En undersøgelse af et undersøgelseslægemiddel, ALN-AAT, hos raske voksne forsøgspersoner og patienter med ZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversygdom
3. januar 2019 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
En fase 1/2, randomiseret, enkeltblind, placebokontrolleret, enkelt stigende dosis og multiple doser, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik undersøgelse af subkutant administreret ALN-AAT hos raske voksne forsøgspersoner og patienter med ZZ Type Alpha-1 antitrypsin Mangel på leversygdom
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af subkutant administreret ALN-AAT hos raske voksne forsøgspersoner og patienter med ZZ Type Alpha-1 antitrypsin-mangel leversygdom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
26
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Richmond Pharmacology, Ltd.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Tilstrækkelige fuldstændige blodtællinger, lever- og nyrefunktion.
- 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) inden for normale grænser
- Kvindelige forsøgspersoner skal være af ikke-fertilitet; f.eks. postmenopausal eller præmenopausal med kirurgisk sterilisering
- Mandlige forsøgspersoner er enige om at bruge passende prævention
- Villig til at give skriftligt informeret samtykke og villig til at overholde studiekrav
- Ikke-rygere i mindst 5 år før screening
Ekskluderingskriterier:
- Enhver ukontrolleret eller alvorlig sygdom eller enhver medicinsk eller kirurgisk tilstand, der kan forstyrre deltagelse i den kliniske undersøgelse og/eller sætte forsøgspersonen i betydelig risiko
- Modtaget et forsøgsmiddel inden for 90 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller er i opfølgning af en anden klinisk undersøgelse
- Aktiv alvorlig psykisk sygdom eller psykiatrisk lidelse, der kræver aktuel farmakologisk intervention
- Anamnese eller bevis for alkohol- eller stofmisbrug inden for 12 måneder før screening.
- Historie med intolerance over for SC-injektion
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
|
beregnet volumen til at matche aktiv komparator
|
|
Aktiv komparator: ALN-AAT
|
Enkelte eller multiple doser af ALN-AAT ved subkutan (sc) injektion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerheden af ALN-AAT vurderet ud fra andelen af forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er, der fører til seponering af lægemiddel
Tidsramme: Del A (SAD fase): til og med dag 70; Del B (MAD) fase: til og med dag 154; Del C: til og med dag 224
|
Del A (SAD fase): til og med dag 70; Del B (MAD) fase: til og med dag 154; Del C: til og med dag 224
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Profil for farmakokinetik (PK) af ALN-AAT
Tidsramme: Del A (SAD) fase: op til 21 dage; Del B (MAD) fase: op til 105 dage; Del C: op til 161 dage
|
Cmax, tmax, AUC, t1/2
|
Del A (SAD) fase: op til 21 dage; Del B (MAD) fase: op til 105 dage; Del C: op til 161 dage
|
|
Virkningen af ALN-AAT på serumniveauer af AAT-protein
Tidsramme: Del A (SAD) fase: til og med dag 70; Del B (MAD) fase: til og med dag 154; Del C: til og med dag 224
|
Del A (SAD) fase: til og med dag 70; Del B (MAD) fase: til og med dag 154; Del C: til og med dag 224
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. juli 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
3. januar 2018
Studieafslutning (Faktiske)
3. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. juli 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. juli 2015
Først opslået (Skøn)
21. juli 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. januar 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. januar 2019
Sidst verificeret
1. januar 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-AAT-001
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .