Badanie PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha dla chińskich mężczyzn z hemofilią typu A

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia, aby kwalifikować się do udziału w badaniu:

1. Chińczycy płci męskiej w wieku 6 lat lub starsi (masa ciała >20 kg) z ciężką postacią hemofilii A (aktywność czynnika VIII <1%) leczeni wcześniej przez ponad 150 dni narażeniem na jakiekolwiek produkty zawierające czynnik VIII.
2. Pacjenci nie powinni otrzymać wlewu jakichkolwiek produktów czynnika VIII przez co najmniej 3 dni (co najmniej 72 godziny) przed podaniem produktu Xyntha w dniu 1.
3. Pacjenci muszą być w stanie bez krwawienia przed podaniem produktu Xyntha w Dniu 1.
4. Dowód osobistego lub prawnie akceptowalnego przedstawiciela (prawnie akceptowalny przedstawiciel ma zastosowanie tylko do pacjentów pediatrycznych) podpisany i opatrzony datą dokument świadomej zgody wskazujący, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
5. Pacjenci, którzy chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci z którąkolwiek z poniższych cech/stanów nie zostaną włączeni do badania:

1. Obecny inhibitor FVIII lub inhibitor FVIII w wywiadzie (zdefiniowany jako > górna granica normy (GGN) lokalnego laboratorium raportującego).
2. Dowody lub historia klinicznie istotnych chorób hematologicznych, nerkowych, endokrynologicznych, płucnych, żołądkowo-jelitowych, sercowo-naczyniowych, wątroby, psychiatrycznych, neurologicznych lub alergicznych (w tym alergii na leki, ale z wyłączeniem nieleczonych, bezobjawowych, sezonowych alergii w momencie dawkowania) lub wyników klinicznych podczas badań przesiewowych .
3. Zdiagnozowano jakąkolwiek inną skazę krwotoczną oprócz hemofilii A.
4. Udokumentowany ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV).
5. Osoby spodziewające się planowej operacji lub innego zabiegu inwazyjnego w ciągu 1 miesiąca od włączenia do badania.
6. Leczenie terapią immunomodulującą w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed włączeniem do badania lub planowanym stosowaniem w czasie trwania udziału w badaniu.
7. Osoby ze znaną nadwrażliwością na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą produktu Xyntha.
8. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na białka komórek jajnika chomika chińskiego (komórki CHO).
9. Pacjenci z DOWOLNYMI z następujących nieprawidłowości w klinicznych badaniach laboratoryjnych podczas badań przesiewowych, ocenionych przez laboratorium prowadzące badanie i potwierdzonych pojedynczym powtórzeniem, jeśli zostanie to uznane za konieczne: znaczne zaburzenia czynności wątroby lub nerek (aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3 x GGN lub bilirubina całkowita >2 x GGN lub kreatynina w surowicy >2 x GGN), czas protrombinowy >1,5 x GGN, liczba płytek krwi <80 000 L. Pacjenci z chorobą Gilberta mogą zostać włączeni.
10. Nie chcą lub nie mogą przestrzegać warunków protokołu.
11. Każdy stan, który może zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania i/lub wykonywania czynności związanych z badaniem lub który stanowi kliniczne przeciwwskazanie do udziału w badaniu, w opinii badacza lub sponsora.
12. Pozytywny test narkotykowy w moczu.
13. Historia regularnego spożywania alkoholu przekraczającego 14 drinków tygodniowo (1 drink = 5 uncji (150 ml) wina, 12 uncji (360 ml) piwa lub 1,5 uncji (45 ml) mocnego alkoholu) w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
14. Leczenie badanym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania poprzedzających dzień 1., w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
15. Badanie przesiewowe ciśnienia krwi w pozycji leżącej 140 mm Hg (skurczowe) lub 90 mm Hg (rozkurczowe), po co najmniej 5 minutach odpoczynku na plecach. Jeśli ciśnienie krwi (BP) wynosi 140 mm Hg (skurczowe) lub 90 mm Hg (rozkurczowe), BP należy powtórzyć jeszcze dwa razy, a średnią z trzech wartości BP należy wykorzystać do określenia kwalifikacji pacjenta.
16. Badanie przesiewowe 12-odprowadzeniowego EKG w pozycji leżącej wykazujące QTcF >450 lub odstęp QRS >120 ms ms. Jeśli QTcF przekracza 450 ms lub zespół QRS przekracza 120 ms, EKG należy powtórzyć jeszcze dwa razy, a do określenia kwalifikacji pacjenta należy użyć średniej z trzech wartości QTcF.
17. Oddawanie krwi (z wyłączeniem oddawania osocza) w ilości około 500 ml lub większej w ciągu 56 dni przed podaniem dawki.
18. Historia wrażliwości na heparynę lub małopłytkowość wywołana heparyną.
19. Niechęć lub niezdolność do przestrzegania Wytycznych dotyczących stylu życia opisanych w niniejszym protokole.
20. Osoby będące członkami personelu ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowane w prowadzenie badania i członkowie ich rodzin, członkowie personelu ośrodka w inny sposób nadzorowani przez Badacza lub osoby będące pracownikami firmy Pfizer bezpośrednio zaangażowanymi w prowadzenie badania.
21. Inny ciężki ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, czynią uczestnika nieodpowiednim do włączenia w to badanie.
22. Pacjenci z historią infekcji w ciągu 1 tygodnia przed włączeniem do badania.
23. Mężczyźni z partnerami będącymi obecnie w ciąży i mężczyźni mogący spłodzić dzieci, którzy nie chcą lub nie mogą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji, jak określono w niniejszym protokole, przez czas trwania badania i co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu .