Een studie van een onderzoeksgeneesmiddel, ALN-AAT, bij gezonde volwassen proefpersonen en patiënten met ZZ Type Alpha-1 antitrypsine-deficiëntie Leverziekte
3 januari 2019 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Een fase 1/2, gerandomiseerde, enkelblinde, placebogecontroleerde, enkelvoudige oplopende dosis en meervoudige dosis, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van subcutaan toegediend ALN-AAT bij gezonde volwassen proefpersonen en patiënten met ZZ-type alfa-1-antitrypsine Deficiëntie Leverziekte
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van subcutaan toegediende ALN-AAT bij gezonde volwassen proefpersonen en patiënten met ZZ Type Alpha-1 antitrypsine-deficiëntie leverziekte.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
26
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Richmond Pharmacology, Ltd.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voldoende volledig bloedbeeld, lever- en nierfunctie.
- 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) binnen normale grenzen
- Vrouwelijke proefpersonen moeten niet vruchtbaar zijn; bijv. postmenopauzaal of premenopauzaal met chirurgische sterilisatie
- Mannelijke proefpersonen stemmen ermee in geschikte anticonceptie te gebruiken
- Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en bereid om te voldoen aan de studievereisten
- Niet-rokers gedurende ten minste 5 jaar vóór screening
Uitsluitingscriteria:
- Elke ongecontroleerde of ernstige ziekte, of elke medische of chirurgische aandoening, die deelname aan de klinische studie kan verstoren en/of de proefpersoon een aanzienlijk risico kan opleveren
- Binnen 90 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen of een ander klinisch onderzoek volgen
- Actieve ernstige psychische aandoening of psychiatrische stoornis waarvoor actuele farmacologische interventie vereist is
- Geschiedenis of bewijs van alcohol- of drugsmisbruik binnen 12 maanden vóór screening.
- Geschiedenis van intolerantie voor SC-injectie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
|
berekend volume om overeen te komen met actieve comparator
|
|
Actieve vergelijker: ALN-AAT
|
Enkele of meerdere doses ALN-AAT door subcutane (sc) injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De veiligheid van ALN-AAT geëvalueerd door het aantal proefpersonen dat bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en AE's ondervond die leidden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Deel A (SAD-fase): tot en met dag 70; Deel B (MAD) fase: tot en met dag 154; Deel C: tot en met dag 224
|
Deel A (SAD-fase): tot en met dag 70; Deel B (MAD) fase: tot en met dag 154; Deel C: tot en met dag 224
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Profiel van farmacokinetiek (PK) van ALN-AAT
Tijdsspanne: Deel A (SAD) fase: tot 21 dagen; Deel B (MAD) fase: tot 105 dagen; Deel C: tot 161 dagen
|
Cmax, tmax, AUC, t1/2
|
Deel A (SAD) fase: tot 21 dagen; Deel B (MAD) fase: tot 105 dagen; Deel C: tot 161 dagen
|
|
Het effect van ALN-AAT op serumspiegels van AAT-eiwit
Tijdsspanne: Deel A (SAD) fase: tot en met dag 70; Deel B (MAD) fase: tot en met dag 154; Deel C: tot en met dag 224
|
Deel A (SAD) fase: tot en met dag 70; Deel B (MAD) fase: tot en met dag 154; Deel C: tot en met dag 224
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 juli 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 januari 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 januari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 juli 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 juli 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
21 juli 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 januari 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 januari 2019
Laatst geverifieerd
1 januari 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-AAT-001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .