Estudio de PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha para sujetos masculinos chinos con hemofilia A

Criterios de inclusión:

Los sujetos deben cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión para ser elegibles para la inscripción en el estudio:

1. Sujetos chinos masculinos de 6 años o más (peso >20 kg) con hemofilia A grave (actividad del factor VIII <1 %) tratados previamente con > 150 días de exposición a cualquier producto que contenga FVIII.
2. Los sujetos no deberían haber recibido una infusión de ningún producto de FVIII durante al menos 3 días (al menos 72 horas) antes de la administración de Xyntha el día 1.
3. Los sujetos deben estar en un estado sin sangrado antes de la administración de Xyntha en el Día 1.
4. Evidencia de un representante personalmente o legalmente aceptable (el representante legalmente aceptable solo se aplica a sujetos pediátricos) documento de consentimiento informado firmado y fechado que indique que el sujeto ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
5. Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

Los sujetos con cualquiera de las siguientes características/condiciones no serán incluidos en el estudio:

1. Inhibidor de FVIII actual o antecedentes de inhibidor de FVIII (definido como > límite superior de la normalidad (LSN) del laboratorio de notificación local).
2. Evidencia o antecedentes de enfermedades hematológicas, renales, endocrinas, pulmonares, gastrointestinales, cardiovasculares, hepáticas, psiquiátricas, neurológicas o alérgicas clínicamente significativas (incluidas alergias a medicamentos, pero excluyendo alergias estacionales, asintomáticas y no tratadas en el momento de la dosificación) o hallazgos clínicos en la selección .
3. Diagnosticado con cualquier otro trastorno hemorrágico además de la hemofilia A.
4. Virus de inmunodeficiencia humana documentado (VIH).
5. Sujetos que anticipan una cirugía electiva u otro procedimiento invasivo dentro del mes posterior al ingreso al estudio.
6. Tratamiento con terapia inmunomoduladora dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes del ingreso al estudio o uso planificado durante la duración de la participación en el estudio.
7. Sujetos con hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes de Xyntha.
8. Sujetos con hipersensibilidad conocida a las proteínas de las células de ovario de hámster chino (células CHO).
9. Sujetos con CUALQUIERA de las siguientes anomalías en las pruebas de laboratorio clínico en la selección, según lo evaluado por el laboratorio específico del estudio y confirmado por una sola repetición, si se considera necesario: insuficiencia hepática o renal significativa (alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 x ULN, o bilirrubina total >2 x ULN o creatinina sérica >2 x ULN), tiempo de protrombina >1,5 x ULN, recuento de plaquetas <80 000 l. Se pueden inscribir sujetos con la enfermedad de Gilbert.
10. No querer o no poder seguir los términos del protocolo.
11. Cualquier condición que pueda comprometer la capacidad del sujeto para cumplir y/o realizar actividades relacionadas con el estudio o que plantee una contraindicación clínica para la participación en el estudio, en opinión del investigador o patrocinador.
12. Una prueba de detección de drogas en orina positiva.
13. Antecedentes de consumo regular de alcohol superior a 14 tragos/semana (1 trago = 5 onzas (150 ml) de vino, 12 onzas (360 ml) de cerveza o 1,5 onzas (45 ml) de licor fuerte) dentro de los 6 meses previos a la selección.
14. Tratamiento con un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias anteriores al Día 1, lo que sea más largo.
15. Detección de presión arterial en decúbito supino de 140 mm Hg (sistólica) o 90 mm Hg (diastólica), después de al menos 5 minutos de reposo en decúbito supino. Si la presión arterial (PA) es de 140 mm Hg (sistólica) o 90 mm Hg (diastólica), se debe repetir la PA dos veces más y se debe usar el promedio de los tres valores de PA para determinar la elegibilidad del sujeto.
16. ECG de 12 derivaciones en decúbito supino que demuestra QTcF >450 o un intervalo QRS >120 mseg. Si el QTcF supera los 450 ms, o el QRS supera los 120 ms, el ECG debe repetirse dos veces más y debe usarse el promedio de los tres valores de QTcF para determinar la elegibilidad del sujeto.
17. Donación de sangre (excluidas las donaciones de plasma) de aproximadamente 500 ml o más dentro de los 56 días anteriores a la dosificación.
18. Antecedentes de sensibilidad a la heparina o trombocitopenia inducida por heparina.
19. No querer o no poder cumplir con las Pautas de estilo de vida descritas en este protocolo.
20. Sujetos que son miembros del personal del sitio de investigación directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados ​​por el investigador o sujetos que son empleados de Pfizer directamente involucrados en la realización del estudio.
21. Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anormalidad de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para participar en este estudio.
22. Sujetos con antecedentes de infección en la semana anterior al ingreso al estudio.
23. Sujetos masculinos con parejas actualmente embarazadas y sujetos masculinos capaces de engendrar hijos que no quieran o no puedan usar un método anticonceptivo altamente efectivo como se describe en este protocolo durante la duración del estudio y durante al menos 28 días después de la última dosis del producto en investigación. .