Uno studio su un farmaco sperimentale, ALN-AAT, in soggetti adulti sani e pazienti con malattia epatica da carenza di antitripsina di tipo ZZ Alpha-1
3 gennaio 2019 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Uno studio di fase 1/2, randomizzato, in singolo cieco, controllato con placebo, dose singola ascendente e dose multipla, sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica dell'ALN-AAT somministrato per via sottocutanea in soggetti adulti sani e pazienti con antitripsina alfa-1 di tipo ZZ Malattia epatica da carenza
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ALN-AAT somministrato per via sottocutanea in soggetti adulti sani e pazienti con malattia epatica da deficit di antitripsina di tipo ZZ alfa-1.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
26
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito
- Richmond Pharmacology, Ltd.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emocromo completo, funzionalità epatica e renale adeguati.
- Elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) entro limiti normali
- I soggetti di sesso femminile devono essere in età fertile; per esempio. post-menopausa o pre-menopausa con sterilizzazione chirurgica
- I soggetti di sesso maschile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo appropriato
- Disposto a fornire il consenso informato scritto e disposto a rispettare i requisiti dello studio
- Non fumatori da almeno 5 anni prima dello screening
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi malattia incontrollata o grave, o qualsiasi condizione medica o chirurgica, che possa interferire con la partecipazione allo studio clinico e/o mettere il soggetto a rischio significativo
- Ha ricevuto un agente sperimentale entro 90 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o è in fase di follow-up di un altro studio clinico
- Malattia mentale grave attiva o disturbo psichiatrico che richieda un intervento farmacologico attuale
- Storia o evidenza di abuso di alcol o droghe entro 12 mesi prima dello screening.
- Storia di intolleranza all'iniezione SC
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
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volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo
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Comparatore attivo: ALN-AAT
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Dosi singole o multiple di ALN-AAT mediante iniezione sottocutanea (sc).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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La sicurezza di ALN-AAT valutata dalla percentuale di soggetti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e AE che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino al giorno 70; Fase Parte B (MAD): fino al giorno 154; Parte C: fino al giorno 224
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Parte A (fase SAD): fino al giorno 70; Fase Parte B (MAD): fino al giorno 154; Parte C: fino al giorno 224
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Profilo di farmacocinetica (PK) di ALN-AAT
Lasso di tempo: Fase Parte A (DAU): fino a 21 giorni; Fase Parte B (MAD): fino a 105 giorni; Parte C: fino a 161 giorni
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Cmax, tmax, AUC, t1/2
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Fase Parte A (DAU): fino a 21 giorni; Fase Parte B (MAD): fino a 105 giorni; Parte C: fino a 161 giorni
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L'effetto di ALN-AAT sui livelli sierici di proteina AAT
Lasso di tempo: Fase Parte A (SAD): fino al giorno 70; Fase Parte B (MAD): fino al giorno 154; Parte C: fino al giorno 224
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Fase Parte A (SAD): fino al giorno 70; Fase Parte B (MAD): fino al giorno 154; Parte C: fino al giorno 224
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 luglio 2015
Completamento primario (Effettivo)
3 gennaio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
3 gennaio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 luglio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 luglio 2015
Primo Inserito (Stima)
21 luglio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 gennaio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 gennaio 2019
Ultimo verificato
1 gennaio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-AAT-001
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