Studie av PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha for mannlige kinesiske personer med hemofili A

Inklusjonskriterier:

Emner må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier for å være kvalifisert for påmelding i studiet:

1. Mannlige kinesiske personer 6 år eller eldre (vekt >20 kg) med alvorlig hemofili A (faktor VIII-aktivitet <1%) tidligere behandlet med > 150 eksponeringsdager for produkter som inneholder FVIII.
2. Pasienter skal ikke ha fått infusjon av noen FVIII-produkter i minst 3 dager (minst 72 timer) før administrering av Xyntha på dag 1.
3. Pasienter må være i en ikke-blødningstilstand før administrering av Xyntha på dag 1.
4. Bevis på en personlig eller juridisk akseptabel representant (lovlig akseptabel representant gjelder kun for pediatriske emner) signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
5. Forsøkspersoner som er villige og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester og andre studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

Personer med noen av følgende egenskaper/tilstander vil ikke bli inkludert i studien:

1. Nåværende FVIII-hemmer eller historie med FVIII-hemmer (definert som > øvre normalgrense (ULN) for det lokale rapporterende laboratoriet).
2. Bevis eller historie med klinisk signifikant hematologisk, renal, endokrin, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, hepatisk, psykiatrisk, nevrologisk eller allergisk sykdom (inkludert medikamentallergier, men unntatt ubehandlede, asymptomatiske, sesongmessige allergier ved doseringstidspunktet) eller kliniske funn ved screening .
3. Diagnostisert med en hvilken som helst annen blødningsforstyrrelse i tillegg til hemofili A.
4. Dokumentert humant immunsviktvirus (HIV).
5. Forsøkspersoner som forventer elektiv kirurgi eller annen invasiv prosedyre innen 1 måned etter studiestart.
6. Behandling med immunmodulerende terapi innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før studiestart eller planlagt bruk for varigheten av studiedeltakelsen.
7. Personer med kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene i Xyntha.
8. Personer med kjent overfølsomhet overfor proteiner i eggstokkceller fra kinesisk hamster (CHO-celle).
9. Personer med ENHVER av følgende abnormiteter i kliniske laboratorietester ved screening, vurdert av det studiespesifikke laboratoriet og bekreftet ved en enkelt gjentakelse, hvis det anses nødvendig: betydelig nedsatt lever- eller nyrefunksjon (alaninaminotransferase (ALAT) eller aspartataminotransferase (AST) > 3 x ULN, eller total bilirubin >2 x ULN eller serumkreatinin >2 x ULN), protrombintid >1,5 x ULN, antall blodplater <80 000 L. Personer med Gilberts sykdom kan bli registrert.
10. Uvillig eller ute av stand til å følge vilkårene i protokollen.
11. Enhver tilstand som kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde og/eller utføre studierelaterte aktiviteter eller som utgjør en klinisk kontraindikasjon for studiedeltakelse, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning.
12. En positiv skjerm for urinmedisin.
13. Historikk med vanlig alkoholforbruk over 14 drinker/uke (1 drink = 5 unser (150 ml) vin, 12 unser (360 ml) øl eller 1,5 unser (45 ml) brennevin) innen 6 måneder etter screening.
14. Behandling med et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider før dag 1, avhengig av hva som er lengst.
15. Screening av liggende blodtrykk 140 mm Hg (systolisk) eller 90 mm Hg (diastolisk), etter minst 5 minutters hvile på rygg. Hvis blodtrykket (BP) er 140 mm Hg (systolisk) eller 90 mm Hg (diastolisk), bør BP gjentas to ganger til, og gjennomsnittet av de tre BP-verdiene skal brukes for å bestemme forsøkspersonens kvalifisering.
16. Screening av liggende 12 avlednings-EKG som viser QTcF >450 eller et QRS-intervall >120 msec msec. Hvis QTcF overstiger 450 ms, eller QRS overstiger 120 ms, bør EKG gjentas to ganger til, og gjennomsnittet av de tre QTcF-verdiene skal brukes for å bestemme forsøkspersonens kvalifisering.
17. Bloddonasjon (unntatt plasmadonasjoner) på ca. 500 ml eller mer innen 56 dager før dosering.
18. Anamnese med følsomhet overfor heparin eller heparinindusert trombocytopeni.
19. Uvillig eller ute av stand til å overholde livsstilsretningslinjene beskrevet i denne protokollen.
20. Forsøkspersoner som er ansatte på undersøkelsesstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som på annen måte er overvåket av etterforskeren, eller emner som er Pfizer-ansatte direkte involvert i gjennomføringen av studien.
21. Andre alvorlige akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukter eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter utforskerens vurdering, vil gjøre forsøkspersonen uegnet for innreise inn i denne studien.
22. Personer med infeksjonshistorie innen 1 uke før studiestart.
23. Mannlige forsøkspersoner med partnere som for øyeblikket er gravide og mannlige forsøkspersoner som er i stand til å bli far til barn som ikke er villige eller ute av stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode som beskrevet i denne protokollen i løpet av studien og i minst 28 dager etter siste dose av forsøksproduktet. .