Studio di PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha per soggetti cinesi maschi con emofilia A

Criterio di inclusione:

I soggetti devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione per poter essere ammessi allo studio:

1. Soggetti cinesi di sesso maschile di età pari o superiore a 6 anni (peso >20 kg) con emofilia A grave (attività del fattore VIII <1%) precedentemente trattati con > 150 giorni di esposizione a qualsiasi prodotto contenente FVIII.
2. I soggetti non devono aver ricevuto un'infusione di prodotti a base di FVIII per almeno 3 giorni (almeno 72 ore) prima della somministrazione di Xyntha il Giorno 1.
3. I soggetti devono essere in uno stato senza sanguinamento prima della somministrazione di Xyntha il giorno 1.
4. Prova di un rappresentante personalmente o legalmente riconosciuto (il rappresentante legalmente accettabile è applicabile solo ai soggetti pediatrici) documento di consenso informato firmato e datato indicante che il soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
5. - Soggetti che sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

I soggetti con una qualsiasi delle seguenti caratteristiche/condizioni non saranno inclusi nello studio:

1. Attuale inibitore del FVIII o anamnesi di inibitore del FVIII (definito come > limite superiore della norma (ULN) del laboratorio di refertazione locale).
2. Evidenza o anamnesi di malattia ematologica, renale, endocrina, polmonare, gastrointestinale, cardiovascolare, epatica, psichiatrica, neurologica o allergica clinicamente significativa (comprese le allergie ai farmaci, ma escluse le allergie stagionali non trattate, asintomatiche al momento della somministrazione) o risultati clinici allo screening .
3. Con diagnosi di qualsiasi altro disturbo della coagulazione oltre all'emofilia A.
4. Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) documentato.
5. - Soggetti che prevedono un intervento chirurgico elettivo o altra procedura invasiva entro 1 mese dall'ingresso nello studio.
6. Trattamento con terapia immunomodulante entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dell'ingresso nello studio o dell'uso pianificato per la durata della partecipazione allo studio.
7. Soggetti con nota ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti di Xyntha.
8. Soggetti con nota ipersensibilità alle proteine ​​delle cellule ovariche di criceto cinese (cellule CHO).
9. Soggetti con QUALUNQUE delle seguenti anomalie nei test clinici di laboratorio allo screening, valutate dal laboratorio specifico dello studio e confermate da una singola ripetizione, se ritenuto necessario: compromissione epatica o renale significativa (alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 3 x ULN, o bilirubina totale > 2 x ULN o creatinina sierica > 2 x ULN), tempo di protrombina > 1,5 x ULN, conta piastrinica <80.000 L. Possono essere arruolati soggetti con malattia di Gilbert.
10. Riluttante o incapace di seguire i termini del protocollo.
11. Qualsiasi condizione che possa compromettere la capacità del soggetto di aderire e/o svolgere attività correlate allo studio o che, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, ponga una controindicazione clinica alla partecipazione allo studio.
12. Uno screening antidroga sulle urine positivo.
13. Anamnesi di consumo regolare di alcol superiore a 14 drink/settimana (1 drink = 5 once (150 ml) di vino, 12 once (360 ml) di birra o 1,5 once (45 ml) di superalcolici) entro 6 mesi dallo screening.
14. Trattamento con un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite prima del giorno 1, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
15. Screening della pressione sanguigna in posizione supina 140 mm Hg (sistolica) o 90 mm Hg (diastolica), dopo almeno 5 minuti di riposo supino. Se la pressione arteriosa (PA) è 140 mm Hg (sistolica) o 90 mm Hg (diastolica), la PA deve essere ripetuta altre due volte e la media dei tre valori PA deve essere utilizzata per determinare l'idoneità del soggetto.
16. Screening supino ECG a 12 derivazioni che dimostra QTcF >450 o un intervallo QRS >120 msec msec. Se il QTcF supera i 450 msec, o il QRS supera i 120 msec, l'ECG deve essere ripetuto altre due volte e la media dei tre valori del QTcF deve essere utilizzata per determinare l'idoneità del soggetto.
17. Donazione di sangue (escluse le donazioni di plasma) di circa 500 ml o più entro 56 giorni prima della somministrazione.
18. Storia di sensibilità all'eparina o trombocitopenia indotta da eparina.
19. Riluttante o incapace di rispettare le linee guida sullo stile di vita descritte in questo protocollo.
20. - Soggetti che sono membri del personale del sito sperimentale direttamente coinvolti nella conduzione dello studio e loro familiari, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo Sperimentatore o soggetti che sono dipendenti Pfizer direttamente coinvolti nella conduzione dello studio.
21. Altre gravi condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione di prodotti sperimentali o possono interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il soggetto non idoneo per l'ingresso in questo studio.
22. - Soggetti con storia di infezione entro 1 settimana prima dell'ingresso nello studio.
23. Soggetti di sesso maschile con partner attualmente in stato di gravidanza e soggetti di sesso maschile in grado di generare figli che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace come delineato in questo protocollo per la durata dello studio e per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale .