Studie van PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha voor mannelijke Chinese proefpersonen met hemofilie A

Inclusiecriteria:

Proefpersonen moeten aan alle volgende inclusiecriteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:

1. Mannelijke Chinese proefpersonen van 6 jaar of ouder (gewicht >20 kg) met ernstige hemofilie A (factor VIII-activiteit <1%) die eerder behandeld waren met > 150 dagen blootstelling aan een factor VIII-bevattend product.
2. Proefpersonen mogen gedurende ten minste 3 dagen (ten minste 72 uur) vóór de toediening van Xyntha op dag 1 geen infusie van een factor VIII-product hebben gekregen.
3. Proefpersonen mogen niet bloeden voordat Xyntha op dag 1 wordt toegediend.
4. Bewijs van een persoonlijk of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger (wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger is alleen van toepassing op pediatrische proefpersonen) ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsdocument dat aangeeft dat de proefpersoon op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.
5. Onderwerpen die bereid en in staat zijn om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen met een van de volgende kenmerken/aandoeningen zullen niet in het onderzoek worden opgenomen:

1. Huidige FVIII-remmer of voorgeschiedenis van FVIII-remmer (gedefinieerd als > bovengrens van normaal (ULN) van het lokale rapporterende laboratorium).
2. Bewijs of geschiedenis van klinisch significante hematologische, renale, endocriene, pulmonaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire, hepatische, psychiatrische, neurologische of allergische aandoeningen (inclusief geneesmiddelenallergieën, maar exclusief onbehandelde, asymptomatische, seizoensgebonden allergieën op het moment van dosering) of klinische bevindingen bij screening .
3. Gediagnosticeerd met een andere bloedingsstoornis naast hemofilie A.
4. Gedocumenteerd humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
5. Proefpersonen die een electieve operatie of andere invasieve procedure verwachten binnen 1 maand na deelname aan het onderzoek.
6. Behandeling met immunomodulerende therapie binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan deelname aan het onderzoek of gepland gebruik voor de duur van deelname aan het onderzoek.
7. Personen met een bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen van Xyntha.
8. Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor eiwitten van ovariumcellen van de Chinese hamster (CHO-cel).
9. Proefpersonen met EEN van de volgende afwijkingen in klinische laboratoriumtests bij screening, zoals beoordeeld door het onderzoeksspecifieke laboratorium en bevestigd door een enkele herhaling, indien noodzakelijk geacht: significante lever- of nierfunctiestoornis (alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) > 3 x ULN, of totaal bilirubine >2 x ULN of serumcreatinine >2 x ULN), protrombinetijd >1,5 x ULN, aantal bloedplaatjes <80.000 L. Proefpersonen met de ziekte van Gilbert kunnen worden ingeschreven.
10. Niet bereid of niet in staat om de voorwaarden van het protocol te volgen.
11. Elke aandoening die het vermogen van de proefpersoon om studiegerelateerde activiteiten na te leven en/of uit te voeren in gevaar kan brengen of die een klinische contra-indicatie vormt voor deelname aan de studie, naar de mening van de onderzoeker of sponsor.
12. Een positieve urinedrugscreening.
13. Geschiedenis van regelmatig alcoholgebruik van meer dan 14 drankjes / week (1 drankje = 5 ons (150 ml) wijn, 12 ons (360 ml) bier of 1,5 ons (45 ml) sterke drank) binnen 6 maanden na screening.
14. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan dag 1, afhankelijk van welke langer is.
15. Screening van de bloeddruk in rugligging 140 mm Hg (systolisch) of 90 mm Hg (diastolisch), na ten minste 5 minuten rust in rugligging. Als de bloeddruk (BP) 140 mm Hg (systolisch) of 90 mm Hg (diastolisch) is, moet de bloeddruk nog twee keer worden herhaald en moet het gemiddelde van de drie bloeddrukwaarden worden gebruikt om te bepalen of de proefpersoon in aanmerking komt.
16. Screening van 12 afleidingen ECG in rugligging met QTcF >450 of een QRS-interval >120 msec msec. Als QTcF langer is dan 450 msec, of QRS langer is dan 120 msec, moet het ECG nog twee keer worden herhaald en moet het gemiddelde van de drie QTcF-waarden worden gebruikt om te bepalen of de proefpersoon in aanmerking komt.
17. Bloeddonatie (exclusief plasmadonaties) van ongeveer 500 ml of meer binnen 56 dagen voorafgaand aan de dosering.
18. Geschiedenis van gevoeligheid voor heparine of door heparine geïnduceerde trombocytopenie.
19. Niet bereid of niet in staat om te voldoen aan de Richtlijnen Leefstijl beschreven in dit protocol.
20. Proefpersonen die medewerkers van de onderzoekslocatie zijn die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek en hun gezinsleden, stafleden van de locatie die anderszins onder toezicht staan ​​van de Onderzoeker, of proefpersonen die Pfizer-werknemers zijn die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek.
21. Andere ernstige acute of chronische medische of psychiatrische aandoening of laboratoriumafwijking die het risico van deelname aan de studie of de toediening van onderzoeksproducten kan verhogen of de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verstoren en, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor deelname in deze studie.
22. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van infectie binnen 1 week voorafgaand aan deelname aan de studie.
23. Mannelijke proefpersonen met partners die momenteel zwanger zijn en mannelijke proefpersonen die kinderen kunnen verwekken die geen zeer effectieve anticonceptiemethode willen of kunnen gebruiken zoals beschreven in dit protocol voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksproduct .