Исследование PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha для мужчин-китайцев с гемофилией А

Критерии включения:

Субъекты должны соответствовать всем следующим критериям включения, чтобы иметь право на участие в исследовании:

1. Китайцы мужского пола в возрасте 6 лет и старше (вес >20 кг) с тяжелой формой гемофилии А (активность фактора VIII <1%), ранее получавшие > 150 дней воздействия любых продуктов, содержащих FVIII.
2. Субъекты не должны были получать инфузию каких-либо продуктов FVIII как минимум за 3 дня (не менее 72 часов) до введения Xyntha в День 1.
3. Субъекты должны быть в состоянии отсутствия кровотечения перед введением Xyntha в День 1.
4. Свидетельство личного или юридически приемлемого представителя (юридически приемлемый представитель применим только к педиатрическим субъектам), подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что субъект был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
5. Субъекты, которые желают и могут соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные тесты и другие процедуры исследования.

Критерий исключения:

Субъекты с любой из следующих характеристик/состояний не будут включены в исследование:

1. Текущий ингибитор FVIII или ингибитор FVIII в анамнезе (определяется как > верхняя граница нормы (ВГН) местной отчетной лаборатории).
2. Доказательства или история клинически значимых гематологических, почечных, эндокринных, легочных, желудочно-кишечных, сердечно-сосудистых, печеночных, психических, неврологических или аллергических заболеваний (включая лекарственную аллергию, но исключая нелеченую, бессимптомную, сезонную аллергию во время дозирования) или клинические данные при скрининге. .
3. Диагноз любого другого нарушения свертываемости крови помимо гемофилии А.
4. Документально подтвержденный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
5. Субъекты, которым предстоит плановая операция или другая инвазивная процедура в течение 1 месяца после включения в исследование.
6. Лечение иммуномодулирующей терапией в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до включения в исследование или запланированного использования на время участия в исследовании.
7. Субъекты с известной гиперчувствительностью к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ Xyntha.
8. Субъекты с известной гиперчувствительностью к белкам клеток яичника китайского хомяка (клетки CHO).
9. Субъекты с ЛЮБОЙ из следующих аномалий в клинических лабораторных тестах при скрининге, оцененных лабораторией конкретного исследования и подтвержденных однократным повторением, если это будет сочтено необходимым: выраженная печеночная или почечная недостаточность (аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) > 3 x ВГН, или общий билирубин >2 x ВГН, или креатинин сыворотки >2 x ВГН), протромбиновое время >1,5 x ВГН, количество тромбоцитов <80 000 л. Могут быть включены субъекты с болезнью Жильбера.
10. Нежелание или неспособность следовать условиям протокола.
11. Любое состояние, которое может поставить под угрозу способность субъекта соблюдать и/или выполнять деятельность, связанную с исследованием, или которое, по мнению исследователя или спонсора, представляет собой клиническое противопоказание для участия в исследовании.
12. Положительный анализ мочи на наркотики.
13. История регулярного употребления алкоголя, превышающая 14 порций в неделю (1 порция = 5 унций (150 мл) вина, 12 унций (360 мл) пива или 1,5 унции (45 мл) крепких напитков) в течение 6 месяцев после скрининга.
14. Лечение исследуемым препаратом в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, предшествующих 1-му дню, в зависимости от того, что дольше.
15. Скрининг артериального давления в положении лежа 140 мм рт. ст. (систолическое) или 90 мм рт. ст. (диастолическое) после не менее 5 минут отдыха в положении лежа. Если артериальное давление (АД) составляет 140 мм рт. ст. (систолическое) или 90 мм рт. ст. (диастолическое), АД следует повторить еще два раза, а среднее из трех значений АД следует использовать для определения пригодности субъекта.
16. Скрининг ЭКГ в 12 отведениях в положении лежа, демонстрирующий QTcF > 450 или интервал QRS > 120 мс мс. Если QTcF превышает 450 мс или QRS превышает 120 мс, ЭКГ следует повторить еще два раза, а среднее из трех значений QTcF следует использовать для определения приемлемости субъекта.
17. Сдача крови (за исключением донорства плазмы) в объеме приблизительно 500 мл или более в течение 56 дней до введения дозы.
18. История чувствительности к гепарину или гепарин-индуцированной тромбоцитопении.
19. Нежелание или неспособность соблюдать рекомендации по образу жизни, описанные в этом протоколе.
20. Субъекты, являющиеся сотрудниками исследовательского центра, непосредственно участвующими в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом контролируемые исследователем, или субъекты, являющиеся сотрудниками Pfizer, непосредственно участвующими в проведении исследования.
21. Другое тяжелое острое или хроническое медицинское или психиатрическое заболевание или отклонение лабораторных показателей, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или введением исследуемого продукта, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя, могут сделать субъекта неприемлемым для включения в это исследование.
22. Субъекты с историей инфекции в течение 1 недели до включения в исследование.
23. Субъекты мужского пола, партнеры которых в настоящее время беременны, и субъекты мужского пола, способные стать отцами детей, которые не желают или не могут использовать высокоэффективный метод контрацепции, как указано в этом протоколе, на время исследования и в течение как минимум 28 дней после последней дозы исследуемого продукта. .