Tutkimus lääkeaineesta, ALN-AAT, terveillä aikuisilla potilailla ja potilailla, joilla on ZZ-tyypin alfa-1 antitrypsiinipuutos maksasairaus
torstai 3. tammikuuta 2019 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaihe 1/2, satunnaistettu, yksisokko, lumekontrolloitu, yksi nouseva annos ja useita annoksia, turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa koskeva tutkimus ihonalaisesti annetusta ALN-AAT:sta terveillä aikuisilla koehenkilöillä ja potilailla, joilla on Zt-tyyppinen alfa-1 Puutos Maksasairaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihon alle annetun ALN-AAT:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa terveillä aikuisilla potilailla ja potilailla, joilla on ZZ-tyypin alfa-1-antitrypsiinipuutos maksasairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
26
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Richmond Pharmacology, Ltd.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Riittävä täydellinen verenkuva, maksan ja munuaisten toiminta.
- 12-kytkentäinen EKG (EKG) normaalirajoissa
- Naispuolisten koehenkilöiden on oltava ei-hedelmöitysikäisiä; esim. postmenopausaalinen tai premenopausaalinen ja kirurginen sterilointi
- Miespuoliset suostuvat käyttämään asianmukaista ehkäisyä
- Halukas antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja valmis noudattamaan opiskeluvaatimuksia
- Tupakoimaton vähintään 5 vuotta ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa hallitsematon tai vakava sairaus tai mikä tahansa lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka voi häiritä kliiniseen tutkimukseen osallistumista ja/tai saattaa tutkittavan merkittävän riskin
- Sai tutkittavan aineen 90 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ovat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa
- Aktiivinen vakava mielisairaus tai psykiatrinen häiriö, joka vaatii nykyistä farmakologista hoitoa
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia tai näyttöä 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- SC-injektion intoleranssi historia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
|
laskettu tilavuus vastaamaan aktiivista vertailua
|
|
Active Comparator: ALN-AAT
|
Yksittäiset tai useat annokset ALN-AAT:ta ihonalaisena (sc) injektiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ALN-AAT:n turvallisuus arvioituna niiden potilaiden osuudella, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja haittavaikutuksia, jotka johtavat tutkimuslääkkeen käytön lopettamiseen
Aikaikkuna: Osa A (SAD-vaihe): päivään 70; Osa B (MAD) vaihe: päivään 154 asti; Osa C: päivään 224 asti
|
Osa A (SAD-vaihe): päivään 70; Osa B (MAD) vaihe: päivään 154 asti; Osa C: päivään 224 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ALN-AAT:n farmakokinetiikan profiili (PK).
Aikaikkuna: A-osan (SAD) vaihe: enintään 21 päivää; Osa B (MAD) vaihe: enintään 105 päivää; Osa C: enintään 161 päivää
|
Cmax, tmax, AUC, t1/2
|
A-osan (SAD) vaihe: enintään 21 päivää; Osa B (MAD) vaihe: enintään 105 päivää; Osa C: enintään 161 päivää
|
|
ALN-AAT:n vaikutus seerumin AAT-proteiinin tasoihin
Aikaikkuna: Osa A (SAD) vaihe: päivään 70 asti; Osa B (MAD) vaihe: päivään 154 asti; Osa C: päivään 224 asti
|
Osa A (SAD) vaihe: päivään 70 asti; Osa B (MAD) vaihe: päivään 154 asti; Osa C: päivään 224 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. heinäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 3. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 3. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 18. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 21. heinäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 7. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-AAT-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .