Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumaného léku, ALN-AAT, u zdravých dospělých subjektů a pacientů s jaterním onemocněním s deficitem antitrypsinu alfa-1 typu ZZ

3. ledna 2019 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Fáze 1/2, randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná, jedna vzestupná dávka a vícenásobná dávka, studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánně podávaného ALN-AAT u zdravých dospělých subjektů a pacientů s antitrypsinem typu ZZ alfa-1 Nedostatek onemocnění jater

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku subkutánně podávaného ALN-AAT u zdravých dospělých subjektů a pacientů s jaterním onemocněním s deficitem antitrypsinu typu alfa-1 ZZ.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Přiměřený kompletní krevní obraz, funkce jater a ledvin.
  • 12svodový elektrokardiogram (EKG) v normálních mezích
  • Ženské subjekty musí mít nedětský potenciál; např. postmenopauzální nebo premenopauzální s chirurgickou sterilizací
  • Muži souhlasí s používáním vhodné antikoncepce
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas a ochotna splnit požadavky studie
  • Nekuřáci minimálně 5 let před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli nekontrolované nebo závažné onemocnění nebo jakýkoli lékařský nebo chirurgický stav, který může narušit účast v klinické studii a/nebo vystavit subjekt významnému riziku
  • Obdrželi hodnocenou látku během 90 dnů před první dávkou studovaného léku nebo jsou v návaznosti na jinou klinickou studii
  • Aktivní závažné duševní onemocnění nebo psychiatrická porucha vyžadující současnou farmakologickou intervenci
  • Anamnéza nebo důkaz zneužívání alkoholu nebo drog během 12 měsíců před screeningem.
  • Anamnéza intolerance SC injekcí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru
Aktivní komparátor: ALN-AAT
Lék: ALN-AAT
Jedna nebo více dávek ALN-AAT subkutánní (sc) injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost ALN-AAT hodnocená podílem subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE), závažné nežádoucí účinky (SAE) a AE vedoucí k přerušení studovaného léku
Časové okno: Část A (fáze SAD): do 70. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 154; Část C: do dne 224
Část A (fáze SAD): do 70. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 154; Část C: do dne 224

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profil farmakokinetiky (PK) ALN-AAT
Časové okno: Část A (JCD) fáze: až 21 dnů; Část B (MAD) fáze: až 105 dní; Část C: až 161 dní
Cmax, tmax, AUC, t1/2
Část A (JCD) fáze: až 21 dnů; Část B (MAD) fáze: až 105 dní; Část C: až 161 dní
Vliv ALN-AAT na sérové ​​hladiny proteinu AAT
Časové okno: Část A (SAD) fáze: do 70. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 154; Část C: do dne 224
Část A (SAD) fáze: do 70. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 154; Část C: do dne 224

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

3. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

3. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. července 2015

První zveřejněno (Odhad)

21. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. ledna 2019

Naposledy ověřeno

1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-AAT-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit