastolický), TK by se měl opakovat ještě dvakrát a ke stanovení způsobilosti subjektu by se měl použít průměr ze tří hodnot TK.
16. Screening 12svodového EKG vleže na zádech prokazující QTcF >450 nebo interval QRS >120 msec ms. Pokud QTcF překročí 450 ms nebo QRS překročí 120 ms, EKG by se mělo zopakovat ještě dvakrát a ke stanovení způsobilosti subjektu by se měl použít průměr tří hodnot QTcF.
17. Darování krve (kromě darování plazmy) přibližně 500 ml nebo více během 56 dnů před podáním dávky.
18. Anamnéza citlivosti na heparin nebo heparinem indukovanou trombocytopenii.
19. Neochotný nebo neschopný dodržovat Pokyny pro životní styl popsané v tomto protokolu.
20. Subjekty, které jsou zaměstnanci výzkumného pracoviště přímo zapojeni do provádění studie, a jejich rodinní příslušníci, členové personálu pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího nebo subjekty, které jsou zaměstnanci společnosti Pfizer přímo zapojenými do provádění studie.
21. Jiný závažný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním hodnoceného přípravku nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by způsobily, že subjekt není vhodný pro vstup do této studie.
22. Subjekty s anamnézou infekce během 1 týdne před vstupem do studie.
23. Muži s partnerkami, které jsou v současné době těhotné, a muži schopní zplodit děti, kteří nechtějí nebo nejsou schopni používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, jak je uvedeno v tomto protokolu, po dobu trvání studie a po dobu alespoň 28 dnů po poslední dávce hodnoceného přípravku .