Étude de PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha pour les sujets masculins chinois atteints d'hémophilie A

Critère d'intégration:

Les sujets doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants pour être éligibles à l'inscription à l'étude :

1. Sujets chinois de sexe masculin âgés de 6 ans ou plus (poids > 20 kg) atteints d'hémophilie A sévère (activité du facteur VIII < 1 %) ayant déjà été traités avec > 150 jours d'exposition à des produits contenant du FVIII.
2. Les sujets ne doivent pas avoir reçu de perfusion de produits FVIII pendant au moins 3 jours (au moins 72 heures) avant l'administration de Xyntha le jour 1.
3. Les sujets doivent être dans un état non saignant avant l'administration de Xyntha le jour 1.
4. Preuve d'un représentant personnellement ou légalement acceptable (le représentant légalement acceptable ne s'applique qu'aux sujets pédiatriques) document de consentement éclairé signé et daté indiquant que le sujet a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.
5. Sujets qui sont disposés et capables de se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

Les sujets présentant l'une des caractéristiques/conditions suivantes ne seront pas inclus dans l'étude :

1. Inhibiteur actuel du FVIII ou antécédents d'inhibiteur du FVIII (défini comme > limite supérieure de la normale (LSN) du laboratoire local déclarant).
2. Preuve ou antécédents de maladies hématologiques, rénales, endocriniennes, pulmonaires, gastro-intestinales, cardiovasculaires, hépatiques, psychiatriques, neurologiques ou allergiques cliniquement significatives (y compris les allergies médicamenteuses, mais à l'exclusion des allergies saisonnières non traitées, asymptomatiques au moment de l'administration) ou des résultats cliniques lors du dépistage .
3. Diagnostiqué avec tout autre trouble de la coagulation en plus de l'hémophilie A.
4. Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) documenté.
5. - Sujets anticipant une chirurgie élective ou une autre procédure invasive dans le mois suivant l'entrée à l'étude.
6. Traitement par thérapie immunomodulatrice dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant l'entrée à l'étude ou l'utilisation prévue pendant la durée de la participation à l'étude.
7. Sujets présentant une hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients de Xyntha.
8. Sujets présentant une hypersensibilité connue aux protéines des cellules ovariennes du hamster chinois (cellules CHO).
9. Sujets présentant L'UNE des anomalies suivantes dans les tests de laboratoire cliniques lors de la sélection, telles qu'évaluées par le laboratoire spécifique à l'étude et confirmées par une seule répétition, si cela est jugé nécessaire : insuffisance hépatique ou rénale significative (alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 x LSN, ou bilirubine totale> 2 x LSN ou créatinine sérique> 2 x LSN), temps de prothrombine> 1,5 x LSN, numération plaquettaire <80 000 L. Les sujets atteints de la maladie de Gilbert peuvent être inscrits.
10. Refus ou incapacité de suivre les termes du protocole.
11. Toute condition qui peut compromettre la capacité du sujet à se conformer et/ou à effectuer des activités liées à l'étude ou qui pose une contre-indication clinique à la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur.
12. Un dépistage de drogue dans l'urine positif.
13. Antécédents de consommation régulière d'alcool dépassant 14 verres/semaine (1 verre = 5 onces (150 ml) de vin, 12 onces (360 ml) de bière ou 1,5 onces (45 ml) d'alcool fort) dans les 6 mois suivant le dépistage.
14. Traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant le jour 1, selon la plus longue.
15. Dépistage de la pression artérielle en décubitus dorsal 140 mm Hg (systolique) ou 90 mm Hg (diastolique), après au moins 5 minutes de repos en décubitus dorsal. Si la pression artérielle (TA) est de 140 mm Hg (systolique) ou de 90 mm Hg (diastolique), la TA doit être répétée deux fois de plus et la moyenne des trois valeurs de TA doit être utilisée pour déterminer l'éligibilité du sujet.
16. Dépistage ECG à 12 dérivations en décubitus dorsal démontrant QTcF> 450 ou un intervalle QRS> 120 msec msec. Si QTcF dépasse 450 msec, ou QRS dépasse 120 msec, l'ECG doit être répété deux fois de plus et la moyenne des trois valeurs QTcF doit être utilisée pour déterminer l'éligibilité du sujet.
17. Don de sang (à l'exclusion des dons de plasma) d'environ 500 ml ou plus dans les 56 jours précédant l'administration.
18. Antécédents de sensibilité à l'héparine ou de thrombocytopénie induite par l'héparine.
19. Refus ou incapacité de se conformer aux directives de style de vie décrites dans ce protocole.
20. Les sujets qui sont des membres du personnel du site expérimental directement impliqués dans la conduite de l'étude et les membres de leur famille, les membres du personnel du site autrement supervisés par l'investigateur, ou les sujets qui sont des employés de Pfizer directement impliqués dans la conduite de l'étude.
21. Autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique grave ou anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapproprié pour l'entrée dans cette étude.
22. Sujets ayant des antécédents d'infection dans la semaine précédant l'entrée à l'étude.
23. Sujets masculins avec des partenaires actuellement enceintes et sujets masculins capables d'engendrer des enfants qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser une méthode de contraception très efficace comme indiqué dans ce protocole pendant la durée de l'étude et pendant au moins 28 jours après la dernière dose de produit expérimental .