Cambiamenti biomeccanici e morfologici nel muscolo distrofico (MARCHE-DMD)
15 marzo 2018 aggiornato da: University Hospital, Brest
Determinazione dei fattori biomeccanici e morfologici che colpiscono i bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno perso la capacità di camminare
La perdita della capacità di camminare in molti bambini con DMD (distrofia muscolare di Duchenne) è un evento peggiorativo.
L'ignoranza biomeccanica e morfologica circa la perdita della capacità di deambulazione nei bambini con DMD rappresenta un ostacolo nei bersagli terapeutici rieducativi, farmacologici o chirurgici.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La perdita della capacità di camminare in molti bambini con DMD (distrofia muscolare di Duchenne) è un evento peggiorativo.
L'ignoranza biomeccanica e morfologica circa la perdita della capacità di deambulazione nei bambini con DMD rappresenta un ostacolo nei bersagli terapeutici rieducativi, farmacologici o chirurgici.
Supponiamo che esistano caratteristiche muscolari e parametri predittivi della perdita della deambulazione.
L'identificazione di questi potenziali bersagli terapeutici migliorerebbe la sorveglianza e l'assistenza clinica, ma guiderebbe anche futuri studi clinici e fondamentali.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
50
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Angers, Francia, 49933
- Non ancora reclutamento
- CHRU
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Contatto:
- Julien DURIGNEUX, Dr
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Investigatore principale:
- Julien DURIGNEUX, Dr
-
Le Mans, Francia, 72650
- Non ancora reclutamento
- CH Le Mans
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Contatto:
- Denis Colin, Dr
- Numero di telefono: 02 43 51 72 67
-
Investigatore principale:
- Denis Colin, Dr
-
Lyon, Francia, 63677
- Reclutamento
- CHU
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Contatto:
- Carole Vuillerot, Dr
- Numero di telefono: 07 89 22 02 92
- Email: carole.vuillerot@gmail.com
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Investigatore principale:
- Carole Vuillerot, Dr
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Sub-investigatore:
- Stéphanie Fontaine, Dr
-
Nantes, Francia, 44093
- Reclutamento
- CHU de Nantes
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Contatto:
- Yann PEREON
- Numero di telefono: 02 40 08 36 17
-
Investigatore principale:
- Yann Pereon
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Sub-investigatore:
- Raphaël GROSS
-
Poitiers, Francia, 86021
- Non ancora reclutamento
- CHU
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Contatto:
- Karoline LODE-KOLZ, Dr
- Numero di telefono: 05 49 44 44 44
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Investigatore principale:
- Karoline LODE-KOLZ, Dr
-
Rennes, Francia, 35033
- Non ancora reclutamento
- CHU
-
Contatto:
- Hélène Rauscent, Dr
-
Investigatore principale:
- Hélène Rauscent, Dr
-
Tours, Francia, 37044
- Non ancora reclutamento
- CHRU
-
Contatto:
- Emmanuelle Lagrue, Dr
-
Investigatore principale:
- Emmanuelle Lagrue, Dr
-
Vannes, Francia, 56017
- Non ancora reclutamento
- CHBA
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Contatto:
- Hubert Journel, Dr
-
Investigatore principale:
- Hubert Journel, Dr
-
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Brittanny
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Brest, Brittanny, Francia, 29609
- Reclutamento
- CHRU
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Contatto:
- Sylvain Brochard, Dr
- Numero di telefono: 02 98 22 31 52
- Email: sylvain.brochard@chu-brest.fr
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Investigatore principale:
- Sylvain Brochard, Dr
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Sub-investigatore:
- Sylviane Peudenier, Dr
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Investigatore principale:
- Juliette ROPARS, Dr
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North
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Lille, North, Francia, 59037
- Non ancora reclutamento
- CHRU
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Contatto:
- Jean-Marie CUISSET, Dr
-
Investigatore principale:
- Jean-Marie CUISSET
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 13 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Giovane uomo o donna (da 5 a 17 anni) con distrofia muscolare di Duchenne (confermata da immunoistochimia sulla biopsia muscolare e/o mutazione nella distrofina confermata da biologia molecolare)
- Tempo superiore a 7 secondi per il test di 10 m e/o distanza inferiore a 330 m per il test del cammino di 6 minuti. Questi valori sono marcatori recenti per includere i bambini con un forte rischio di perdita della capacità di camminare in 2 anni.
- Segno di consenso informato dei genitori e/o consenso informato dei figli
Criteri di esclusione:
- Chirurgia ortopedica recente degli arti inferiori (6 mesi)
- Altre malattie croniche associate, che hanno un impatto sulla deambulazione
- Deficit cognitivo o disturbi del comportamento che limitano la comprensione dello studio
- Bambini che possono beneficiare di ATU (translarna ® o altro) durante lo studio
- Tutte le controindicazioni alla risonanza magnetica: pacemaker o stimolatore neurosensoriale o defibrillatore impiantabile, valvole neurochirurgiche, impianto cocleare o impianti ferromagnetici in prossimità di strutture nervose, tutore, protesi metalliche, pazienti non collaboranti o agitati, paziente claustrofobico, donna incinta.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne
Nessun farmaco e nessun placebo sono stati utilizzati in questo studio. Per 2h30 (tempo)
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misure di forza muscolare delle gambe, funzione motoria, test e analisi del cammino (registrazione video 3D), RMI
Altri nomi:
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Altro: Bambini sani
Nessun farmaco e nessun placebo sono stati utilizzati in questo studio. Per 2h30 (tempo)
|
misure di forza muscolare delle gambe, funzione motoria, test e analisi del cammino (registrazione video 3D), RMI
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Determinare i fattori predittivi biomeccanici e morfologici della perdita della capacità di camminare dei bambini con DMD
Lasso di tempo: 24 anni
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Determinare i fattori biomeccanici (atrofia muscolare, forza muscolare, restringimento muscolare) e morfologici (infiltrazione grassa, porzione contrattile, geometria muscolare) predittivi della perdita della capacità di deambulazione dei bambini con DMD
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24 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Identificare l'atrofia muscolare e la loro implicazione nella perdita di forza e nella capacità di camminare
Lasso di tempo: 24 anni
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Identificare l'atrofia muscolare e la loro implicazione nella perdita di forza e nel camminare.
Ciò sarà reso possibile grazie all'analisi predittiva e all'analisi evolutiva della risonanza magnetica e della forza prima e dopo la perdita della capacità di camminare
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24 anni
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Dati evolutivi biomeccanici raccolti durante gli ultimi 2 anni di cammino
Lasso di tempo: 24 anni
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Dati evolutivi biomeccanici raccolti durante gli ultimi 2 anni di deambulazione dalla ripetizione dell'analisi della deambulazione fino alla perdita della capacità di deambulazione.
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24 anni
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Stabilire la relazione tra i parametri della deambulazione e le anomalie morfologiche del corpo magro
Lasso di tempo: 24 anni
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Stabilire la relazione tra i parametri della deambulazione e le anomalie morfologiche del corpo magro (Atrofia muscolare, infiltrazione grassa, porzione muscolare contrattile, parametri morfologici tridimensionali) facendo analisi di correlazione
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24 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 luglio 2015
Completamento primario (Anticipato)
1 gennaio 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
1 gennaio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 giugno 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 giugno 2015
Primo Inserito (Stima)
16 giugno 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 marzo 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2018
Ultimo verificato
1 marzo 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MARCHE-DMD
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