Studie von PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha für männliche chinesische Probanden mit Hämophilie A

Einschlusskriterien:

Die Probanden müssen alle der folgenden Einschlusskriterien erfüllen, um sich für die Teilnahme an der Studie zu qualifizieren:

1. Männliche chinesische Probanden ab 6 Jahren (Gewicht > 20 kg) mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < 1 %), die zuvor mit > 150 Kontakttagen mit FVIII-haltigen Produkten behandelt wurden.
2. Die Probanden sollten mindestens 3 Tage (mindestens 72 Stunden) vor der Verabreichung von Xyntha an Tag 1 keine Infusion von FVIII-Produkten erhalten haben.
3. Die Probanden müssen sich vor der Verabreichung von Xyntha an Tag 1 in einem blutungsfreien Zustand befinden.
4. Nachweis eines persönlich oder rechtlich akzeptablen Vertreters (gesetzlich akzeptabler Vertreter gilt nur für pädiatrische Probanden) unterzeichnetes und datiertes Einverständniserklärungsdokument, aus dem hervorgeht, dass der Proband über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
5. Probanden, die bereit und in der Lage sind, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

Probanden mit einem der folgenden Merkmale/Zustände werden nicht in die Studie aufgenommen:

1. Aktueller FVIII-Hemmer oder FVIII-Hemmer in der Vorgeschichte (definiert als > Obergrenze des Normalwerts (ULN) des lokalen Berichtslabors).
2. Nachweis oder Anamnese klinisch signifikanter hämatologischer, renaler, endokriner, pulmonaler, gastrointestinaler, kardiovaskulärer, hepatischer, psychiatrischer, neurologischer oder allergischer Erkrankungen (einschließlich Arzneimittelallergien, aber ausgenommen unbehandelte, asymptomatische, saisonale Allergien zum Zeitpunkt der Dosierung) oder klinische Befunde beim Screening .
3. Diagnose einer anderen Blutungsstörung zusätzlich zu Hämophilie A.
4. Dokumentiertes Human Immunodeficiency Virus (HIV).
5. Probanden, die eine elektive Operation oder einen anderen invasiven Eingriff innerhalb von 1 Monat nach Studieneintritt erwarten.
6. Behandlung mit immunmodulatorischer Therapie innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Studieneintritt oder geplanter Anwendung für die Dauer der Studienteilnahme.
7. Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile von Xyntha.
8. Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Proteinen der Eierstockzellen des chinesischen Hamsters (CHO-Zellen).
9. Probanden mit IRGENDEINEN der folgenden Anomalien in klinischen Labortests beim Screening, wie vom studienspezifischen Labor beurteilt und durch eine einmalige Wiederholung bestätigt, falls dies als notwendig erachtet wird: signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung (Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3 x ULN oder Gesamtbilirubin > 2 x ULN oder Serumkreatinin > 2 x ULN), Prothrombinzeit > 1,5 x ULN, Thrombozytenzahl < 80.000 l. Patienten mit Morbus Gilbert können aufgenommen werden.
10. Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Bedingungen des Protokolls zu befolgen.
11. Jeder Zustand, der die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, studienbezogenen Aktivitäten nachzukommen und/oder diese auszuführen, oder der nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors eine klinische Kontraindikation für die Teilnahme an der Studie darstellt.
12. Ein positiver Drogentest im Urin.
13. Vorgeschichte des regelmäßigen Alkoholkonsums von mehr als 14 Getränken pro Woche (1 Getränk = 5 Unzen (150 ml) Wein, 12 Unzen (360 ml) Bier oder 1,5 Unzen (45 ml) Schnaps) innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
14. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor Tag 1, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
15. Screening-Blutdruck in Rückenlage 140 mm Hg (systolisch) oder 90 mm Hg (diastolisch) nach mindestens 5 Minuten Ruhe in Rückenlage. Wenn der Blutdruck (BD) 140 mm Hg (systolisch) oder 90 mm Hg (diastolisch) beträgt, sollte der BD noch zweimal wiederholt werden und der Durchschnitt der drei BD-Werte sollte verwendet werden, um die Eignung des Probanden zu bestimmen.
16. Screening eines 12-Kanal-EKG in Rückenlage mit QTcF >450 oder QRS-Intervall >120 ms ms. Wenn QTcF 450 ms oder QRS 120 ms überschreitet, sollte das EKG noch zweimal wiederholt werden und der Durchschnitt der drei QTcF-Werte sollte verwendet werden, um die Eignung des Patienten zu bestimmen.
17. Blutspende (ausgenommen Plasmaspenden) von etwa 500 ml oder mehr innerhalb von 56 Tagen vor der Verabreichung.
18. Anamnestische Empfindlichkeit gegenüber Heparin oder heparininduzierter Thrombozytopenie.
19. Nicht bereit oder nicht in der Lage, die in diesem Protokoll beschriebenen Lebensstilrichtlinien einzuhalten.
20. Probanden, die Mitarbeiter des Prüfzentrums sind, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind, und ihre Familienangehörigen, Mitarbeiter des Standorts, die anderweitig vom Prüfarzt beaufsichtigt werden, oder Probanden, die Mitarbeiter von Pfizer sind, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind.
21. Andere schwere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laboranomalien, die das mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung des Prüfpräparats verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen und nach Einschätzung des Prüfarztes den Probanden für die Teilnahme ungeeignet machen würden in diese Studie.
22. Probanden mit einer Infektionsvorgeschichte innerhalb von 1 Woche vor Studieneintritt.
23. Männliche Probanden mit derzeit schwangeren Partnern und männliche Probanden, die Kinder zeugen können und nicht willens oder nicht in der Lage sind, eine hochwirksame Verhütungsmethode, wie in diesem Protokoll beschrieben, für die Dauer der Studie und für mindestens 28 Tage nach der letzten Dosis des Prüfprodukts anzuwenden .