혈우병 A가 있는 중국 남성 피험자를 위한 PF-05208756, Moroctocog Alfa(AF-CC), Xyntha에 대한 연구
2016년 7월 28일 업데이트: Pfizer
A형 혈우병이 있는 중국 남성 피험자에서 Xyntha(Moroctocog Alfa(Af-cc), 재조합 인자 Viii)의 공개 라벨, 단일 용량 약동학 연구
A형 혈우병을 앓고 있는 중국 남성 피험자를 대상으로 한 Xyntha(Moroctocog Alfa(AF-CC), 재조합 인자 VIII)의 공개 라벨, 단일 용량 약동학 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 중증 혈우병 A가 있는 중국 환자에게 Xyntha 투여 후 FVIII:C의 약동학 프로파일을 얻는 것이며, 이는 중국에서 Xyntha의 지속적인 등록을 뒷받침합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국, 100032
- Phase I Unit, Clinical Pharmacology Research Center, Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, 중국, 100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
피험자는 연구에 등록할 수 있는 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 중증 혈우병 A(인자 VIII 활동도 <1%)가 있는 6세 이상(체중 >20kg) 중국 남성 피험자는 FVIII 함유 제품에 150일 이상 노출된 적이 있습니다.
- 피험자는 제1일에 Xyntha를 투여하기 전 최소 3일(최소 72시간) 동안 어떠한 FVIII 제품도 주입해서는 안 됩니다.
- 피험자는 1일차에 Xyntha를 투여하기 전에 출혈이 없는 상태여야 합니다.
- 개인적으로 또는 법적으로 허용되는 대리인의 증거(법적으로 허용되는 대리인은 소아과에만 적용 가능) 피험자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의 문서.
- 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 피험자.
제외 기준:
다음 특성/상태 중 하나를 가진 피험자는 연구에 포함되지 않습니다.
- 현재 FVIII 억제제 또는 FVIII 억제제 병력(> 현지 보고 실험실의 정상 상한(ULN)으로 정의됨).
- 임상적으로 유의한 혈액학적, 신장, 내분비, 폐, 위장관, 심혈관, 간, 정신의학, 신경계 또는 알레르기 질환(약물 알레르기를 포함하나 투여 시점에 치료되지 않은 무증상, 계절성 알레르기는 제외)의 증거 또는 병력 또는 스크리닝 시 임상 소견 .
- 혈우병 A 외에 다른 출혈 장애로 진단됨.
- 문서화된 인간 면역결핍 바이러스(HIV).
- 연구 시작 후 1개월 이내에 선택적 수술 또는 기타 침습적 절차를 예상하는 피험자.
- 연구 참여 기간 동안 연구 참여 또는 계획된 사용 전 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 면역조절 요법으로 치료.
- 활성 물질 또는 Xyntha의 부형제에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
- 차이니즈 햄스터 난소 세포(CHO 세포) 단백질에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
- 필요한 경우 연구 특정 실험실에서 평가하고 단일 반복으로 확인된 스크리닝 시 임상 실험실 테스트에서 다음과 같은 이상이 있는 피험자: 유의한 간 또는 신장 손상(알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > 3 x ULN, 또는 총 빌리루빈 >2 x ULN 또는 혈청 크레아티닌 >2 x ULN), 프로트롬빈 시간 >1.5 x ULN, 혈소판 수 <80,000 L. 길버트병이 있는 피험자가 등록될 수 있습니다.
- 프로토콜의 조건을 따르지 않거나 따를 수 없습니다.
- 시험자 또는 후원자의 의견에 따라 연구 관련 활동을 준수 및/또는 수행하는 피험자의 능력을 손상시킬 수 있거나 연구 참여에 대한 임상적 금기 사항을 제기할 수 있는 모든 상태.
- 양성 소변 약물 검사.
- 검진 후 6개월 이내에 주당 14잔(1잔 = 와인 5온스(150mL), 맥주 12온스(360mL) 또는 도수가 높은 주류 1.5온스(45mL))을 초과하는 정기적인 알코올 소비 이력.
- 30일 이내 또는 1일 이전의 5개 반감기 중 더 긴 기간 내에 시험용 약물을 사용한 치료.
- 5분 이상 누워서 휴식을 취한 후 앙와위 혈압 140mmHg(수축기) 또는 90mmHg(이완기)를 선별합니다. 혈압(BP)이 140mmHg(수축기) 또는 90mmHg(이완기)인 경우, BP를 2회 더 반복하고 세 BP 값의 평균을 피험자의 적격성을 결정하는 데 사용해야 합니다.
- QTcF >450 또는 QRS 간격 >120msec msec를 나타내는 앙와위 12리드 ECG 스크리닝. QTcF가 450msec를 초과하거나 QRS가 120msec를 초과하면 ECG를 2회 더 반복하고 3개의 QTcF 값의 평균을 사용하여 피험자의 적격성을 결정해야 합니다.
- 투여 전 56일 이내에 약 500mL 이상의 헌혈(혈장 헌혈 제외).
- 헤파린 또는 헤파린 유발 혈소판 감소증에 대한 민감성의 병력.
- 이 프로토콜에 설명된 라이프스타일 지침을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없습니다.
- 연구 수행에 직접 관여하는 연구 사이트 직원 및 그 가족, 연구자가 감독하는 사이트 직원 또는 연구 수행에 직접 관여하는 화이자 직원인 피험자.
- 연구 참여 또는 연구 제품 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 조사자의 판단에 따라 피험자를 등록에 부적절하게 만들 수 있는 기타 심각한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상 이 연구에.
- 연구 시작 전 1주 이내에 감염 이력이 있는 피험자.
- 현재 임신한 파트너가 있는 남성 피험자 및 연구 기간 동안 그리고 연구 제품의 마지막 투여 후 최소 28일 동안 이 프로토콜에 약술된 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 의사가 없거나 사용할 수 없는 아이를 낳을 수 있는 남성 피험자 .
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초_과학
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Xyntha의 정맥 주입
관측 팔
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1일째 10분 이내에 Xyntha 50IU/kg 단회 정맥주사 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 혈장 FVIII 활동(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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혈장 FVIII 활동-시간 프로필 아래 영역 시간 0부터 마지막 정량화 가능한 농도(AUClast) 시간까지
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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혈장 FVIII 활동-시간 프로파일 아래 영역 시간 0에서 무한 시간으로 외삽(AUCinf)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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관찰된 최대 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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클리어런스(CL)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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약물 청소율은 약물 물질이 혈액에서 제거되는 속도를 정량적으로 측정한 것입니다.
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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분포 부피는 약물의 원하는 혈중 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적인 부피입니다.
Vss는 정상 상태에서의 분포 부피입니다.
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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종단 위상 속도 상수(Kel)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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최종 위상 속도 상수는 자연 대수 변환된 농도-시간 프로필의 최종 위상 동안 선형 회귀 기울기의 절대값입니다.
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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말단 제거 반감기(t1/2)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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말단 반감기는 혈장 농도가 절반으로 감소하는 데 측정된 시간입니다.
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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평균 체류 시간(MRT)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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MRT = AUMCinf / AUCinf, 여기서 AUMCinf는 AUMCinf = AUMCt + ((t x Ct) / kel) + (Ct / kel^2)로 계산된 0시간에서 무한대까지의 첫 번째 모멘트 곡선 아래 영역입니다.
AUMCt는 사다리꼴 방법을 사용하여 계산된 시간 0에서 시간 t까지의 1차 모멘트 곡선 아래 면적입니다.
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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증분 복구(INCREC)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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증분 회복은 체중 1kg당 Xyntha 1IU 투여 시 순환 FVIII 활동의 증가입니다.
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투여 전 및 투여 후 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32, 48 및 72시간
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 28일까지 기준선
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AE는 연구 약물을 투여받은 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이었습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
긴급 치료는 연구 약물의 첫 번째 투여와 마지막 투여 후 최대 28일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건입니다.
AE에는 SAE와 비SAE가 모두 포함되었습니다.
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28일까지 기준선
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잠재적인 임상 문제에 대한 기준을 충족하는 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 4일차까지 기준선
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하기 실험실 매개변수를 분석하였다: 혈액학(헤모글로빈, 헤마토크리트, 적혈구 수, RBC 형태, 혈소판 수, 백혈구 수, 총 호중구, 호산구, 단핵구, 호염기구, 림프구); 혈액 화학(혈액 요소질소, 크레아티닌, 포도당, 칼슘, 나트륨, 칼륨, 염화물, 총 중탄산염, 아스파르테이트 아미노전이효소, 알라닌 아미노전이효소, 총 빌리루빈, 알칼리 포스파타제, 요산, 알부민 및 총 단백질; 요검사(pH, 포도당, 단백질 , 혈액, 케톤, 아질산염, 백혈구 에스테라아제, 우로빌리노겐, 소변 빌리루빈, 현미경[소변 딥스틱이 혈액, 단백질, 아질산염 또는 백혈구 에스테라아제에 대해 양성인 경우], 기타(소변 약물 스크리닝, FVIII 억제제 분석, FVIII 활성, 프로트롬빈 시간[ PT], 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간[APTT], 항인간 면역결핍 바이러스[HIV] 1, C형 간염 바이러스 항체[HCVAb], HAVAb, HBsAg, HBsAb, HBcAb).
비정상 기준을 충족하는 매개변수만 보고됩니다.
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4일차까지 기준선
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잠재적으로 임상적으로 중요한 활력 징후 결과가 있는 참가자 수
기간: 4일차까지 기준선
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활력 징후 평가에는 맥박수와 혈압이 포함되었습니다.
잠재적인 임상 문제를 충족하는 활력 징후 값에 대한 기준은 다음을 포함합니다: 누운 맥박수 <50 bpm, 기준선에서 >=30 bpm 증가, 또는 기준선에서 >25 bpm 감소; 수축기 혈압(SBP) <90 밀리리터의 수은(mmHg), 기준선에서 >=30 mmHg 증가, 또는 기준선에서 >=30 mmHg 감소; 확장기 혈압(DBP) < 50 mmHg, 기준선에서 >=20 mmHg 증가 또는 기준선에서 >=20 mmHg 감소.
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4일차까지 기준선
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4일차에 FVIII 억제제 활성이 양성인 참가자 수
기간: 4일차
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모든 FVIII 제품과 마찬가지로 Xyntha를 사용하는 참가자는 FVIII 억제제 개발에 대해 모니터링되었습니다.
값 >= 0.6 mL당 Bethesda 단위(BU)는 양성 결과로 간주되었습니다.
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4일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 6월 1일
처음 게시됨 (추정)
2015년 6월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2016년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
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King Saud University완전한
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Medical University of Vienna완전한
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Arab American University (Palestine)완전한
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency완전한
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University of California, DavisHelen Keller International완전한