Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av et undersøkelsesmiddel, ALN-AAT, hos friske voksne individer og pasienter med ZZ Type Alpha-1 antitrypsin-mangel leversykdom

3. januar 2019 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1/2, randomisert, enkeltblind, placebokontrollert, enkelt stigende dose og multippeldose, sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikkstudie av subkutant administrert ALN-AAT hos friske voksne individer og pasienter med ZZ Type Alpha-1 antitrypsin Mangel på leversykdom

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til subkutant administrert ALN-AAT hos friske voksne individer og pasienter med ZZ Type Alpha-1 antitrypsin-mangel leversykdom.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Richmond Pharmacology, Ltd.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tilstrekkelig fullstendig blodtelling, lever- og nyrefunksjon.
  • 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) innenfor normale grenser
  • Kvinnelige forsøkspersoner må være av ikke-fertil potensial; f.eks. postmenopausal eller premenopausal med kirurgisk sterilisering
  • Mannlige forsøkspersoner samtykker i å bruke passende prevensjon
  • Villig til å gi skriftlig informert samtykke og villig til å overholde studiekrav
  • Ikke-røykere i minst 5 år før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ukontrollert eller alvorlig sykdom, eller enhver medisinsk eller kirurgisk tilstand, som kan forstyrre deltakelse i den kliniske studien og/eller sette forsøkspersonen i betydelig risiko
  • Mottatt et undersøkelsesmiddel innen 90 dager før den første dosen av studiemedikamentet eller er i oppfølging av en annen klinisk studie
  • Aktiv alvorlig psykisk lidelse eller psykiatrisk lidelse som krever gjeldende farmakologisk intervensjon
  • Historie eller bevis på alkohol- eller narkotikamisbruk innen 12 måneder før screening.
  • Historie med intoleranse mot SC-injeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
Legemiddel: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
beregnet volum for å matche aktiv komparator
Aktiv komparator: ALN-AAT
Legemiddel: ALN-AAT
Enkelt- eller multiple doser av ALN-AAT ved subkutan (sc) injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerheten til ALN-AAT evaluert av andelen pasienter som opplever bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og AEer som fører til seponering av medikamenter
Tidsramme: Del A (SAD fase): til og med dag 70; Del B (MAD) fase: til og med dag 154; Del C: til og med dag 224
Del A (SAD fase): til og med dag 70; Del B (MAD) fase: til og med dag 154; Del C: til og med dag 224

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Profil for farmakokinetikk (PK) til ALN-AAT
Tidsramme: Del A (SAD) fase: opptil 21 dager; Del B (MAD) fase: opptil 105 dager; Del C: opptil 161 dager
Cmax, tmax, AUC, t1/2
Del A (SAD) fase: opptil 21 dager; Del B (MAD) fase: opptil 105 dager; Del C: opptil 161 dager
Effekten av ALN-AAT på serumnivåer av AAT-protein
Tidsramme: Del A (SAD) fase: til og med dag 70; Del B (MAD) fase: til og med dag 154; Del C: til og med dag 224
Del A (SAD) fase: til og med dag 70; Del B (MAD) fase: til og med dag 154; Del C: til og med dag 224

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Patrick Haslett, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

3. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

3. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

21. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2019

Sist bekreftet

1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-AAT-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Antitrypsinmangel leversykdom

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere
    Rekruttering
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening
    Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgia

Kliniske studier på Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere